公司收购情况 - 2023年8月31日，公司完成对Travere Therapeutics主要资产的收购，收购时支付2.104亿美元，根据胆汁酸药物年度净销售额的特定里程碑，最高可再支付2.35亿美元[151][167] - 2022年5月公司完成对Satiogen的收购，总代价2420万美元，收购资产含现金和无形资产，获相关知识产权并减少许可特许权义务[170] - 收购Satiogen的潜在总代价包括841,792股普通股和约260万美元现金，不包括20万美元股票期权行使价[171] - 2023年8月31日，公司完成胆汁酸产品组合收购，总购买价最高达4.45亿美元，已支付2.104亿美元[218] 股权与票据发行情况 - 2023年8月31日，公司完成800万股普通股的私募配售，每股价格26.25美元，净收益约2.022亿美元[155][169] - 2023年4月17日，公司完成3.163亿美元本金、利率4.00%、2029年到期的可转换优先票据发行，净收益3.053亿美元，用部分净收益以1.927亿美元回购收入权益[156] - 2023年前九个月，公司根据2020年销售协议发行并出售65.8206万股普通股，加权平均价格22.79美元，总收益1500万美元，净收益约1450万美元；截至2023年9月30日，累计发行并出售212.509万股，总收益4370万美元[159] - 2020年8月，美国证券交易委员会宣布2020年暂搁注册声明生效，涵盖最高3亿美元证券销售；截至2023年9月30日，公司根据2020年销售协议累计发行并出售212.509万股普通股，总毛收入4370万美元；2023年前九个月发行并出售65.8206万股，总毛收入1500万美元，净收入约1450万美元；2020年暂搁注册声明于2023年8月到期[222] - 2022年8月，公司完成普通股包销公开发行，出售347.8261万股，每股发行价23美元，承销商全额行使超额配售权，扣除相关费用后净收入8610万美元[223][224] - 2023年4月17日，公司完成3.163亿美元票据发行，扣除费用后净收入3.053亿美元，票据年利率4%，2029年5月1日到期[232] 净亏损情况 - 2023年和2022年第三季度，公司净亏损分别为2360万美元和3570万美元；2023年和2022年前九个月，净亏损分别为1.278亿美元和9920万美元；2023年第三季度和前九个月的净亏损包含与RIPA负债清偿相关的4910万美元损失[160] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损5.206亿美元，而截至2022年12月31日为3.928亿美元[160] 产品研发进展 - Livmarli的3期PFIC研究已向美国FDA提交补充新药申请，向欧洲EMA提交上市授权申请，FDA处方药用户付费法案行动日期为2024年3月13日[150] - 公司预计2023年下半年公布Livmarli治疗BA的2b期EMBARK临床试验的顶线数据[152] - 公司预计2024年上半年对volixibat治疗PSC的VISTAS 2b期临床试验进行中期分析，并公布volixibat治疗PBC的VANTAGE 2b期临床试验的中期数据[152] - 公司计划2024年上半年向FDA提交Chenodal治疗CTX的新药申请[151] 临床开发、监管和销售里程碑情况 - 截至目前，公司在Livmarli和volixibat项目上已达成总计7100万美元的临床开发、监管和销售里程碑[173] 第三季度财务数据对比 - 2023年第三季度产品净销售额4772.5万美元，2022年同期为1878万美元，增长2894.5万美元[193] - 2023年第三季度销售成本1022.8万美元，2022年同期为293.2万美元，增长729.6万美元[193] - 2023年第三季度研发费用2611.7万美元，2022年同期为2621.7万美元，减少10万美元[193] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用3652.8万美元，2022年同期为2251.3万美元，增长1401.5万美元[193] - 2023年第三季度利息收入406.1万美元，2022年同期为135.2万美元，增长270.9万美元[193] - 2023年第三季度利息支出357.4万美元，2022年同期为397.1万美元，减少39.7万美元[193] - 2023年第三季度其他收入（支出）净额为收入132.2万美元，2022年同期为支出19.2万美元，增加151.4万美元[193] 前九个月财务数据对比 - 2023年前9个月产品净销售额为1.093亿美元，2022年同期为4720万美元，增长6216.4万美元[203][204] - 2023年前9个月许可收入为750万美元，2022年同期为200万美元，增长550万美元[203][205] - 2023年前9个月销售成本为2200万美元，2022年同期为790万美元，增长1413.9万美元[203][206] - 2023年前9个月研发费用为7170万美元，2022年同期为7573.7万美元，减少406.3万美元[203][208] - 2023年前9个月销售、一般和行政费用为9970万美元，2022年同期为6259.8万美元，增长3709.8万美元[203][210] - 2023年前9个月终止收入权益购买协议损失为4910万美元，2022年同期为0[203][211] - 2023年前9个月利息收入为1000万美元，2022年同期为171.4万美元，增长824.6万美元[203][212] - 2023年前9个月利息支出为1150万美元，2022年同期为1162万美元，减少7.8万美元[203][213] 现金、现金等价物和投资情况 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为3.06亿美元，而截至2022年12月31日为2.517亿美元（含受限现金等价物）[160] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为3.06亿美元，截至2022年12月31日为2.517亿美元[217] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资包括支票、货币市场基金和投资，主要目标是保存资本以支持运营[248] 资金使用与来源情况 - 公司使用部分票据净收入以1.927亿美元回购收入权益，相关协议终止[233] - 2023年前九个月，经营活动净现金使用量为5430万美元，主要因净亏损1.278亿美元，部分被非现金调整8520万美元抵消；投资活动净现金使用量为1.052亿美元，主要因收购胆汁酸药物等支出；融资活动净现金流入为3.348亿美元，主要因发行可转换票据等[238][239][242][244] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为8590万美元，主要因净亏损9920万美元，部分被非现金项目2550万美元抵消；投资活动净现金使用量为1910万美元，主要因购买投资；融资活动净现金流入为1.094亿美元，主要因公开发行普通股等[238][240][243][245] - 公司预计现有现金、现金等价物和投资至少足以支持未来12个月运营[225] - 公司主要现金来源为产品销售和合作协议收入，未来可能通过股权、债务融资和合作协议满足资金需求[229] 公司资格变化情况 - 截至2023年6月30日，非关联方持有的公司普通股市值超过7亿美元，公司将于2023年12月31日起不再为新兴成长型公司，自2024年3月31日季度报告起不再符合较小报告公司资格[247] 公司未来盈利预期 - 公司预计未来仍将产生净亏损，主要用于产品研发、商业化等活动[226] 未偿还票据情况 - 公司有3.163亿美元未偿还票据本金，利率固定，截至2023年9月30日，票据公允价值约为4.025亿美元[249] 业务影响因素情况 - 公司业务包括美国、瑞士和欧洲其他国家的活动，财务结果可能受外汇汇率变化或外国市场经济状况影响[250] - 基于2023年9月30日的外币敞口，美元汇率近期波动10%可能导致外币计价的净资产和负债公允价值变动约400万美元[251] - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但公司认为通货膨胀和价格变化对运营结果无重大影响[252]