财务披露豁免 - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露[601] 审计意见 - 审计公司认为公司2023年12月31日的合并财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[608] - 审计公司认为公司2022年12月31日的财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[625] 会计处理 - 公司与Neoleukin的反向合并被作为反向资产收购进行会计处理[613] - 公司对第三方合同研究组织的研发费用进行预提，基于工作完成比例的估计[619] 公司经营风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将产生重大亏损，可能无法实现或维持盈利[21] - 公司未来运营需要大量额外资金，若无法筹集可能影响临床试验、产品开发和商业化努力[21] - 公司主要产品候选药物处于早期开发阶段，可能开发失败或延迟，影响商业可行性[21] - 公司严重依赖NGN - 401和NGN - 101的成功，相关临床试验可能不成功[21] - 公司普通股市场价格可能继续波动[21] 特定时间点财务数据 - 截至2022年12月31日，应计临床成本和其他研发成本为180万美元[630] - 公司在2022年12月31日结束的年度确认了130万美元的基于股票的薪酬费用[633] - 2021年12月31日，A - 1、A - 2、B系列可转换优先股金额分别为34,414美元、28,675美元、114,818美元，股东权益赤字为91,875美元[644] - 2022年12月31日，A - 1、A - 2、B系列可转换优先股金额分别为34,414美元、28,675美元、181,277美元，股东权益赤字为145,739美元[644] 审计师信息 - 安永会计师事务所于2019年至2023年担任公司的审计师[635] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为148,210千美元，2022年为82,021千美元[637] - 截至2023年12月31日，公司总资产为222,573千美元，2022年为109,265千美元[637] - 截至2023年12月31日，公司总负债为36,549千美元，2022年为10,638千美元[637] - 2023年公司研发费用为44,394千美元，2022年为47,505千美元[639] - 2023年公司净亏损为36,317千美元，2022年为55,189千美元[639] - 2023年公司基本每股净亏损（合并前A类普通股）为117.28美元，2022年为139.88美元[639] - 2023年净亏损36,317美元，2022年净亏损55,189美元[646] - 2023年经营活动净现金使用量为51,422美元，2022年为52,824美元[646] - 2023年投资活动净现金使用量为 - 25,637美元（净现金流入），2022年为2,230美元[646] - 2023年融资活动净现金提供量为92,482美元，2022年为66,531美元[646] - 2023年现金、现金等价物和受限现金年末余额为148,718美元，2022年为82,021美元[646] - 2023年和2022年公司净亏损分别为3630万美元和5520万美元，经营活动使用现金分别为5140万美元和5280万美元，截至2023年12月31日累计亏损1.872亿美元[655] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.482亿美元[657] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物账户超过联邦保险限额1.477亿美元[666] - 截至2023年12月31日和2022年，资本化的云计算实施成本分别为0.3百万美元和0.4百万美元，相关费用分别为0.2百万美元和0.2百万美元[673] - 2023年和2022年公司未对长期资产确认任何减值[674] - 2023年全年，合并前A类普通股基本每股净亏损117.28美元，合并后普通股基本每股净收益27.76美元；2022年A类普通股基本每股净亏损139.88美元[697] - 2023年全年，合并前A类普通股摊薄每股净亏损117.28美元，合并后普通股摊薄每股净收益2.93美元；2022年A类普通股摊薄每股净亏损139.88美元[697] - 2023年全年合并前A类加权平均流通股数为426097股，合并后普通股为491867股；2022年A类加权平均流通股数为394533股[697] - 2023年和2022年12月31日预付费用和其他流动资产分别为319.1万美元和269.8万美元[708] - 2023年和2022年12月31日物业和设备净值分别为1717.4万美元和2011.5万美元，折旧和摊销费用分别约为330万美元和320万美元[709] - 2023年和2022年12月31日应计费用和其他流动负债分别为1749.5万美元和532.4万美元[710] - 2023年和2022年公司记录的融资租赁使用权资产和负债约为10万美元[711] - 2023年和2022年总租赁成本分别为134.2万美元和131.3万美元[718] - 2023年和2022年经营租赁使用权资产分别为368.1万美元和434.4万美元[721] - 2023年和2022年经营租赁加权平均剩余租赁期限分别为4.88年和5.72年，加权平均折现率分别为9.72%和8.86%[722] - 2023年和2022年与爱丁堡大学合作费用分别为160万美元和110万美元[737] - 2023年和2022年公司研发和行政的股票薪酬费用分别为89.7万美元和52.1万美元，73.2万美元和52万美元[766] - 2023年和2022年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股12.99美元和15.37美元，对应股票期权的薪酬费用分别约为140万美元和100万美元[767] - 2023年和2022年估计期权公允价值的预期波动率分别为82.96%-83.70%和71.71%-74.01% [769] - 2023年和2022年估计期权公允价值的无风险利率分别为3.45%-4.46%和1.47%-4.22% [769] - 2023年和2022年公司基于限制性股票的薪酬费用分别约为0.02百万美元和0.2百万美元[771] - 2023年和2022年年底前所得税前亏损分别为36,317千美元和55,189千美元，未记录联邦或州所得税准备金[775] - 2023年和2022年联邦法定所得税税率均为21.0%，有效所得税税率均为 — [776] - 2023年和2022年年底净递延所得税资产分别为949千美元和1,164千美元，净递延所得税均为 — [777] - 2023年和2022年年底联邦净经营亏损结转额分别为277.9百万美元和110.5百万美元，州净经营亏损结转额分别为35.1百万美元和36.0百万美元[777] - 2023年和2022年公司估值备抵分别增加60.7百万美元和13.0百万美元[781] - 2023年和2022年年底不确定税务状况负债分别为2.6百万美元和1.1百万美元[783] - 2023年和2022年公司401(k)计划匹配供款均约为0.5百万美元[785] 反向合并相关 - 2023年12月18日，公司完成反向合并[639] - 2023年7月18日公司签订合并协议，12月18日完成反向合并[649] - 反向合并前融资中，公司发行2,792,206股普通股和1,811,739份预融资认股权证，总价约9500万美元[650] - 公司名称由“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”，此前进行了1比4的反向股票拆分[651] - 所有当时已发行的Neurogene OpCo A类普通股按约0.0756的兑换比率转换为3240888股公司普通股[651] - 所有当时已发行的Neurogene OpCo优先股按兑换比率转换为7231747股公司普通股[651] - 2023年12月18日反向合并完成，公司名称由Neoleukin Therapeutics, Inc.变更为Neurogene Inc.，交易中130万美元差额记为或有对价负债，1640万美元确认为廉价购买收益[702][703] - 反向合并最终购买价格为4363.9万美元，收购的Neoleukin净资产公允价值为5585.4万美元[705] - 2023年12月18日反向合并生效时，公司向Neurogene OpCo股东发行10,472,635股普通股，反向合并后公司已发行和流通的普通股为12,823,665股[755] 股权结构 - Neurogene OpCo股东拥有公司约84%的投票权[656] 租赁相关 - 截至2023年12月31日，公司记录租赁或有价值权利流动负债约0.3百万美元，非流动负债约1.0百万美元[652] - 截至2023年12月31日，公司记录租赁或有价值权流动负债030万美元和非流动负债100万美元[681] - 公司租赁按ASU 2016 - 02核算，在资产负债表列示为使用权资产、流动租赁负债和长期租赁负债[676] - 公司CVR协议含三种CVR，评估后认为不符合衍生品条件，按ASC 450记录或有对价负债[681] - 纽约总部办公室租赁2022年修改合同，记录额外使用权资产和负债约100万美元，月租金0.03 - 0.04万美元[713] - 休斯顿租赁2020年修改协议，租赁面积增加，月租金提高到0.05 - 0.06万美元[715] - 截至2023年12月31日，经营租赁负债总额为1486.1万美元，融资租赁负债总额为10.7万美元[720][721] - 截至2023年12月31日，公司资产负债表记录租赁或有价值权负债130万美元[724] - 2024 - 2026年租赁或有价值权（Lease CVR）付款总额为128.7万美元[726] 研发成本处理 - 公司研发成本在发生时费用化，包括人员、设施等相关费用[684] 短期投资 - 截至2023年12月31日，公司短期投资中美国国债票据摊销成本为4894.7万美元，估计公允价值为4896.3万美元，2022年无此类投资[706] 金融资产 - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，按公允价值计量的金融资产中，货币市场基金分别为1.44358亿美元和7874.9万美元[707] 应计费用 - 公司为终止Neoleukin的1期NL - 201研究预计产生约90万美元成本，截至2023年12月31日，负债80万美元列为应计费用和其他流动负债[683] - 截至2023年12月31日，公司资产负债表记录应计遣散费、奖金和留任成本250万美元[731] 优先股相关 - 截至2023年12月31日，公司授权发行5000万股优先股，无流通股[745] - 2022年3月2日，公司签订B系列优先股购买协议，出售27,274,586股B系列优先股，每股2.44美元，净收益约6650万美元[746] 认股权证相关 - 截至2023年12月31日，公司有4,063,361份预融资认股权证未行使，行使价为0.000001美元，持有人受益所有权不得超过已发行普通股的9.99%，可调整至不超过19.99% [757] 股票期权计划 - 截至2023年12月31日，公司股票期权计划下的期权数量为823,833份，加权平均行使价为31.43美元，剩余合约期限为5.89年[766] - 截至2023年12月31日，未行使和可行使期权的总内在价值分别约为260万美元和230万美元，2023年行使期权的总内在价值约为30万美元[766] 股份预留计划 - 2023年EIP预留发行的股份数量为2,237,722股，自2024年起每年1月1日自动增加，增幅为该日已发行普通股总数的4%，至2033年1月1日结束[762] - 2023年员工股票购买计划已预留173,223股普通股用于发行，截至2023年12月31日尚未发行[772][774] 后续事项 - 2024年1月1日至财务报表发布日，公司授予员工和顾问740,752份期权和482,384份受限股票单位，29,320份期权被行使[788]