现金及现金等价物情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为88434千美元，较2022年12月31日的241806千美元有所下降[22] - 2023年前九个月现金及现金等价物净减少1.53372亿美元，2022年净增加778.7万美元[31] - 截至2023年9月30日现金及现金等价物为8843.4万美元，截至2022年为7631.3万美元[31] - 截至2023年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券4.133亿美元[117] - 截至2023年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券4.133亿美元，预计现有资金加上2023年10月后续公开发行所得将足以支持运营费用和资本支出至2027年[127] 可交易证券情况 - 截至2023年9月30日，公司可交易证券为324824千美元，高于2022年12月31日的230357千美元[22] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司可售市场证券的摊余成本分别为326,134千美元和230,851千美元，公允价值分别为324,824千美元和230,357千美元[54] 研发费用情况 - 2023年第三季度研发费用为29611千美元，高于2022年同期的14625千美元[23] - 2023年前三季度研发费用为77658千美元，高于2022年同期的40876千美元[23] - 2023年第三季度研发费用为2961.1万美元，2022年同期为1462.5万美元，增长1498.6万美元[108][109][110] - 2023年前三季度研发费用为7765.8万美元，2022年同期为4087.6万美元，增长3678.2万美元[113][114] - 2023年和2022年前9个月，公司研发费用中的股份支付费用分别为822.2万美元和298.5万美元，一般及行政费用中的股份支付费用分别为985.1万美元和432.3万美元[65] 净亏损情况 - 2023年第三季度净亏损为33645千美元，高于2022年同期的19716千美元[23] - 2023年前三季度净亏损为87927千美元，高于2022年同期的55731千美元[23] - 2023年前九个月净亏损8790万美元，2022年全年净亏损8190万美元，截至2023年9月30日累计亏损2.48亿美元[38] - 2023年第三季度净亏损为3364.5万美元，2022年同期为1971.6万美元，亏损增加1392.9万美元[108] - 2023年前三季度净亏损为8792.7万美元，2022年同期为5573.1万美元，亏损增加3219.6万美元[113] - 2023年前9个月净亏损8790万美元，2022年全年净亏损8190万美元，截至2023年9月30日累计亏损2.48亿美元[94] - 公司自成立以来各期均有重大净亏损，2023年前9个月净亏损8790万美元，2022年全年净亏损8190万美元，截至2023年9月30日累计亏损2.48亿美元[144] 资产情况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为425080千美元，低于2022年12月31日的482459千美元[22] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司按公允价值计量的资产总额分别为380,569千美元和471,160千美元[55][57] 负债情况 - 截至2023年9月30日，公司总负债为29103千美元，高于2022年12月31日的19481千美元[22] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司应计费用分别为19,322千美元和12,286千美元[58] 股东权益情况 - 截至2023年9月30日，公司股东权益为395977千美元，低于2022年12月31日的462978千美元[22] 普通股加权平均流通股数情况 - 2023年第三季度基本和摊薄后普通股加权平均流通股数为57091394股，高于2022年同期的48410514股[23] 公开发行情况 - 2023年10月19日，公司进行后续公开发行，出售5357143股A类普通股，发行价每股56美元，扣除承销折扣和佣金后收益2.82亿美元[36] - 2023年10月19日，公司进行后续公开发行，出售5357143股A类普通股，发行价每股56美元，扣除承销折扣和佣金后收益2.82亿美元[72] - 2021年8月2日公司完成首次公开募股，发行并出售1121.25万股普通股，每股发行价17美元，净收益约1.743亿美元[93] - 2022年11月3日公司进行后续公开发行，发行并出售789.5522万股A类普通股，每股发行价33.5美元，净收益2.479亿美元[93] - 2023年10月19日公司再次进行后续公开发行，发行并出售535.7143万股A类普通股，每股发行价56美元，收益2.82亿美元[93] - 2022年11月完成后续公开发行，扣除承销折扣、佣金和发行成本后净收益为2.479亿美元[117] - 2023年10月19日，后续发行扣除承销折扣和佣金后获得收益2.82亿美元[119] 经营、投资、融资活动现金流量情况 - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为6953万美元，2022年为4719.2万美元[31] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为8726.6万美元，2022年为提供5473.6万美元[31] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为342.4万美元，2022年为24.3万美元[31] - 2023年前三季度经营活动使用现金6953万美元，2022年同期使用4719.2万美元[120][121][122] - 2023年前9个月，投资活动使用的净现金为8730万美元，因购买2.928亿美元有价证券，部分被出售和到期有价证券所得2.055亿美元抵消[123] - 2022年前9个月，投资活动提供的净现金为5470万美元，因出售和到期有价证券所得1.05亿美元，部分被购买有价证券的5030万美元抵消[124] - 2023年前9个月，融资活动提供的净现金为340万美元，包括行使普通股期权所得350万美元和员工股票购买计划发行普通股所得20万美元，部分被第三方融资保险成本支付20万美元和2022年公开发行相关发行成本支付10万美元抵消[125] - 2022年前9个月，融资活动提供的净现金为20万美元，包括行使普通股期权所得60万美元，部分被第三方融资保险成本支付抵消[126] 新兴成长公司状态变化 - 因2023年6月30日非关联方持有的A类普通股市值超7亿美元，公司将于2023年12月31日起不再为新兴成长公司[40] 供应商依赖风险 - 公司依赖第三方供应商制造产品候选物，少数供应商生产中断或对项目产生不利影响[45] 股票期权和激励计划相关 - 2023年1月1日起，公司根据2021年股票期权和激励计划增加2,833,447股A类普通股用于发行，截至2023年9月30日，尚有5,923,195股A类普通股可用于未来发行[59] - 2021年股票期权和激励计划规定，每年1月1日增加的A类普通股数量为前一年12月31日公司A类和B类普通股流通股数量的5.0% [59] 员工股票购买计划相关 - 2023年1月1日起，根据员工股票购买计划增加473,064股A类普通股用于发行，2023年前九个月出售6,575股，截至2023年9月30日，尚有1,412,617股可用于发行和销售[63] - 员工股票购买计划规定，2031年1月前每年1月自动增加的A类普通股数量为三者中的最小值，其中包括473,064股A类普通股和前一年12月31日公司A类和B类普通股流通股数量的1% [60][62] 信用损失情况 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月和九个月内，无信用损失记录[49] 摊薄净亏损每股计算相关 - 2023年和2022年截至9月30日的期间，计算归属于普通股股东的摊薄净亏损每股时，分别排除了8,530,387股和6,577,891股潜在普通股，因其具有反摊薄效应[52] 会计准则变更 - 2023年1月1日起，公司采用ASU No. 2016 - 13会计准则，该准则对按摊余成本计量的资产会计处理进行调整，采用该准则对公司合并财务报表及相关披露无重大影响[53] 期权授予情况 - 2023年前9个月，公司向员工和董事授予购买A类普通股的期权，共计2572030股，授予日公允价值总计5580万美元[64] 未确认薪酬成本情况 - 截至2023年9月30日，与普通股期权相关的未确认薪酬成本为6850万美元，预计在2.8年的加权平均期间内确认[65] 短期租赁成本情况 - 2023年和2022年第三季度，公司短期租赁成本分别为10万美元和不足10万美元；前9个月，短期租赁成本分别为20万美元和10万美元[66] 401(k)计划匹配供款费用情况 - 公司401(k)计划为员工供款匹配上限为员工工资的6%；2023年和2022年第三季度，匹配供款费用分别为30万美元和20万美元；前9个月，匹配供款费用分别为80万美元和50万美元[69] 临床试验情况 - 2023年9月，ARROS - 1临床试验2期启动，推荐2期剂量为每日100毫克，基于截至2023年5月17日的数据，该数据涵盖87名ROS1阳性患者[78] - 截至2023年8月8日，ALKOVE - 1临床试验1期有93名患者入组，其中91名患有ALK阳性NSCLC，58%（54/93）有中枢神经系统转移史[83] - 截至初步数据截止日期，入组ALKOVE - 1试验的93名患者中，100%（93/93）接受过2代ALK TKI或劳拉替尼，77%（72/93）接受过两种或以上ALK TKI，44%（41/93）接受过三种或以上ALK TKI，46%（43/93）有确定的继发性ALK突变[84] - 截至初步数据截止日期，51名可评估的NSCLC患者中，67%（34/51）仍在接受NVL - 655治疗，最长治疗时间达12个月，中位治疗时间3.4个月[86] - 接受NVL - 655治疗的16例经中心确认的ALK G1202R或I1171X（X = N或T）单突变或复合突变患者中，14例实现100%清除，其中13例曾接受过劳拉替尼治疗[89] - 可评估疗效的重度预处理患者客观缓解率（ORR）为39%（20/51，4例待确认）[89] - 剂量水平为50mg或更高时，ORR为44%（18/41）[89] - 可能已用尽所有可用治疗方案的患者中，无论是否接受过化疗，ORR分别为40%（10/25）和42%（8/19）[89] - 有任何ALK耐药突变的患者ORR为54%（15/28），其中复合ALK突变患者ORR为56%（9/16），ALK G1202R单突变或复合突变患者ORR为71%（12/17）[89] - 有中枢神经系统转移史的患者ORR为52%（15/29）[89] 行政及管理费用情况 - 2023年第三季度行政及管理费用为917.2万美元，2022年同期为576.3万美元，增长340.9万美元[108][111] - 2023年前三季度行政及管理费用为2539.7万美元，2022年同期为1593.3万美元，增长946.4万美元[113][115] 公司运营及盈利相关风险 - 公司成立于2017年1月，2018年开始重大运营，尚未完成后期临床试验，无获批商业销售产品，未产生任何收入[141] - 公司预计未来将继续产生重大且不断增加的费用和运营亏损，净亏损可能季度间大幅波动[145] - 公司实现盈利取决于产品候选物发现、开发和商业化等多项目标的达成[146] - 公司需要大量额外资本来支持运营，若无法及时筹集或条件不可接受，可能需延迟、减少或取消研发和商业活动[148] - 公司自成立以来运营消耗大量现金，未来开支将大幅增加，需大量额外资金维持运营[149] - 推进NVL - 520、NVL - 655、NVL - 330和发现计划需要大量资金，现有资金不足以支持所有产品候选药物通过监管批准[150] - 公司需通过多种方式获取进一步资金，但充足的额外融资可能无法以可接受的条款获得[151] 产品候选药物开发风险 - 公司已启动NVL - 520和NVL - 655的1/2期临床试验，其他产品候选药物包括NVL - 330仍处于临床前开发阶段[153] - NVL - 520、NVL - 655和NVL - 330的成功取决于多个因素，若不成功将对业务造成重大损害[154] - 临床前研究和临床试验可能无法充分证明产品候选药物的安全性和有效性，导致开发、监管批准和商业化受阻或延迟[155] - 临床研究过程中可能出现众多不可预见事件，导致营销批准延迟或无法商业化产品候选药物[156] - 公司