财务数据关键指标变化 - 截至2022年、2021年和2020年3月31日，代表汇率分别为£1.00 = $1.313896、£1.00 =$1.380167和£1.00 = $1.239672[36] - 2022年、2021年和2020年研发费用分别为 - 130.1万美元、 - 17.4万美元和 - 51.8万美元[39] - 2022年、2021年和2020年总运营费用分别为 - 621.7万美元、 - 336.6万美元和 - 153.5万美元[39] - 2022年、2021年和2020年归属于普通股股东的净亏损分别为 - 543.1万美元、 - 335.3万美元和 - 154.4万美元[39] - 截至2022年、2021年和2020年3月31日，现金及现金等价物分别为270.1万美元、688.9万美元和23.5万美元[40] - 截至2022年、2021年和2020年3月31日，营运资金分别为294.2万美元、528万美元和 - 14.4万美元[40] - 截至2022年、2021年和2020年3月31日，总资产分别为430.1万美元、709.1万美元和59.9万美元[40] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物余额约为270万美元，营运资金约为690万美元[53] - 截至2022年3月31日，公司累计结转税务亏损为15870525美元，预计可结转以抵消未来营业利润[201] 产品研发情况 - 公司产品候选药物OK - 101和OK - 201处于早期开发阶段，OK - 101仍处于临床前阶段[45] - 公司预计2022年第四季度提交OK - 101治疗干眼症的研究性新药申请[226] - 公司主要研发针对炎症性眼病和眼痛的下一代疗法，重点是新型G蛋白偶联受体[226] - 公司正在开发的OK - 101主要针对干眼症，也计划评估其在其他眼病中的潜力[226] - 公司正在评估的OK - 201为探索性药物，主要精力集中在OK - 101项目[226] 公司经营风险 - 公司独立注册公共会计师事务所对公司持续经营能力表示重大怀疑[54] - 公司面临来自制药公司的重大竞争，竞争对手资源更丰富，可能开发出更有效或低成本的产品[62] - 公司依赖第三方进行产品供应、开发、制造和临床服务，可能影响产品开发和交付，进而影响收入[65][66] - 药品监管要求使更换供应商成本高、耗时长，供应问题会对公司现金流产生重大不利影响[67] - 公司产品的保险覆盖和报销可能受限或减少，影响盈利能力[68][69] - 公司产品在欧盟定价受政府控制，市场接受度和销售依赖第三方支付方的覆盖和报销[70] - 知识产权权利到期或无法获得、维护和执行，会导致额外竞争，影响公司业务[72] - 公司可能无法防止商业秘密等专有信息泄露，损害技术和产品价值[79] - 公司产品候选可能侵犯第三方专利，引发昂贵诉讼，限制产品商业化[80][81] - 公司预计员工数量和业务范围将增长，可能对管理和运营造成压力[85][86] - 公司高度依赖现任高管，他们的离职且无法找到合适替代者会损害公司业务[87] - 公司面临识别和留住关键人员的挑战，可能对业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[89] - 新冠疫情对公司业务产生不利影响，新的疫情可能进一步影响业务，包括中断临床试验和供应链[90] - 公司面临产品责任索赔风险，若无法成功辩护，可能产生巨额负债或限制产品商业化[91][92][93] - 员工等可能存在不当行为，包括不遵守监管标准，可能导致监管制裁和声誉损害[97][99] - 公司依赖信息技术系统，系统中断或数据安全漏洞可能对业务产生不利影响[100] - 英国脱欧可能影响公司在英国和欧盟的运营效率，包括监管审批和供应链[101][102][105] - 公司无法预测何时或是否能获得产品商业化的监管批准，且批准范围可能比预期窄[106] - 获得制造过程和设施的监管批准延迟或制造过程中断，可能影响产品开发和商业化[108] - 若竞争对手获得孤儿药exclusivity，公司竞争产品可能无法获批，且自身获得该资格也未必能抵御竞争[111] - 公司产品获批后需持续满足监管要求，包括生产、标签、包装等多方面，获批可能附带限制条件和上市后测试要求[116] - 公司部分产品候选药物在美国被归类为生物制品，需获得生物制品许可申请（BLA），获批后变更需重新申请并获FDA批准[117] - 医疗立法改革措施可能对公司业务和运营结果产生负面影响，包括阻碍产品获批、限制上市后活动和影响盈利销售能力[128] - 公司受严格且不断变化的隐私法规约束，违反相关义务可能损害声誉、面临罚款和责任[141] - 公司受《英国反贿赂法》《美国反海外腐败法》等反腐败法律以及贸易管制法律约束[152][153] - 若违反反腐败和贸易管制法律，公司可能面临刑事和民事处罚、声誉受损等不利影响[154] - 公司与客户、医生和第三方支付方的关系受联邦和州医疗欺诈和滥用法律等约束[155] - 若产品获FDA批准在美国商业化，公司运营将受联邦和州欺诈和滥用法律、患者隐私法律等影响[155] - 公司与第三方的业务安排合规成本高，若运营被认定违反医疗保健相关法律法规，可能面临刑事、民事和行政制裁[157] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、承担责任、临床试验或监管批准暂停等后果，且保险可能无法提供足够保障[159][160] - 计算机系统故障、网络攻击或网络安全缺陷可能导致公司产品开发计划中断、信息泄露等，造成业务和财务损失[163] - 因新冠疫情部分员工远程工作，可能增加网络安全风险、数据访问问题和通信中断风险[168] 监管法规相关 - 欧盟有条件上市许可有效期为1年，可续签，持有人需完成或开展试验以确认产品获益风险比为正，并收集药物警戒数据[126] - 2003年美国MMA法案改变了医保药品覆盖和支付方式，其成本降低举措可能减少公司获批产品的覆盖范围和价格[129] - 2010年美国PPACA法案改变了医保融资方式，影响制药行业，如调整回扣计算方法、增加最低回扣、设立费用和税收等[131] - PPACA法案下生物制品价格竞争与创新法案为生物类似药创建了简化审批途径，获批12年后竞争对手可引用已获批生物制品数据[131] - 美国卫生与公众服务部监察长办公室2020年发布规定，取消药品价格折扣的安全港保护，拜登政府将生效日期推迟至2023年1月1日[136] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心2020年发布“最惠国”药品定价规则，将部分药品价格与经合组织国家最低价格挂钩，该规则面临诉讼和禁令[137] - 拜登政府有机会解决医保法规、药品定价等医疗改革问题，医保报销或福利减少可能影响公司美国产品销售收款[139] - 未来州和联邦可能出台医疗改革措施，或限制政府支付金额，导致公司产品需求降低或面临定价压力[140] - 2018年5月欧盟《通用数据保护条例》（GDPR）生效，扩大个人数据定义，增加公司在欧盟和英国临床试验义务[143] - 2020年1月1日《加州消费者隐私法案》（CCPA）生效，要求公司向加州居民披露数据处理情况，赋予居民新隐私权利[146] - 2021年3月2日弗吉尼亚州通过《消费者数据保护法案》，其他州和联邦也在考虑或实施类似立法[146] 公司股权与治理 - 公司美国存托股票（ADS）和普通股价格可能大幅波动，受多种因素影响，持有者可能遭受重大损失[169][170] - 公司ADS持有者权利少于股东，行使权利需通过存托机构，可能无法及时行使投票权[171] - 公司股东权利与美国公司股东权利不同，受根西岛法律和公司章程约束[172] - 公司未来进行收购或战略合作伙伴关系可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务或承担或有负债等[173][174] - 作为外国私人发行人（FPI），公司可豁免美国证券法部分规则，向美国证券交易委员会（SEC）提交信息较少[175] - 作为FPI，公司可遵循根西岛法律和伦敦证券交易所相关规则，在公司治理方面与美国纳斯达克上市的公司存在差异[177] - 公司最早可能在2023年9月30日失去FPI身份，需从2024年3月31日起遵守美国国内发行人的定期披露和当前报告要求[180] - 公司作为EGC可享受多项报告要求豁免，最长可达五年，若非关联方持有的ADS总市值在任何9月30日超过7亿美元，将在次年3月31日失去EGC身份[182] - 公司预计对截至2023年3月31日财年的年度报告进行首次404(a)节评估[184] - 公司作为美国上市公司，特别是不再符合EGC资格后，将产生大量法律、会计等费用[188] - 公司ADS持有人在与存托协议相关的法律程序中可能无权获得陪审团审判[192] - 由于公司在根西岛注册，美国法院对公司及相关人员的民事责任判决可能无法执行[193] - 在根西岛以外提起证券法律索赔可能困难，外国法院可能拒绝受理或适用当地法律[194] - 公司股东权利受根西岛法律管辖，与英国和美国法律下的股东权利有所不同[195] - 根西岛及其他司法管辖区的破产法可能不如美国破产法对投资者有利[196] - 公司审计、风险和披露委员会因选择遵循根西岛法律，不受纳斯达克对美国上市公司的额外要求约束[179] 税务相关 - 公司受益于英国中小企业研发税收抵免制度，可获得最高33.35%的符合条件研发支出的应付税收抵免，部分分包的符合条件研发支出可获得最高21.67%的现金返还[201] - 英国“专利盒”制度允许对专利产品收入产生的某些利润按10%的有效税率征税，公司多项专利申请若获批，相关收入可能适用该税率[202] - 公司税务状况可能受税率、税法、税务实践等变化影响，实际有效税率可能与预期不同[203][204] - 公司若被认定为被动外国投资公司（PFIC），美国股东可能面临不利的联邦所得税后果，判定标准为75%以上的总收入为被动收入或50%以上的平均季度资产价值为产生被动收入的资产[197] - 公司认为截至2022年3月31日的纳税年度不是PFIC，但无法保证过去、现在或未来的PFIC状态[198] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行合同义务或未达预期，可能无法获得产品候选药物的监管批准或商业化[207] - 公司与第三方CRO的关系终止时，可能无法以合理商业条款与替代CRO达成协议，影响临床试验和产品商业化[210] - 公司依赖第三方进行产品制造，若第三方未履行合同义务或未按监管要求生产，可能影响产品候选药物的临床前研究和临床试验[215] - 公司与第三方合作需分享商业秘密，增加了竞争对手发现或不当使用这些秘密的风险，可能损害公司竞争地位[212] - 公司依赖第三方制造商生产候选产品，存在临床试验延迟、无法获批等风险[216] 市场数据 - 美国约有2000万人患有干眼症，50岁以上人群患病率达34%，女性患者约占三分之二[229] - 2019年全球干眼症市场规模约为52.2亿美元，预计到2027年将达到65.4亿美元[229] - 干眼症每年造成约38亿美元的医疗成本，给美国经济每年带来超500亿美元负担[229] - 目前治疗干眼症的主要处方药有R环孢素、利非西呱和伐尼克兰，但仍有大量未满足的医疗需求[230] 公司注册信息 - 公司2007年7月4日在英属维尔京群岛注册成立，2018年7月3日在根西岛注册为有限责任公司[220][222] 孤儿药相关规定 - 美国罕见病患者定义为少于20万，欧盟为每10000人中不超过5人[111] - 美国孤儿药获批后有7年市场独占期，欧盟为10年，若产品不再符合孤儿药指定标准或利润充足，欧盟独占期可减至6年[113]