财务数据关键指标变化 - 2023年公司收入为人民币173.9百万元，较2022年的人民币145.7百万元增加19.3%[17] - 一般及行政开支由2022年的人民币179.8百万元减少22.1%至2023年的人民币140.0百万元[18] - 2023年12月31日现金及现金等价物为人民币1,005.9百万元，2023年现金流出净额为人民币377.4百万元[21] - 2023年年内亏损为人民币767,996千元，2022年为人民币846,135千元[24] - 2023年年内经调整亏损（非国际财务报告准则）为人民币514,499千元，2022年为人民币605,093千元[24] - 2023年公司收入为人民币173,856千元，2022年为人民币145,702千元；2023年毛利为人民币88,219千元，2022年为人民币58,756千元[39] - 销售开支由2022年的人民币190.9百万元减少40.7%至2023年的人民币113.2百万元[41] - 年内亏损于2023年为人民币768.0百万元，2022年为人民币846.1百万元[43] - 2023年流动資產總值为人民币1,067,484千元，非流動資產總值为人民币1,078,613千元，資產總值为人民币2,146,097千元[44] - 2023年流动負債總額为人民币264,469千元，非流動負債總額为人民币197,790千元，負債總額为人民币462,259千元[44] - 2023年流动資產╱（負債）淨額为人民币803,015千元，權益╱（虧蝕）總額为人民币1,683,838千元[44] - 截至2023年12月31日，公司开始从国内供应商采购关键原材料，2023年每批次销售成本较2022年平均销售成本下降17.3%，毛利率升至50.7%[60] - 毛利从2022年的人民币5880万元增加50.1%至2023年的人民币8820万元，销售毛利率从2022年的40.3%增至2023年的50.7%[66] - 研发开支从2022年的人民币4.078亿元增加1.4%至2023年的人民币4.136亿元[67] - 2023年其他亏损净额为2.192亿元，2022年为1.596亿元，增加因JWATM204/214产品计提许可减值1.812亿元，部分被外汇亏损净额减少1.212亿元抵销[68] - 2023年收益为1.73856亿元，销售成本为8563.7万元，毛利为8821.9万元[69] - 2023年一般及行政开支为1.40048亿元，研发开支为4.13616亿元，销售开支为1.13196亿元[69] - 2023年年内亏损为7679.96万元，基本及摊薄每股亏损为1.87元[69] - 经调整亏损从2022年的6.051亿元减少9060万元至2023年的5.145亿元，减少因倍诺达销售收入及毛利增加等，部分被研发开支增加抵销[71] - 2023年毛利率增至50.7%[74] - 2023年全年收入为人民币173.9百万元，2022年为人民币145.7百万元，同比增长约19.38%[149] - 2023年经营亏损为人民币789.607百万元，2022年为人民币855.883百万元[147] - 2023年年内亏损为人民币767.996百万元，2022年为人民币846.135百万元[147] - 2023年年内全面亏损总额为人民币705.438百万元，2022年为人民币519.169百万元[147] - 2023年年内经调整亏损为人民币514.499百万元，2022年为人民币605.093百万元[147] 倍诺达®业务线数据关键指标变化 - 2023年倍诺达®销售额同比增长19.3%，毛利率由2022年的40.3%增至2023年的50.7%[11] - 2023年公司保持倍諾達®98%的生產成功率[34] - 2023年公司开具184张倍诺达®处方，完成168例回输[48][58] - 截至2023年12月31日，倍诺达®被列入70个商业保险产品及105个地方政府补充医疗保险计划，51%已回输患者获保险补偿，赔付比例30% - 100%[49] - 倍諾達®作為LBCL三線治療，最佳客觀緩解率為77.6%，最佳完全緩解率為53.5%，5.1%的患者產生嚴重細胞因子釋放綜合徵，3.4%的患者產生嚴重神經毒性，兩年總生存期比率為69.3%[91] - 倍諾達®用於治療r/r FL，三個月時ORR=100.0%，CRR=85.2%；六個月時ORR=92.6%，CRR=77.8%[95] - 2023年6月30日數據截止時，56名參與倍諾達®治療MCL的參與者中，42名可評估療效者三個月最佳ORR為78.57%、三個月最佳CRR為66.67%[98] - 接受倍諾達®治療MCL的56名參與者中，嚴重（≥3級）CRS的發生率為5.36%，嚴重（≥3級）NT的發生率為7.14%，及嚴重（≥3級）感染的發生率為26.79%[98] - 截至2023年12月31日，倍諾達®被列入超過70個商業保險產品及105個地方政府的補充醫療保險計劃[85] - 2023年，168名已回輸倍諾達®的患者中有85名（佔51%）獲得保險補償，保險賠付比例為30%至100%[85] - 2023年公司保持倍诺达98%的生产成功率，截至2023年12月31日每批次销售成本较2022年平均销售成本下降17.3%[81] - 2022年10月倍诺达®成为中国首个获批用于治疗r/r FL的CAR - T产品[124] - 2021年12月17日数据截止时，28例接受倍诺达®治疗的受试者中位随访11.7个月，最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%，仅1名患者经历3级或以上的NT，无患者经历3级或以上的CRS[126] - 倍诺达®治疗r/r MCL的注册试验已入组59例患者，公司计划长期（五年或以上）监测[127] - 2024年1月国家药监局接纳倍诺达®治疗r/r MCL患者的补充新药申请，预期其将成中国首个获批治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品[127] - 评估r/r ALL儿童及青少年患者使用倍诺达®疗效的单臂I/II期注册试验，预计2024年上半年发布初始试验数据[183] 产品研发与审批进展 - 2023年3月，国家药监局批准倍諾達®用于不符合移植条件的r/r LBCL患者的二線治疗的IND申请[33] - 2024年1月，国家药监局接受倍諾達®治疗r/r MCL患者的补充新药申请[33] - 2023年4月，国家药监局批准relma - cel用于治疗SLE的IND申请[33] - 2023年3月国家药监局批准倍诺达®用于不符合移植条件的r/r LBCL患者二線治疗的IND申请，11月开展相关临床试验患者入组[51] - 2023年4月国家药监局批准relma - cel用于治疗SLE的IND申请，已完成数轮剂量探索并观察到初步数据[52] - 2023年上半年启动针对MAGE - A4及DLL3的细胞治疗产品临床前开发[53] - 2023年3月公司在中国启动评估relma - cel治疗中度或重度活动性SLE患者的IIT，首批入组患者安全性良好，临床症状显著改善[77] - 2023年2月公司开始评估JWATM214治疗HCC患者的IIT，已用于首例患者，观察到初步安全性及疗效数据[78] - 2023年12月，国家药监局受理公司倍諾達®治疗r/r MCL的补充新药申请[115] - 2023年11月，公司开展2L LBCL倍諾達®二線治疗的临床试验患者入组[115] - 2023年2月，JWATM214用于治疗HCC的IIT开始[115] - 2023年3月，公司启动relma - cel用于治疗中度或重度活动性SLE患者的临床研究[115] - 2023年4月，公司relma - cel用于治疗SLE的IND申请获国家药监局批准[115] - 2023年11月，倍諾達®作为不符合移植条件的r/r LBCL患者的二線治疗试验入组第一名患者，预计2024年下半年完成患者入组[122] - 2023年3月，公司启动倍諾達®作为高危LBCL患者的一線治疗的IIT并完成首例患者回輸[123] - 2021年12月国家药监局批准JWCAR129作为四线或更高级别r/r MM疗法的IND申请[129] - 2023年4月公司就relma - cel作为SLE疗法的IND申请获国家药监局批准，预期2024年上半年发布初始试验数据[130] - 2021年11月FDA授予优瑞科JWATM203对应产品用于治疗儿童患者肝母细胞瘤及HCC的快速通道评审认定和用于治疗HB的“罕见儿童疾病资格认定”[133] - 2022年2月FDA授予优瑞科JWATM203及JWATM204对应产品孤儿药资格认定[133] - 用于治疗滑膜肉瘤的JWTCR001生物制品许可申请于2024年1月31日获美国FDA接纳并获优先审批[153] - 公司与2seventy bio合作开发针对MAGE - A4的细胞疗法产品，预计2024年第一季度开始患者入组[154] - 公司开发的两种用于实体瘤适应症的新型CAR产品预计2025年交付临床[158] - 治疗未接受过化疗的LBCL患者的扩展I期试验或一线LBCL注册试验预计2024年下半年报告数据[182] - 用于自身免疫疾病的CAR产品预计2024年第二或三季度交付临床，用于B细胞恶性肿瘤的增强型CAR产品预计2024年底交付临床[186] 公司基本信息 - 杨苏博士45岁，2017年5月23日加入集团，任临床研发业务执行总监[193] - 杨博士2001年6月取得中国南京医科大学临床医学学位[195] - 公司于2017年9月6日在开曼群岛注册成立[199] - 公司股份于2020年11月3日在联交所主板上市[199] - 公司是中国领先的临床阶段细胞治疗公司[200] - 公司于2016年成立[200] - 公司建立了专注为血液癌症及实体瘤开发、制造和商业化突破性细胞免疫疗法的一体化平台[200] - 集团截至2023年12月31日止年度的主要活动分析载于综合财务报表附注36[200] 市场与疾病相关信息 - 中国內地SLE的發病率約為30/100,000或約270,000例患者，40%的SLE患者在第一年出現器官損害，50%的患者在發病後五年內出現不可逆的器官損害[101] - 公司預計在目標環境中，至少有15,000名SLE患者符合CAR - T條件且治療意願高[102] - DLL3在约80%的小细胞肺癌患者中高表达，且与患者生存率呈负相关[110] 公司生产与合作相关 - 2022年第四季度和2023年第一季度公司获多项批准扩大产能[55] - 公司苏州工厂自进行LBCL注册临床试验以来保持98%高生产成功率[143] - 自身免疫疾病双重靶向产品预期2024年第二/三季度全球推出，B细胞恶性肿瘤双重靶向产品预期2024年第四季度全球推出，实体瘤1预期2025年第一季度全球推出，实体瘤2预期2025年第三季度全球推出[141] - 公司不断投入资源建立自主开发及生产慢病毒载体的能力，正在建立商业化产品的载体生产能力[161] - 中国开展的单臂I期试验中，12例高危LBCL患者接受瑞基奥仑赛回输治疗并完成9个月随访，最佳ORR为75.0%、最佳CRR为33.3%，3个月的ORR为41.7%、CRR为33.3%[171] - 公司拟继续评估JWCAR129及其他治疗MM的候选产品研发机会[173] - 2023年2月公司启动JWATM214治疗晚期HCC患者的IIT，后续计划提高其细胞剂量[152] - 2020年6月公司自优瑞科获得JWATM203在JW领土开发、制造及商业化许可[185] - 2020年6月苏州新建商业化生产基地获药品生产许可证，占地约10,000平方米[191] 公司风险提示 - 公司无法保证成功开发或推出倍诺达®新适应症及其他管线产品上市[190]