财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为3520万美元和5060万美元，截至2021年3月31日累计亏损6.408亿美元[108] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.984亿美元，不包括托管存款[108] - 2021年第一季度一般及行政费用较2020年第一季度下降约30%，预计短期内保持稳定，销售成本可能因支持Libmeldy在欧洲多国推出而增加，但会被重组等举措的节省所抵消[125] - 2021年第一季度与2020年第一季度相比，研发费用从24836千美元降至21035千美元，减少3801千美元；销售、一般及行政费用从20145千美元降至14051千美元，减少6094千美元；总运营成本和费用从44981千美元降至35086千美元，减少9895千美元；运营亏损从44981千美元降至35086千美元，减少9895千美元；净亏损从50569千美元降至35182千美元，减少15387千美元[129] - 神经代谢疾病研发直接费用增加100.9万美元；原发性免疫缺陷相关项目研发直接费用下降180万美元；血液疾病相关项目研发直接费用下降10万美元；其他研究和临床前项目成本增加50万美元[130][131][132] - 未分配研发成本和研发费用抵减项下降350万美元，主要因战略重组使人员相关成本下降120万美元，其他设施、差旅和未分配平台相关研发成本下降320万美元，英国研发税收抵免增加10万美元，Strimvelis损失准备的增值减少120万美元[133] - 2021年第一季度销售、一般及行政费用为1410万美元，较2020年第一季度的2010万美元下降610万美元，主要因2020年3月前首席执行官离职相关费用未在2021年第一季度重现，以及公司重组带来人员成本节省[135] - 2021年第一季度其他收入（费用）净额为收入100万美元，2020年为费用590万美元；2021年第一季度外币交易净实现和未实现收益为140万美元，2020年为净损失680万美元；2021年第一季度利息收入为20万美元，2020年为140万美元；2021年第一季度利息费用较2020年下降10万美元[136] - 2021年第一季度经营活动使用现金3920万美元，主要因净亏损3520万美元；2020年同期使用现金4990万美元，主要因净亏损5060万美元[141][142] - 2021年第一季度投资活动使用现金8350万美元，2020年同期产生现金5680万美元，2021年增加使用现金归因于购买1.304亿美元有价债务证券[143] - 2021年第一季度融资活动提供现金1.46434亿美元，主要是私募发行普通股净收益1.439亿美元；2020年同期仅提供现金143.8万美元[140][144] - 2021年第一季度前三个月实现和未实现外汇净收益140万美元，2020年同期损失660万美元[153] - 2021年第一季度现金、现金等价物和受限现金净增加2374.8万美元，2020年同期增加804.7万美元[140] - 2021年第一季度经营资产和负债变动导致现金使用1330万美元，2020年同期为1410万美元[141][142] - 2021年第一季度有价证券销售和到期收益为4720万美元，2020年同期为6810万美元[143] - 截至2021年3月31日，公司有现金、现金等价物、有价证券和受限现金2.984亿美元[151] - 公司信贷安排借款2500万美元，利率为6%加伦敦银行同业拆借利率，截至2021年3月31日，定期贷款账面价值为2520万美元[152] 业务线进展 - 2020年12月，欧洲委员会批准Libmeldy上市，公司预计2021年上半年在欧洲推出并产生产品销售[110][111] - 2020年10月公司暂停Strimvelis新患者治疗，2021年2月EMA建议其营销授权续期五年，公司目前可恢复销售[117] - 新冠疫情使OTL - 201试验患者入组时间推迟三个月[114] - 公司预计研发费用短期内保持季度间一致，将继续推进主要候选产品临床开发和上市申请[121] - 2020年4月公司宣布加速非罕见适应症项目研发，11月宣布开展肌萎缩侧索硬化症新项目[122] - 公司将从临床开发阶段公司向商业阶段公司过渡，继续实施Libmeldy商业化计划[108] - 截至2021年3月31日，公司尚未从产品销售中获得显著收入，运营亏损且现金流为负，预计最早在2021年上半年在欧洲推出Libmeldy并产生产品销售[137] 融资情况 - 2021年2月9日，公司发行并出售20900321股普通股和3215434股无投票权普通股，私募净收益1.437亿美元[112] - 公司自成立以来主要通过股权证券销售、高级定期贷款协议、研究赠款和税收减免计划为运营融资[107] - 公司运营资金主要来自ADS发售、普通股私募、可转换优先股发售、英国研发税收减免计划、与UCLA的研究协议报销、加州再生医学研究所的赠款以及信贷安排[137] - 2020年2月27日公司与Cowen and Company, LLC签订销售协议，可发售总售价高达1亿美元的ADS，但截至2021年3月31日未出售任何股份[138] - 除年度报告中所述的制造、租赁和债务义务外，公司未来五年内无其他重大融资承诺影响流动性[139] 资金预期 - 公司预计现有现金能支持运营费用和资本支出至2023年上半年[147]