ONS - 5010试验数据 - 公司ONS - 5010在NORSE TWO试验中，ITT数据集里使用ranibizumab治疗后至少提高15个字母BCVA的患者比例为23.1%，ONS - 5010为41.7%（p = 0.0052）；PP数据集里ranibizumab为24.7%，ONS - 5010为41.0%（p = 0.04）[379] - 公司ONS - 5010在NORSE TWO试验中，ITT数据集里ranibizumab的BCVA平均变化为5.8个字母，ONS - 5010为11.2个字母（p = 0.0043）；PP数据集里ranibizumab为7.0个字母，ONS - 5010为11.1个字母（p = 0.05）[379] 资金获取情况 - 截至2021年9月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得3.387亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[384] - 2021年10月和11月，公司通过“按市价”股权发行计划出售1773974股普通股，获得360万美元毛收入，支付销售代理费用10万美元[385] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获得1000万美元净收入，本票面额1020万美元，年利率9.5%，2023年1月1日到期[386] - 2021年11月，公司进行承销公开发行，发行4600万股普通股，每股1.25美元，获得5400万美元净收入[388] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得10.0百万美元净收益，票面金额10.2百万美元，利率7.5%，2021年11月16日修订，利率提高到10%，到期日延至2023年1月1日[429] - 2021年2月，公司完成普通股承销公开发行，获得35.5百万美元净收益，还与Syntone Ventures达成证券购买协议，出售额外3.0百万美元股份[430] - 2021年9月30日财年，行使购买3,642,138股普通股的认股权证，获得3.6百万美元总收益，加权平均行使价格为0.9866美元[431] - 2021年9月30日财年，公司通过ATM发售出售2,855,190股普通股，获得7.2百万美元总收益，支付销售代理费用0.2百万美元；10 - 11月又出售1,773,974股，获得3.5百万美元净收益[432] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获得10.0百万美元净收益，票面金额10.2百万美元，利率9.5%，到期日为2023年1月1日[434] - 2021年11月，公司承销公开发行46,000,000股普通股，获得54.0百万美元净收益，GMS Ventures购买16,000,000股[435] - 2021年10月和11月，公司通过“随行就市”股权发行计划出售177.4万股普通股，获得净收益350.0万美元[494] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获得净收益1000.0万美元，票面金额1020.0万美元，年利率9.5% [495] - 2021年11月，公司对2020年11月4日的本票进行修订，将到期日延长至2023年1月1日，年利率从7.5%提高到10% [496] - 2021年11月，公司进行承销公开发行，出售4600.0万股普通股，获得净收益5400.0万美元[497] 净亏损情况 - 公司2021年9月30日结束的财年净亏损5320万美元，2020年9月30日结束的财年净亏损3520万美元[384] - 2021年净亏损5316.3万美元，2020年为3523.9万美元；2021年归属于普通股股东的净亏损为5316.3万美元，2020年为4887.4万美元[482] 现金资源及运营支持情况 - 截至2021年9月30日公司现金资源为1450万美元，加上ATM发行、本票发行和公开发行的收入，预计可支持运营至2023年第一季度ONS - 5010 BLA预期获批[389] - 公司现有现金及现金等价物，加上2021年10 - 11月股权销售净收益350万美元、2021年11月无担保本票发行净收益1000万美元和2021年11月公开发行净收益5400万美元，预计可支持运营至2023年第一季度ONS - 5010生物制品许可申请获批[500] 市场使用情况 - 未经批准的贝伐珠单抗非标签使用目前估计占美国所有湿性AMD处方的至少50%[383] 历史业务安排处理 - 2020年1月公司终止与MTTR LLC的安排，3月向其四位负责人发行7244739股普通股，并支付11万美元一次性和解费[396] - 2019年11月公司因ONS - 5010的3期临床项目启动支付了约0.1百万美元的里程碑付款[401] - 截至2019年9月30日，公司合作协议下的所有递延收入已全部确认[403] 债务相关情况 - 2020年9月30日止年度，公司记录了190万美元的债务清偿损失[413] - 2020年9月30日止年度，公司出售新泽西州净运营亏损3330万美元和未使用的研发税收抵免60万美元，确认所得税收益330万美元[417] - 截至2021年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损结转分别为2.824亿美元和1.182亿美元，分别于2030年和2039年开始到期[418] - 2020年9月30日止年度，公司记录了52.7624万美元的财产和设备减值费用[421] - 2021年净利息费用为93.6127万美元，较2020年的175.6471万美元减少82.0344万美元[421] - 2021年9月30日财年，公司普通股认股权证负债公允价值增加导致损失0.5百万美元，2020年同期为收益0.2百万美元[426] - 2020年9月30日止年度，公司记录了527,624美元的减值费用[538] - 2020年9月30日止年度，剩余无担保票据以1.05美元的平均交换价格兑换为1,475,258股公司普通股[554] - 2020年9月30日止年度，公司在高级担保票据交换协议中确认债务清偿损失8,060,580美元[556] - 2020年9月30日止年度，新优先担保票据持有人将总计7994494美元的未偿本金和应计利息转换为12201461股公司普通股，平均转换价格为每股0.66美元，公司确认了6164284美元的债务清偿收益[559] - 2020年9月30日止年度，旧优先票据和新优先担保票据的总利息费用为819498美元[560] - 2021年9月30日，公司债务未来到期情况为2022年到期904200美元，2023年到期10938145美元，总计11842345美元[561] 费用变化情况 - 2021年研发费用为3895.801万美元，较2020年的2634.1998万美元增加1261.6012万美元[421] - 2021年ONS - 5010开发成本为3446.9098万美元，较2020年的2170.7174万美元增加1280万美元[422] - 2021年一般及行政费用为1276.8725万美元，较2020年的997.1015万美元增加279.771万美元[421] - 2021年研发费用3895.8万美元，2020年为2634.2万美元；2021年一般及行政费用1276.9万美元，2020年为997.1万美元[482] 财务报表相关 - 公司按美国公认会计原则编制合并财务报表，需对资产、负债、收入和费用进行估计和判断[455] - 公司需估计应计研发费用，包括临床前研究、临床试验等相关费用，目前未对先前估计进行重大调整[457][459] - 2020年10月1日公司采用ASU 2018 - 13，该标准对公允价值计量披露要求进行修改，对财务报表无重大影响[460] - FASB于2020年1月发布ASU 2020 - 01，公司正在评估其对合并财务报表的影响[461] - 公司于2020年10月1日采用ASU 2018 - 13，该标准对合并财务报表无重大影响[530] - 公司正在评估采用ASU 2020 - 01对合并财务报表的影响[531] 财务指标对比 - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司现金及现金等价物分别为14,477,324美元和12,535,986美元[479] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司总资产分别为22,811,451美元和19,732,551美元[479] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司总负债分别为18,204,002美元和16,906,260美元[479] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司股东权益分别为4,607,449美元和2,826,291美元[479] - 2021年基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.35美元，2020年为0.67美元；2021年加权平均流通股数为1.5268亿股，2020年为7255.6万股[482] - 2021年经营活动使用的净现金为5425.3万美元，2020年为3179.0万美元；2021年投资活动使用的净现金为0，2020年为90.0万美元[487] - 2021年融资活动提供的净现金为5619.5万美元，2020年为3721.1万美元；2021年现金及现金等价物净增加194.1万美元，2020年为452.0万美元[487] - 截至2021年9月30日和2020年，公司现金等价物为货币市场账户[502] - 2021年9月30日，认股权证负债为522,918美元，2020年9月30日为70,772美元[532][534] - 2021年和2020年9月30日止年度，认股权证负债公允价值变动分别为452,146美元和(184,962)美元[534] - 2021年9月30日，实验室设备净值为163,625美元，2020年为327,249美元；2021年和2020年折旧费用分别为163,624美元和219,416美元[535] - 2021年9月30日，其他资产为174,590美元，2020年为1,294,448美元；公司预计向合资企业追加约210万美元资本[539][540] - 2021年9月30日，应计费用为1,725,721美元，2020年为7,757,310美元[541] - 2021年9月30日，总债务为11,842,345美元，2020年为954,485美元；长期债务2021年为10,885,854美元，2020年为904,200美元[545] - 2021年9月30日止年度，无担保本票利息费用为893,886美元；PPP贷款2021年和2020年利息费用分别为9,219美元和3,691美元；设备贷款2021年和2020年利息费用分别为3,237美元和8,940美元[546][550][552] 关键审计事项 - 审计师将评估某合同制造组织的预付研发费用确定为关键审计事项[475] 累计亏损及债务情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.429亿美元，有1090.0万美元的无担保本票本金及应计利息和90.0万美元的PPP贷款[493] 澳大利亚研发税收激励计划 - 截至2021年9月30日，公司预计2022年获得2021财年澳大利亚研发税收激励计划现金退款10万美元；2020年9月30日有应收款80万美元，已在2021财年收到[519] - 2021年和2020年9月30日止年度，公司在合并运营报表中分别记录预计从澳大利亚研发税收激励计划获得的现金退款10万美元和50万美元[524] 潜在摊薄证券情况 - 截至2021年9月30日和2020年，因具有反摊薄作用，部分潜在摊薄证券未纳入稀释加权平均流通股计算，如2021年绩效股票单位2470个、绩效股票期权100万个等[529] 协议相关费用及收益 - 公司与Selexis的技术许可协议需在达到特定临床里程碑时支付375011美元里程碑付款，并按净销售额支付个位数特许权使用费[568] - 2020年7月20日，Liomont起诉公司索赔300万美元，2021年3月30日双方达成保密和解协议，公司于4月支付625000美元初始和解金，另有750000美元付款取决于未来事件[569] - 2020年5月6日，公司终止新泽西州克兰伯里约66000平方英尺的租赁协议，同意支付981987美元给房东，记录了680017美元的费用[570] - 2021年3月，公司将新泽西州蒙茅斯交界处的