公司产品及业务目标 - 公司为生物制药公司，目标是在美国直接推出首款获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和分支视网膜静脉阻塞的眼科贝伐珠单抗，获批后预计在美国获得12年监管独占权，在欧盟获得长达10年监管独占权[376] 产品审批进展 - 2022年3月公司向FDA提交ONS - 5010的生物制品许可申请（BLA），5月撤回，8月重新提交，10月获受理，目标审查决定日期为2023年8月29日；10月向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA），12月22日获EMA验证，预计2024年初出决定[377] 临床试验数据 - NORSE TWO临床试验中，意向性治疗（ITT）主要数据集中，ONS - 5010治疗患者中至少提高15个字母最佳矫正视力（BCVA）分数的比例为41.7%，雷珠单抗治疗患者为23.1%（p = 0.0052）；符合方案（PP）数据集中，ONS - 5010为41.0%，雷珠单抗为24.7%（p = 0.04）[378] - NORSE TWO临床试验中，ITT主要数据集中，ONS - 5010治疗患者BCVA分数从基线到第11个月的平均变化为11.2个字母，雷珠单抗为5.8个字母（p = 0.0043）；PP数据集中，ONS - 5010为11.1个字母，雷珠单抗为7.0个字母（p = 0.05）[378] - NORSE TWO临床试验中，ONS - 5010受试者中视力提高≥10个字母的比例为56.5%（p = 0.0016），视力提高≥5个字母的比例为68.5%（p = 0.0116）[379] 公司资金获取情况 - 截至2022年9月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得4.106亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元，2022财年净亏损6610万美元，2021财年净亏损5320万美元，未从产品销售中获得任何收入[382] - 2022年9月30日后，公司通过“按市价”股权发售计划出售895,391股普通股，获得110万美元毛收入；12月向特定机构和合格投资者进行注册直接股权发售，发行28,460,831股普通股，净收入2400万美元[383][384] - 2022年12月22日，公司与Streeterville Capital, LLC签订证券购买协议，发行面值3180万美元的无担保可转换本票，扣除交易成本后获得3000万美元毛收入，本票年利率9.5%，2024年1月1日到期[385][386] - 2020年6月公司向Syntone私募发行1600万股普通股，每股1美元，总毛收入1600万美元；2021年4月与Syntone的中国附属公司成立中国合资企业，Syntone附属公司持股80%，公司持股20%，并与合资企业签订ONS - 5010在大中华市场的免版税许可协议[393] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得10.0百万美元净收益，票面金额10.2百万美元，利率7.5%，后经修订利率提至10%，2022年6月30日全额预付，总付款12,934,484美元，含利息1,546,038美元[424] - 2021年2月，公司完成普通股承销公开发行获净收益35.5百万美元，还与Syntone Ventures达成证券购买协议出售股份获3.0百万美元，向GMS Ventures发行股份获1.0百万美元[425] - 2021财年，行使认股权证购买3,642,138股普通股，获毛收益3.6百万美元；通过ATM发售出售2,855,190股普通股，获毛收益7.2百万美元，支付销售代理费用0.2百万美元[426] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获净收益10.0百万美元，票面金额10.2百万美元，利率9.5%，2023年1月1日到期[427] - 2021年11月，公司承销公开发行46,000,000股普通股，净收益54.0百万美元，GMS Ventures购买16,000,000股[428] - 2022财年，400,360股认股权证到期，15,675股认股权证行权；通过ATM发售出售4,808,269股普通股，获毛收益8.6百万美元，支付销售代理费用0.3百万美元[429] - 2022年12月，公司向特定投资者注册直接发行28,460,831股普通股，净收益24.0百万美元，GMS Ventures购买14,230,418股[431] - 2022年12月22日，公司发行无担保可转换本票，票面金额31.8百万美元，获毛收益30.0百万美元，利率9.5%，2024年1月1日到期[432] - 2022年9月30日后，公司通过“随行就市”股权发行计划出售89.54万股普通股，获得110万美元净收益[484] - 2022年12月，公司向特定机构和合格投资者发行2846.08万股普通股，获得2400万美元净收益[485] - 2022年12月22日，公司发行面值3180万美元的无担保可转换本票[486] - 公司发行票据产生180万美元发行折扣，2022年12月28日收盘后获得净收益1780万美元[488] - 2021年2月，公司公开发行38,593,767股普通股，净收益3550万美元；私募发行3,000,000股普通股，总收益300万美元[554] - 2021年11月，公司公开发行46,000,000股普通股，净收益5400万美元[558] - 2022年和2021年，公司通过ATM发行分别出售4,808,269股和2,855,190股普通股，总收益分别为860万美元和720万美元[564] 公司运营资金相关情况 - 截至2022年9月30日公司现金资源为1740万美元，加上2022年12月发行本票净收入1780万美元、出售普通股净收入2400万美元以及“按市价”发售普通股收入110万美元，预计可支持运营至2023年第三季度，这引发对公司持续经营能力的重大怀疑[387] - 截至2022年9月30日公司现有现金及现金等价物1740万美元，加上2022年12月发行无担保本票净收益1780万美元、注册直接股权发行出售普通股所得2400万美元以及2022年9月30日后按市价出售普通股所得110万美元，预计可支持运营至2023年第三季度[447] - 2022年12月发行票据净收益1780万美元、出售普通股净收益2400万美元，自2022年9月30日以来ATM发行出售普通股净收益110万美元，预计可支持公司运营至2023年第三季度[489] 公司财务指标变化 - 2022年9月30日止年度与2021年相比，研发费用从3895.801万美元增至4233.0856万美元，增加337.2846万美元；一般及行政费用从1276.8725万美元增至2073.9897万美元，增加797.1172万美元；运营亏损从5172.6735万美元增至6307.0753万美元，增加1134.4018万美元；净亏损从5316.3348万美元增至6605.2264万美元，增加1288.8916万美元[414] - 2022年9月30日止年度研发费用增加340万美元，主要因其他研发费用中生物制品许可申请（BLA）提交费用增加620万美元和股票薪酬费用增加170万美元，部分被ONS - 5010开发成本减少490万美元抵消[416] - 2022年9月30日止年度一般及行政费用增加800万美元，因股票薪酬增加110万美元、薪酬及相关福利增加270万美元、专业费用增加260万美元、设施等费用增加160万美元[417] - 2022年9月30日止年度利息费用从93.6127万美元增至148.7456万美元，增加55.1329万美元，主要与2021年11月发行的新无担保本票有关[414][418] - 2022年公司确认100万美元债务清偿损失，与无担保本票修订有关[405][414][419] - 2022年公司对可转换本票采用公允价值计量，公允价值变动为88.2903万美元[407][414][420] - 2022年公司认股权证负债公允价值变动为 - 46.578万美元，2021年为45.2146万美元，变动 - 91.7926万美元[406][414] - 2022财年公司因普通股认股权证负债公允价值减少录得收入0.5百万美元，2021财年因该负债公允价值增加录得损失0.5百万美元[421] - 截至2022年9月30日，公司总资产为2852.78万美元，较2021年的2281.15万美元增长25.06%[469] - 2022年公司净亏损6605.23万美元，较2021年的5316.33万美元增加24.24%[471] - 2022年研发费用为4233.09万美元，较2021年的3895.80万美元增长8.66%[471] - 2022年经营活动净现金使用量为5667.46万美元，2021年为5425.33万美元[477] - 2022年融资活动净现金提供量为5959.40万美元，2021年为5619.46万美元[477] 公司税务相关情况 - 截至2022年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损（NOL）结转额分别为3.399亿美元和1.757亿美元，分别于2030年和2039年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1040万美元和80万美元，分别于2032年和2033年开始到期[409][410] - 2022年和2021年公司无合作和许可协议的外国预扣税应计项，未出售净运营亏损或未使用的研发税收抵免[408] - 2021年9月30日止年度，公司在合并运营报表中记录了预计从澳大利亚研发税收激励计划获得的10万美元现金退款，2022年无符合条件的支出[513] 公司财务报表相关情况 - 公司编制合并财务报表需对预付和应计研发费用进行估计，虽预计估计与实际发生金额无重大差异，但可能导致报告金额不准确，至今未对先前估计进行重大调整[452] - 审计机构认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量，但公司持续经营能力存在重大疑问[458][459] - 审计机构将评估某合同制造组织的预付研发费用确定为关键审计事项，并执行了相关审计程序[465][466] - 审计机构自2015年起担任公司审计师[467] 公司未来运营相关情况 - 公司预计在可预见的未来将产生净亏损和负经营现金流，可能无法启动ONS - 5010的商业化[444][445] - 公司主要资本用途为薪酬及相关费用、制造和设施成本、外部研发服务等，未来资金需求将取决于支持主要产品候选药物营销和开发所需资源[446] - 公司计划通过潜在战略合作、出售药物产品候选开发和商业权利、发行股权证券、发行额外债务以及潜在未来产品销售收益等方式为未来运营融资[447] 公司财务核算方法 - 公司采用资产负债法核算所得税，递延税项资产和负债按预期适用的已颁布税率计量[515] - 基本每股净亏损通过归属于普通股股东的净亏损除以当期加权平均流通股数确定，因公司亏损，各期基本和摊薄股数计算所用股数无差异[516] - 公司按成本记录财产和设备，折旧和摊销采用直线法，估计使用寿命为3至10年[503] - 公司在租赁开始时记录租赁负债和使用权租赁资产，短期租赁租金费用直线法记录，2022年9月30日无短期租赁[508] 公司股权及相关权益情况 - 截至2022年和2021年9月30日，基于绩效的股票单位均为2470个，基于绩效的股票期权分别为700000个和1000000个，股票期权分别为20124581个和16110015个，普通股认股权证分别为6812794个和5128829个[517] - 2022年和2021年9月30日，认股权证负债的公允价值分别为57138美元和522918美元[519] - 截至2022年9月30日，公司有6,812,794份普通股认股权证未行使[565] - 2022年，400,360份认股权证到期，15,675份认股权证行权；2021年，3,642,138份认股权证行权，总收益3,593,380美元，397,251份认股权证无现金行权[565][567] - 公司董事会有权发行最多10,000,000股优先股，截至2022年和2021年9月30日，无优先股发行和流通[568] - 截至2022年9月30日，2011年股权计划下有代表2,470股公司普通股的绩效股份单位未行使[574] 公司资产及负债情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损4.089亿美元[483] - 截至2022年9月30日，公司有1110万美元的本金和应计利息的无担保本票到期[483] - 截至2022年9月30日和2021年，公司现金等价物为货币市场账户[494] - 截至2022年9月30日，无担保本票账面价值1090万美元，因其短期到期，账面价值接近公允价值[502] - 2022年和2021年9月30日，实验室设备净值分别为0美元和163625美元，折旧费用分别为163625美元和163