ONS - 5010监管独占权 - 公司预计ONS - 5010在美国获批后可获12年监管独占权，在欧盟最多获10年监管独占权[75] ONS - 5010临床试验数据 - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者至少提高15个字母视力的比例为41.7%，兰尼单抗为23.1%；PP数据集里ONS - 5010为41.0%，兰尼单抗为24.7%[79] - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者BCVA评分平均变化为11.2个字母，兰尼单抗为5.8个字母；PP数据集里ONS - 5010为11.1个字母，兰尼单抗为7.0个字母[79] - NORSE TWO试验中，ONS - 5010受试者至少提高10个字母视力的比例为56.5%，至少提高5个字母视力的比例为68.5%[79] 贝伐珠单抗市场情况 - 美国未获批的贝伐珠单抗非标签使用约占所有湿性AMD注射的50%，每年约350万次注射[82] 公司资金获取情况 - 截至2023年3月31日，公司通过出售和发行证券获得4.652亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[83] - 截至2023年3月31日，公司通过出售和发行证券及借款获得4.652亿美元资金，还从合作和许可协议获得2900万美元[121] 公司净亏损情况 - 2023年上半年公司净亏损2530万美元，2022年上半年净亏损3420万美元[83] - 2023年3月31日止三个月，运营亏损为6,837,930美元，较2022年同期的18,909,580美元减少1207.165万美元；净亏损为6,654,286美元，较2022年同期的19,704,549美元减少1305.0263万美元[107] - 2023年3月31日止六个月，运营亏损为22,525,958美元，较2022年同期的32,059,261美元减少953.3303万美元；净亏损为25,316,799美元，较2022年同期的34,167,278美元减少885.0479万美元[113] 公司现金资源情况 - 截至2023年3月31日，公司现金资源为4360万美元，预计可支撑到2023年第三或第四季度[84] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损4.343亿美元，未偿还本金和应计利息3510万美元，现金资源4360万美元[132] 公司股权合作情况 - 2020年6月公司向Syntone私募发行1600万股普通股，总价1600万美元，成立的合资公司Syntone附属公司持股80%，公司持股20%[87] ONS - 5010里程碑付款 - ONS - 5010的3期临床项目启动触发向Selexis支付约10万美元的里程碑付款[90] 公司税收抵免及亏损结转情况 - 截至2022年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为3.399亿美元和1.757亿美元，将于2030年和2039年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1040万美元和80万美元，将于2032年和2033年开始到期[104] 2023年3月31日止三个月费用及亏损变化情况 - 2023年3月31日止三个月，研发费用为544,948美元，较2022年同期的12,219,666美元减少1167.4718万美元；一般及行政费用为6,292,982美元，较2022年同期的6,689,914美元减少39.6932万美元；运营亏损为6,837,930美元，较2022年同期的18,909,580美元减少1207.165万美元；净亏损为6,654,286美元，较2022年同期的19,704,549美元减少1305.0263万美元[107] - 2023年3月31日止三个月研发费用减少主要因收到FDA生物制品许可申请（BLA）提交费用现金退款390万美元，上年同期记录BLA提交费用310万美元；基于股份的薪酬费用减少150万美元；湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）临床相关费用减少160万美元；ONS - 5010开发成本减少100万美元；薪酬及相关福利减少50万美元[108] - 2023年3月31日止三个月一般及行政费用减少主要因基于股份的薪酬费用减少90万美元；薪酬及相关福利减少30万美元；其他行政费用减少70万美元，但专业费用增加150万美元部分抵消了减少额[109] - 2023年3月31日止三个月利息（收入）支出净额为 - 187,794美元（收入），较2022年同期的418,327美元（支出）减少60.6121万美元，2023年该季度无利息支出，因2022年12月全额偿还2021年11月票据[110] 2023年3月31日止六个月费用及亏损变化情况 - 2023年3月31日止六个月，研发费用为10,407,372美元，较2022年同期的22,092,142美元减少1168.477万美元；一般及行政费用为12,118,586美元，较2022年同期的9,967,119美元增加215.1467万美元；运营亏损为22,525,958美元，较2022年同期的32,059,261美元减少953.3303万美元；净亏损为25,316,799美元，较2022年同期的34,167,278美元减少885.0479万美元[113] - 2023年3月31日止六个月研发费用减少主要因收到FDA BLA提交费用现金退款620万美元，上年同期记录BLA提交费用310万美元；基于股份的薪酬费用减少150万美元[113] - 2023年3月31日止六个月的一般及行政费用为1211.86万美元，较2022年同期的996.71万美元增加220万美元[114] - 2023年3月31日止六个月的利息支出增至230万美元，较2022年同期的80万美元增加150万美元[115] - 2023年3月31日止六个月记录了60万美元的债务清偿损失，2022年同期为100万美元[116] 降低通胀法案影响 - 《降低通胀法案》包含对某些大公司征收15%的最低企业所得税以及对股票回购征收消费税，2022年12月31日后开始的纳税年度生效，公司正在评估，预计对合并财务报表无重大影响[106] 产品开发不确定性及费用影响 - 公司产品候选药物的成功开发高度不确定，临床开发成本受临床试验数量、患者入组时间、患者数量等诸多因素影响[93] - 公司预计若产品候选药物获得监管批准可能性增大，一般及行政费用将增加，因需为商业运营做准备，特别是产品销售和营销方面[98] 公司证券发行及收益情况 - 2021年11月公开发行4600万股普通股，净收益5400万美元；2023年3月31日止六个月通过ATM发售出售89.54万股，总收益110万美元[125][126] - 2022年12月向特定投资者发行2846.08万股普通股，净收益2400万美元；同日发行3180万美元无担保可转换本票，年利率9.5%，2024年1月1日到期[128][129] 公司债务偿还情况 - 2020年11月5日发行的无担保本票，年利率7.5%，2022年1月1日到期，2021年11月16日修订，年利率提至10%，2022年6月30日全额预付，总付款1290万美元[123] - 2021年11月16日发行的本票，年利率9.5%，2023年1月1日到期，2022年12月28日全额预付，总付款1190万美元[124] 公司资金支撑及需求情况 - 公司预计现有现金可支持运营至2023年第三或第四季度，可能需筹集额外资金以完成ONS - 5010开发和商业化计划[137] 2023年3月31日止六个月现金流量情况 - 2023年3月31日止六个月，经营活动净现金使用量为1701.59万美元，2022年同期为2532.46万美元[140] - 2023年3月31日止六个月，融资活动提供的净现金为4324.82万美元，2022年同期为6927.14万美元[140] - 2023年3月31日止六个月，现金净增加2623.23万美元，2022年同期为4394.68万美元[140] - 2023年3月31日止六个月，经营活动现金使用主要源于净亏损2530万美元，部分被590万美元非现金项目抵消，还支付债务利息120万美元，经营资产和负债变动带来360万美元现金流入[140] - 2022年3月31日止六个月，经营活动现金使用主要源于净亏损3420万美元，部分被720万美元非现金项目抵消，经营资产和负债变动带来170万美元现金流入[141] - 2023年3月31日止六个月，融资活动净现金主要源于2022年12月注册直接股权发行净收益2320万美元、ATM发售普通股净收益110万美元、发行无担保可转换本票净收益3000万美元，同时进行了1020万美元债务和融资租赁义务支付及80万美元融资成本支付[142] - 2022年3月31日止六个月，融资活动净现金主要源于2021年11月包销公开发行净收益5400万美元、普通股认股权证行使净收益20万美元、ATM发售普通股净收益640万美元、发行无担保本票净收益940万美元，同时进行了70万美元债务和融资租赁义务支付[143] 公司可转换本票情况 - 2022年12月22日发行的无担保可转换本票面额3180万美元，原始发行折扣180万美元，年利率9.5%，2024年1月1日到期[144][146] - 若发生特定触发事件，贷款人有权将2022年12月票据余额增加10%（重大触发事件）或5%（轻微触发事件），违约事件发生后，贷款人可加速票据到期，年利率升至22%[147][148] 公司会计政策情况 - 2022年9月30日财年的10 - K表格中关键会计政策和重大判断及估计自2022年12月29日提交SEC后无重大变化[150]