公司业务与产品规划 - [公司是生物制药公司，目标是在美国直接推出首款获批用于治疗湿性AMD、DME和BRVO的眼科贝伐珠单抗，计划为英国、欧洲、日本等市场寻找战略合作伙伴，获批后美国有12年、欧盟最多10年监管排他期][82] 产品审批进度 - [2022年3月公司向FDA提交ONS - 5010的BLA，5月撤回，8月重新提交，10月获受理，目标审查决定日期为2023年8月29日；10月向EMA提交MAA，12月获验证，预计2024年出决定][83] 临床试验结果 - [NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者中至少提高15个字母视力的比例为41.7%，兰尼单抗组为23.1%（p = 0.0052）；PP数据集里ONS - 5010组为41.0%，兰尼单抗组为24.7%（p = 0.04）][86] - [NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者BCVA评分平均变化为11.2个字母，兰尼单抗组为5.8个字母（p = 0.0043）；PP数据集里ONS - 5010组为11.1个字母，兰尼单抗组为7.0个字母（p = 0.05）][86] - [NORSE TWO试验中，ONS - 5010受试者中至少提高10个字母视力的比例为56.5%（p = 0.0016），至少提高5个字母视力的比例为68.5%（p = 0.0116），且至少80%的受试者每月保持BCVA][86] 公司资金状况与融资 - [截至2023年6月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得4.682亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元，2023年前九个月净亏损4600万美元，2022年前九个月净亏损5170万美元，未从产品销售获得收入][90] - [2023年7月，公司通过BTIG ATM发行出售1540962股普通股，扣除费用后净收益270万美元][91] - [截至2023年6月30日公司现金资源为3370万美元，加上7月股票出售净收益270万美元，预计可支撑运营至2023年第三季度ONS - 5010获批，可能到第四季度，这引发对公司持续经营能力的重大怀疑][92] - [2020年5月公司与Syntone签订股票购买协议，6月私募发行1600万股普通股，总价1600万美元；与Syntone附属公司成立中国合资企业，Syntone附属公司持股80%，公司持股20%][94] - [2023年前九个月通过Wainwright ATM发行出售89.5391万股普通股，获得110万美元总收益；2022年同期出售344.0416万股，获得670万美元净收益][132] - [2022年12月通过向特定机构和合格投资者进行注册直接股权发行，发行2846.0831万股普通股，获得2400万美元净收益][133] - [2022年12月发行面值3180万美元的无担保可转换本票，获得3000万美元总收益，部分用于偿还2021年11月本票][134][135] - [2023年前九个月通过BTIG ATM发行出售203.7261万股普通股，获得350万美元总收益；7月又出售154.0962万股，获得270万美元净收益][137][138] - [截至2023年6月30日，公司运营主要通过出售和发行股权证券、债务证券及债务融资获得的4.682亿美元净收益提供资金，还从新兴市场合作和许可协议获得总计2900万美元][126] - [2023年前9个月融资活动提供净现金4650万美元，主要来自2022年12月注册直接股权发行净收益2320万美元、Wainwright和BTIG自动提款机发售普通股净收益440万美元、2022年12月发行无担保可转换本票净收益3000万美元，同时进行了1020万美元债务和融资租赁义务支付及80万美元融资成本支付][152] - [2022年前9个月融资活动提供净现金5800万美元，主要来自2021年11月包销公开发行净收益5400万美元、行使普通股认股权证净收益20万美元、Wainwright自动提款机发售普通股净收益670万美元、2021年11月发行无担保本票净收益940万美元，同时进行了1230万美元债务和融资租赁义务支付][153][154][155] 费用与亏损情况 - [2023年第二季度研发费用为1110.1504万美元，较2022年同期的1124.9191万美元减少14.7687万美元；一般及行政费用为703.9901万美元，较2022年同期的577.4769万美元增加126.5132万美元；净亏损为2067.5108万美元，较2022年同期的1753.9961万美元增加313.5147万美元][114] - [2023年第二季度一般及行政费用增加主要因专业费用增加80万美元和薪酬及相关福利增加70万美元，部分被其他行政成本减少20万美元抵消][116] - [2023年第二季度利息（收入）费用净额变为收入40万美元，较2022年同期的费用40万美元变化80万美元，因2022年12月全额偿还2021年11月票据且对2022年12月票据按公允价值计量][117] - [2023年前六个月研发费用为2150.8876万美元，较2022年同期的3334.1333万美元减少1183.2457万美元；一般及行政费用为1915.8487万美元，较2022年同期的1574.1888万美元增加341.6599万美元；净亏损为4599.1907万美元，较2022年同期的5170.7239万美元减少571.5332万美元][119] - [2023年前六个月研发费用减少主要因收到FDA生物制品许可申请（BLA）提交费用退款620万美元、前期记录BLA提交费用310万美元、基于股票的薪酬费用减少140万美元和ONS - 5010开发费用减少80万美元][119] - [2023年前六个月一般及行政费用增加主要因专业费用增加390万美元和薪酬增加100万美元，部分被基于股票的薪酬费用减少80万美元和其他行政费用减少70万美元抵消][120] - [2023年前九个月利息支出增至190万美元，较2022年同期的110万美元增加了70万美元，主要与2022年12月票据的原始发行折价有关][121] - [2023年前九个月因预付和取消本票产生债务清偿损失60万美元，2022年同期因无担保本票修订确认债务清偿损失100万美元][122] - [公司预计在ONS - 5010或其他候选产品实现显著销售之前会持续亏损，需要额外融资来支持运营和商业化开发][128] - [2023年前9个月经营活动使用现金3020万美元，主要源于净亏损4600万美元；融资活动提供现金4650万美元，现金净增加1630万美元][149] - [2022年前9个月经营活动使用现金4640万美元，主要因净亏损5170万美元，非现金项目抵消920万美元，经营资产和负债变动导致净现金流出390万美元，主要因ONS - 5010开发成本预付款增加450万美元，应付账款和应计费用增加60万美元部分抵消][151] 里程碑付款与税收抵免 - [ONS - 5010的3期临床项目启动触发向Selexis支付约10万美元里程碑付款，于2019年11月支付][97] - [截至2022年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损（NOL）结转额分别为3.399亿美元和1.757亿美元，将于2030年和2039年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1040万美元和80万美元，将于2032年和2033年开始到期][111] 研发费用构成与风险 - [公司研发费用包括与合同研究组织、合同制造组织相关费用、外包专业科学开发服务、员工相关费用等多项内容][99] - [产品候选药物的成功开发高度不确定，受临床试验的诸多因素影响，商业化需数年时间和数百万美元开发成本][100][101] 费用预期变化 - [公司预计若产品候选药物获得监管批准可能性增大，一般及行政费用将因商业运营准备工作而增加][105] 公司债务情况 - [截至2023年6月30日，公司累计亏损4.549亿美元，无担保可转换本票本金和应计利息为3590万美元，对持续经营能力存在重大疑虑][139] - [2022年12月22日发行的12月2022年票据面值3180万美元，原始发行折扣180万美元，年利率9.5%，2024年1月1日到期][156] - [自2023年4月1日起，贷款人有权按转换价格转换12月2022年票据，公司在满足一定条件下也有权转换，付款方式有现金、普通股或两者结合，现金付款需额外支付7.5%费用][157] - [若发生触发事件，重大触发事件贷款人可将12月2022年票据余额增加10%，轻微触发事件增加5%，未在10个交易日内治愈将导致违约事件，违约后贷款人可加速票据到期，年利率升至22%][157][158] - [12月2022年票据未偿还期间，贷款人对未来可变利率交易或任何债务有同意权，对未来债务或股权融资有10%参与权][159] 会计政策与披露 - [截至2022年9月30日财年的10 - K表格中关键会计政策和重大判断及估计自2022年12月29日提交SEC后无重大变化][160] - [作为“较小报告公司”，无需进行市场风险的定量和定性披露][161]