公司概况 - 公司是基于RNAi开发新型疗法的生物制药公司，已有5款一类RNAi药物获批[105] - 公司目前有5款上市产品和10多个临床项目，多个后期研究项目正迈向潜在商业化[105][107] - 2021年初公司推出Alnylam P x25战略，目标在2025年底转型为顶级生物技术公司[105] 财务状况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损70.8亿美元，预计未来几年继续产生运营亏损，目标在2025年底实现财务自给自足[107] - 2024年第一季度至3月31日，公司总收入4.94333亿美元，较2023年同期的3.1929亿美元增长55%；运营成本和费用5.37768亿美元，较2023年同期的4.69097亿美元增长15%；运营亏损4343.5万美元，较2023年同期的1.49807亿美元收窄71%；净亏损6593.5万美元，较2023年同期的1.74101亿美元收窄62%[122] - 2024年第一季度净产品收入3.65163亿美元，较2023年同期的2.76328亿美元增长32%；合作净收入1.18548亿美元，较2023年同期的3646.2万美元增长225%；特许权使用费收入1062.2万美元，较2023年同期的650万美元增长63%[124] - 2024年第一季度ONPATTRO全球净产品收入6921.7万美元，较2023年同期的1.02493亿美元下降32%；AMVUTTRA全球净产品收入1.95241亿美元，较2023年同期的1.01768亿美元增长92%；GIVLAARI全球净产品收入5805.6万美元，较2023年同期的4790.6万美元增长21%；OXLUMO全球净产品收入4264.9万美元，较2023年同期的2416.1万美元增长77%[126] - 2024年第一季度合作净收入达1.18548亿美元，较2023年同期的3646.2万美元增长225%，主要因与罗氏和再生元制药合作收入增加[128] - 2024年第一季度特许权使用费收入为1062.2万美元，较2023年同期的650万美元增长63%，得益于诺华公司Leqvio全球净销售额增长[128] - 预计2024年合作净收入和特许权使用费收入将下降，主要受与罗氏合作协议收入减少影响，但特许权使用费收入将因Leqvio销售增长而增加[130] - 2024年第一季度商品销售成本为5461.3万美元，较2023年同期的4143.2万美元增长32%，预计2024年将因产品销售和特许权使用费增加而继续上升[132] - 2024年第一季度合作与特许权使用成本为1136.3万美元，较2023年同期的1343.7万美元下降15%，预计2024年将因合作方自主生产GalNAc材料而继续下降[132] - 2024年第一季度研发费用为2.60995亿美元，较2023年同期的2.30569亿美元增长13%，主要因齐勒贝西兰临床试验、HELIOS - B研究、临床前活动及人员薪酬增加[134] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为2.10797亿美元，较2023年同期的1.83659亿美元增长15%，预计2024年研发和销售等费用将继续增加[138] - 2024年第一季度其他费用为2015.2万美元，较2023年同期的2255.5万美元下降11%，主要因利息收入增加部分抵消了利息费用增加[141] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为8151.5万美元，较2023年同期的1.66475亿美元减少，投资活动净现金使用量为6762万美元，较2023年同期的7621.7万美元减少，融资活动净现金提供量为2891.1万美元，较2023年同期的4637.1万美元减少[142] - 截至2024年3月31日，公司认为现有现金等资源能满足至少未来12个月的近期资本和运营需求，但可能因多种因素提前需要大量额外资金[147] 产品收入与市场 - 截至2024年3月31日，公司通过4款商业化产品在全球产生产品收入，主要市场为美国和欧洲，近年来部分收入来自与罗氏、再生元和诺华的合作[107][109] - 2024年第一季度，ONPATTRO和AMVUTTRA全球净产品收入分别为6920万美元和1.952亿美元，GIVLAARI和OXLUMO全球净产品收入分别为5810万美元和4260万美元[115] 合作项目 - 2023年与罗氏达成合作协议，共同开发和商业化用于治疗高血压的 zilebesiran，2024年3月KARDIA - 2临床试验报告积极顶线结果，4月KARDIA - 3临床试验首例患者给药[107] - 2023年7月与罗氏达成合作，罗氏支付3.1亿美元预付款；2024年4月公司达到KARDIA - 3 2期试验里程碑，获6500万美元付款，还有最多24.5亿美元或有付款[117] 临床试验进展 - AMVUTTRA的HELIOS - B 3期临床试验预计在2024年6月底或7月初公布顶线结果[105] - 2023年mivelsiran在早发性阿尔茨海默病患者的1期研究中报告积极中期结果，首次证明RNAi疗法在人脑的基因沉默[107] - 2024年10月6日，FDA就patisiran治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病的补充新药申请发出完整回复信，目前该药仍在巴西卫生监管机构审查中[105] - vutrisiran的HELIOS - B 3期研究统计分析计划更新，顶线结果预计6月下旬或7月初公布；zilebesiran的KARDIA - 2 2期剂量范围研究有积极结果，KARDIA - 3 2期研究已启动[116] 产品获批情况 - 2023年7月FDA批准Leqvio扩大适应症，2023年第三季度在中国和日本获批，截至2024年3月底已在90多个国家获批[107] 金融市场风险 - 截至2024年3月31日，金融市场风险与2023年12月31日相比无重大变化[148] - 公司目前预计短期内金融市场风险敞口性质及管理目标和策略无其他变化[148]