财务数据关键指标变化 - 2024年1 - 3月和2023年1 - 3月公司净亏损分别为1.018亿美元和1.098亿美元，截至2024年3月31日累计亏损达12.2亿美元[123] - 2024年第一季度无合作收入，2023年同期为3514.1万美元，主要因赛诺菲合作收入减少2500万美元、武田合作收入减少1000万美元[133][134] - 2024年第一季度研发费用为1.07亿美元，2023年同期为1.288亿美元，减少约2180万美元[133][135] - 2024年第一季度行政费用为2523.6万美元，2023年同期为2714万美元，减少190.4万美元[133][140] - 2024年第一季度小分子项目剥离收益为1453.7万美元，2023年同期无此项收益[133] - 2024年第一季度净亏损为1.01802亿美元，2023年同期为1.09781亿美元，亏损减少797.9万美元[133] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为14.3亿美元[142] - 截至2024年3月31日，公司通过公开发行普通股获得约7.544亿美元净收益，其中2022年10月出售1190万股获得2.962亿美元[143] - 截至2024年3月31日，公司通过与合作方的股票购买协议获得5.75亿美元[143] - 2024年2月，公司通过私募获得约4.993亿美元净收益[144] - 截至2024年3月31日，公司从武田、赛诺菲、百健和第三方获得前期、期权和里程碑付款分别为1.15亿美元、2.25亿美元、5.65亿美元和1250万美元[146] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损12.2亿美元[150] - 截至2024年3月31日，公司经营租赁负债为5050万美元，SLC租约未来未折现租赁付款总额约为1340万美元，与龙沙等的临床和制造协议非退还采购承诺总额为6760万美元[151] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量为1.136亿美元，投资活动净现金使用量为4.532亿美元，融资活动净现金流入为5.003亿美元[155] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用量中的净亏损为1.018亿美元[156] - 2024年第一季度，投资活动净现金使用量中购买有价证券为8.342亿美元，有价证券到期和销售收益为3.831亿美元，购置财产和设备资本支出为220万美元[157] - 2024年第一季度，融资活动净现金流入中2月私募出售普通股和预融资认股权证净收益为4.993亿美元[158] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为14.3亿美元[163] - 假设利率相对变动10%，不会对公司合并财务报表产生重大影响[164] - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序的设计和运营在合理保证水平上有效[168] - 2024年第一季度，公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[169] 业务合作与融资情况 - 2024年2月公司宣布与现有合格投资者达成证券购买协议，私募3244689股普通股，每股价格17.07美元，以及预融资认股权证以购买总计26046065股普通股，每份预融资认股权证购买价格17.06美元，净收益约4.993亿美元[124] - 2024年1月公司宣布与第三方就BIIB122/DNL151的全球2a期研究达成合作与开发资助协议，承诺资助7500万美元，1月已收到1250万美元，其余将根据研究时间和运营里程碑触发[124] 各条业务线研究进展 - 2024年2月宣布评估SAR443820/DNL788在ALS患者中的2期HIMALAYA研究未达到主要终点，Sanofi将在未来科学论坛公布详细结果，其在MS患者中的2期临床试验已完成入组[124] - 2024年1月宣布全球2/3期COMPASS研究持续入组，预计2024年完成，2月公布tividenofusp alfa在MPS II的1/2期研究新阳性数据[120] - 2024年1月TAK - 594/DNL593在FTD - GRN参与者中的1/2期研究B部分自愿暂停，预计今年恢复[120] - 2024年3月1日完成剥离临床前小分子产品组合，保留并继续推进临床阶段小分子项目组合[120] - 2024年2月DNL126在MPS IIIA的1/2期研究开始给药，预计2024年底获得1/2期生物标志物和安全性数据[120] - 2024年5月，MGH的Sean M. Healey & AMG Center for ALS与NEALS宣布DNL343的2/3期HEALEY ALS平台试验G方案完成入组[124] 公司业务基本情况 - 公司尚无获批销售产品，自成立以来未产生产品收入，运营资金主要来自可转换优先股发行销售、普通股和预融资认股权证销售以及合作协议款项[122]