公司经营风险 - 公司自成立以来一直亏损，可能永远无法盈利，未来可能需要筹集额外资金[11] - 公司的成功取决于管理产品候选管道、推进产品候选进入各开发阶段、获得并维持产品候选商业销售监管批准的能力，开发和监管过程复杂、不确定、漫长且昂贵[12] - 公司严重依赖第三方进行产品候选开发和商业化，无法建立和维持合作关系或第三方未能履行义务会对业务产生重大不利影响[13] - FDA或外国监管机构批准公司产品的仿制药版本，会对产品销售产生不利影响[14] - 公司扩张发展和监管能力、实施销售和营销能力，可能在管理增长方面遇到困难，扰乱运营[15] - 公司面临激烈竞争，无法有效竞争会降低产品需求，他人的发展可能使产品、产品候选或技术过时或无竞争力[15] - 公司需遵守相关法律法规，不遵守会面临重大处罚和声誉损害，还可能面临新立法和监管提案增加合规成本[16] - 公司面临产品责任风险，产品责任保险可能不足[17] - 公司业务国际扩张面临多种风险，如英国脱欧增加欧洲业务的监管和法律复杂性[18] - 公司主要依赖单一制造商生产药品成分和成品，依赖单一专业药房在美国分销药品，若制造或分销出现问题，会影响商业产品采购、收入和候选产品[97][98] 公司股价风险 - 公司股价一直且可能继续高度波动，会导致普通股投资价值大幅下降[20] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为467,892千美元，较2023年12月31日的516,960千美元下降9.5%[25] - 2024年第一季度，公司实现收入92,761千美元，较2023年同期的68,778千美元增长34.9%[27] - 2024年第一季度，公司净亏损35,379千美元，较2023年同期的53,333千美元收窄33.6%[27] - 2024年第一季度，公司经营活动净现金使用量为53,684千美元，较2023年同期的47,512千美元增加13.0%[31] - 2024年第一季度，公司投资活动净现金流入为28,756千美元，而2023年同期为净现金流出107,109千美元[31] - 2024年第一季度，公司融资活动净现金使用量为1,048千美元，而2023年同期为净现金流入5,077千美元[31] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和受限现金为86,131千美元，较期初的112,447千美元减少23.4%[31] - 2024年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.17美元，较2023年同期的0.28美元收窄39.3%[27] - 截至2024年3月31日，公司股东权益赤字为476,167千美元，较2023年12月31日的455,528千美元增加4.5%[25] - 2024年第一季度，公司加权平均流通股数为206,064千股，较2023年同期的188,509千股增加9.3%[27] - 2024年第一季度总营收为9276.1万美元，2023年同期为6877.8万美元，ORLADEYO产品2024年第一季度美国市场营收7996.6万美元，其他地区营收890.1万美元，2023年同期分别为6084.9万美元和756.5万美元[103][104] - 截至2024年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计25222.1万美元，其中美国政府及其机构债务为25124万美元，存款证为98.1万美元；2023年12月31日总计27834.4万美元，其中美国政府及其机构债务为27735.8万美元，存款证为98.6万美元[107] - 截至2024年3月31日，公司有14项证券处于未实现亏损状态，总估计公允价值为17143.7万美元，公司认为未实现亏损是由利率变化导致的暂时下跌[107] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，ORLADEYO产品销售应收账款净额分别为5640.4万美元和5414.9万美元，RAPIVAB产品销售应收账款分别为6.04万美元和5.05万美元[113] - 截至2024年3月31日，来自合作伙伴的特许权使用费应收账款总计357.8万美元，其中已开票8.6万美元，未开票349.2万美元；2023年12月31日总计229.6万美元，均为未开票金额[114] - 截至2024年3月31日，公司总库存为31,380美元，较2023年12月31日的30,282美元有所增加；净库存为29,781美元，较2023年12月31日的28,683美元有所增加[118] - 截至2024年3月31日，2020 RPI特许权协议余额为176,554美元，2021 RPI特许权协议余额为184,666美元，OMERS特许权协议余额为169,354美元，总计530,574美元[131] - 截至2024年3月31日，公司根据Pharmakon贷款协议的总借款为30万美元，利息费用为9974美元，其中50%即4987美元作为PIK利息支付并计入本金，借款总额达318,650美元[140] - Pharmakon贷款协议下Tranche A贷款的债务费用和发行成本总计11,147美元，2024年第一季度递延融资摊销为266美元[141] - 2024年第一季度，公司经营租赁费用为59万美元，融资租赁费用为48.4万美元[149] - 截至2024年3月31日，经营租赁加权平均剩余期限为9.4年，折现率为10.89%；融资租赁加权平均剩余期限为2.8年，折现率为7.59%[152] - 截至2024年3月31日，经营租赁资产净额为886.4万美元，负债总额为969.4万美元；融资租赁资产净额为401.8万美元，负债总额为414.8万美元[153][154] - 2024年和2023年第一季度，公司记录的基于股票的薪酬费用分别为13,652,000美元和14,007,000美元[162] - 2024年第一季度总营收9280万美元，2023年同期为6880万美元，增长因ORLADEYO净收入增加2050万美元和帕拉米韦销售特许权使用费增加350万美元；产品销售成本2024年第一季度为130万美元，2023年同期为90万美元，增长因ORLADEYO销售增加[205] - 2024年第一季度研发费用降至4650万美元，2023年同期为4840万美元，降幅约4%，主要因D因子项目费用减少[207] - 2024年第一季度贝罗曲司他研发费用为1195.8万美元，2023年同期为950.1万美元，增幅约26%[207] - 2024年第一季度D因子项目研发费用为1048万美元，2023年同期为2618.5万美元，降幅约60%[207] - 2024年第一季度帕拉米韦研发费用为34.9万美元，2023年同期为40.7万美元，降幅约14%[207] - 2024年第一季度其他研发费用为2370.6万美元，2023年同期为1229.5万美元，增幅约93%[207] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5940万美元，2023年同期为4790万美元，增幅约24%[208] 公司业务产品情况 - 公司主要产品为用于预防遗传性血管性水肿发作的ORLADEYO和治疗急性单纯性流感的RAPIVAB，ORLADEYO于2020年12月在美国获批，在多个全球市场也获批准[39] - 公司产品销售收入主要来自ORLADEYO和帕拉米韦销售，收入在客户取得产品控制权时确认，通常为交付时[48] - ORLADEYO净收入按净销售价格记录，需对政府回扣、销售折让、共付费用援助计划成本和产品退货等建立储备[49] - 公司合作及其他收入主要来自与第三方的合作和许可协议，包括许可费、服务费和特许权使用费等[55] - 公司预计ORLADEYO全球商业市场年净收入峰值达10亿美元，约80%来自美国[194] - 2024年第一季度ORLADEYO销售收入情况在“经营成果”中讨论，未来收入受多种因素影响[195] - 2024年2月19日意大利药品管理局确定ORLADEYO报销并推荐用于符合条件的12岁及以上患者预防HAE复发；2月23日公布ORLADEYO真实世界使用新分析；4月17日巴西卫生监管机构批准ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者预防HAE发作[203] - 2024年5月6日APeX - P试验评估ORLADEYO在2至<12岁儿科HAE患者中的试验完成入组，预计2025年提交监管申请扩大标签[204] - 2024年5月6日公司宣布BCX10013概念验证试验按计划进行，预计今年晚些时候决定合作或终止该项目[204] - 2024年5月6日公司预计2024年底将BCX17725推进至临床试验[204] 公司财务报表编制及政策 - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，包括净产品销售、特许权融资义务、库存准备金等计算[44] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，受限现金分别为179.8万美元和180.4万美元，主要用于伯明翰租赁的信用证[60] - 公司投资政策旨在确保资金安全和流动性，投资于高信用质量的可销售债务证券，平均投资组合期限不超过12个月[61] - 公司将所有投资分类为可供出售投资，按公允价值报告，未实现损失若非暂时性则计入运营[62] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，无按公允价值定期计量的负债[66] - 公司贸易应收款主要来自产品销售，付款期限一般为30至90天[67] - 公司存货主要涉及ORLADEYO等，按成本与可变现净值孰低计量[69] - 计算机设备和办公设备折旧年限为三年，实验室设备等为五年[72] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用账面价值接近公允价值[75] - 公司研发成本在发生时费用化，分为直接和间接费用[77][79] - 公司租赁资产包括房地产、实验室和办公设备，按相关准则核算[81] - 公司股份支付按公允价值确认费用，使用Black - Scholes模型估值[84] - 公司对几乎所有潜在税收资产计提了估值备抵[89] - 自2022年起，1986年修订的《国内税收法》第174条修正案规定研发支出不能在发生当年立即扣除，需根据活动地点在5年或15年内资本化并摊销[90] - 公司外国子公司功能货币主要是当地货币，资产和负债按资产负债表日汇率折算，收入和费用按当期平均汇率折算，折算调整计入累计其他综合收益[91][92] - 截至2024年3月31日和2023年3月31日，因具有反摊薄效应，公司计算摊薄后普通股股东每股净亏损时分别排除潜在普通股45704股和55535股，其中包括未行使的股票期权、受限股单位奖励和购买普通股的认股权证[93][94] 公司融资及股权情况 - 2020年公司与RPI签订协议，以125,000美元出售ORLADEYO特定特许权使用费收款权，RPI有权按分级比例收取美国和欧洲关键市场及其他市场的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按8.75%，350,000 - 550,000美元按2.75% [119] - 2021年公司与RPI签订协议，以150,000美元出售特定特许权使用费收款权，RPI有权按分级比例收取ORLADEYO直接销售额的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按0.75%，350,000 - 550,000美元按1.75%；还可按分级比例收取BCX10013净产品销售额的特许权使用费，全球年净销售额1,500,000美元及以下按3.0%，1,500,000 - 3,000,000美元按2.0% [121][122][123] - 2021年公司与OMERS签订协议，以150,000美元出售特定特许权使用费收款权，自2024年1月1日起，OMERS有权按分级比例收取ORLADEYO直接销售额的特许权使用费，年净销售额350,000美元及以下按10.0%，350,000 - 550,000美元按3.0% [121][124] - 2021年公司与RPI签订普通股购买协议，以4,269美元溢价出售普通股，溢价已递延并通过利息费用按有效利率法摊销[132] - 2023年4月17日公司与Pharmakon签订450,000美元贷款协议，初始A类贷款300,000美元，用于偿还Athyrium信贷协议的241,787美元债务及支付费用，剩余25,805美元用于一般公司用途[133] - Pharmakon贷款协议提供三个额外定期贷款分期，每期50,000美元，可在2024年9月30日前申请，到期日为2028年4月17日[134] - Pharmakon定期贷款按季度支付利息，A类贷款在前18个月可选择将最多50%利息资本化，贷款利率为三个月有担保隔夜融资利率（SOFR）加7.00%，PIK利息支付期间为SOFR加7.25% [135] - 截至2024年3月31日的三个月，A类贷款的有效利率为13.34% [136] - 2020年12月7日，公司与Athyrium签订20万美元信贷协议，初始定期贷款12.5万美元，用于偿还43,298美元先前债务[142] - 公司行使选择权，于2022年7月29日借入Term B贷款2.5万美元和Term C贷款5万美元，共计7.5万美元[143][144] - 2023年第一季度，Athyrium定期贷款有效利率为11.88%，利息支付7142美元，递延融资摊销898美元[147] - 2023年4月17日，公司用Pharmakon贷款协议资金偿还A