公司业务概况 - 公司是临床阶段制药公司，目前无获批药物，靠销售膳食补充剂产生收入[140][142] 公司项目进展 - 2024年4月公司宣布进入NIH Grant下的首个子奖项，子奖项总额最高达3090万美元，其中首个子奖项金额最高为730万美元[145] - 公司计划2024年下半年启动CNM - Au8 30 mg的国际3期试验RESTORE - ALS，前提是获得资金[146] - 2024年4月公司公布Phase 2 VISIONARY - MS临床试验开放标签长期扩展（LTE）的最新数据，超半数原随机接受CNM - Au8治疗的参与者视力改善10个及以上字母，最多增加38个字母（p < 0.001）[148] - 接受CNM - Au8治疗的参与者认知和工作记忆最多改善29分（满分110分，p < 0.001）[148] - 公司已启动REPAIR - MS的第二个给药队列，预计2024年上半年完成入组，年底公布topline结果[151] 行业动态 - 2023年4月FDA加速批准Biogen的tofersen用于治疗SOD1 - ALS；2024年2月EMA建议授予其在欧盟的营销授权[153] - 2024年1月欧盟委员会拒绝Amylyx的sodium phenylbutyrate和taurursodiol的营销授权；3月该公司3期试验未显示出显著治疗益处；4月宣布自愿在美国和加拿大撤市[153] 研发费用相关 - 公司预计2024年及未来研发费用将增加，若能按加速途径向FDA提交新药申请，监管活动相关研发费用将提前增加[156] - 公司研发成本主要包括人员薪酬、临床试验物资、支付给CRO等的费用、临床前活动成本、咨询成本和分摊的间接费用[157] - 研发费用中，CNM - Au8从2023年的213.3万美元降至2024年的105.1万美元；CNM - ZnAg从2023年的81.3万美元降至2024年的1.3万美元；未分配费用从2023年的115.9万美元增至2024年的126.4万美元；人员费用从2023年的231.7万美元增至2024年的266.4万美元；基于股票的薪酬从2023年的97.3万美元降至2024年的87.7万美元[168] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度产品收入4.4万美元，较2023年的6.4万美元下降31%；特许权收入2.9万美元，较2023年的4.3万美元下降33%；总收入7.3万美元，较2023年的10.7万美元下降32%[163] - 2024年第一季度运营成本1.6万美元，较2023年的0.5万美元增长220%；研发费用586.9万美元，较2023年的739.5万美元下降21%；一般及行政费用342万美元，较2023年的343.9万美元下降1%；总运营费用930.5万美元，较2023年的1083.9万美元下降14%[163] - 2024年第一季度运营亏损923.2万美元，较2023年的1073.2万美元下降14%；其他收入（支出）净额为 - 184.8万美元，较2023年的 - 103.8万美元增长78%；净亏损1108万美元，较2023年的1177万美元下降6%[163] - 一般及行政费用中，董事及高级管理人员保险费从2023年的39.8万美元降至2024年的18.6万美元，降幅53%；法律费用从2023年的10.8万美元降至2024年的7.5万美元，降幅31%；财务和会计费用从2023年的25.9万美元降至2024年的24.9万美元，降幅4%；公共和投资者关系费用从2023年的14.4万美元增至2024年的23.4万美元，增幅63%；人员费用从2023年的98.9万美元增至2024年的109.6万美元，增幅11%；基于股票的薪酬从2023年的125万美元降至2024年的113.6万美元，降幅9%；其他费用从2023年的29.1万美元增至2024年的44.4万美元，增幅53%[170] - 其他收入（支出）净额中，利息收入从2023年的17.2万美元增至2024年的35.9万美元，增幅109%；利息支出从2023年的106.6万美元增至2024年的124.4万美元，增幅17%；研发税收抵免和无限制赠款从2023年的31.4万美元降至2024年的28.6万美元，降幅9%[173] - 2024年和2023年第一季度运营亏损分别为920万美元和1070万美元[182] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，累计亏损分别为2.538亿美元和2.427亿美元[182] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额分别为2790万美元和3500万美元[182] - 2024年和2023年第一季度经营活动净现金使用量分别为710万美元和920万美元[182] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用710万美元，投资活动净现金使用10万美元，融资活动净现金使用1.9万美元[191] - 2023年第一季度，经营活动净现金使用920万美元，投资活动净现金提供470万美元，融资活动净现金提供460万美元[191] - 2024年和2023年第一季度，Clene Nanomedicine或有收益权公允价值变动分别带来0.1百万美元收益和0.1百万美元损失；初始股东或有收益权公允价值变动分别带来7000美元收益和7000美元损失[203] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，预期股价波动率分别为97.50%和115.00%，无风险利率分别为4.70%和4.20%，预期股息率均为0.00%，预期期限分别为1.75年和2.00年[204] - 2024年第一季度，New Avenue认股权证公允价值变动带来0.1百万美元损失；截至2024年3月31日和2023年12月31日，预期股价波动率分别为105.00% - 120.00%和105.00% - 110.00%，无风险利率分别为4.28% - 5.38%和3.88% - 5.03%等[207][208] - 2024年第一季度，Tranche A认股权证公允价值变动带来1.2百万美元损失；截至2024年3月31日和2023年12月31日，预期股价波动率分别为100.00% - 105.00%和100.00% - 110.00%，无风险利率分别为4.55% - 5.15%和4.13% - 4.74%等[210][211] - 2024年和2023年第一季度，估计股票期权公允价值时，预期股价波动率分别为99.99%和96.22% - 103.24%，无风险利率分别为4.04%和3.38% - 3.98%，预期股息率均为0.00%，预期期权期限分别为5.00年和5.00 - 6.08年[215][216] 税务情况 - 公司在美国需缴纳联邦企业所得税，税率21%，在马里兰州需缴纳州所得税，税率8.25%，在犹他州2024年第一季度税率4.65%，2023年第一季度税率4.85%；澳大利亚子公司企业所得税税率30%；荷兰子公司应税收入不超过20万欧元时税率19%，超过部分税率25.8%[175][176][177] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过股权融资获得1.751亿美元、可转换本票借款获得3230万美元、应付票据和可转换应付票据借款获得2730万美元、反向资本重组获得940万美元、可退还研发税收抵免获得910万美元、各种组织赠款获得290万美元、股票期权和认股权证行使获得100万美元来为运营融资[179] - 2023年6月，公司以每股0.80美元的价格出售5000万股，总收益4000万美元，支付承销折扣和佣金240万美元及发行费用20万美元[197] - 2023年第一季度，公司通过股权分销协议出售289.509万股普通股，产生总收益450万美元，支付佣金10万美元；2024年第一季度未进行销售[198] 资金需求与流动性 - 未来十二个月内，公司主要资本需求包括运营资金、租赁付款、应付票据本息支付和资本支出等，预计主要通过手头现金满足短期流动性需求[186] - 十二个月后，公司主要资本需求仍为运营资金，已知债务包括610万美元运营租赁付款和890万美元应付票据，预计通过股权融资、债务融资或其他资本来源满足长期流动性需求[189] 可转换票据情况 - 2021年Avenue贷款中5.0百万美元未偿本金可转换，截至2024年3月31日和2023年12月31日，可转换票据账面价值分别为5.0百万美元和4.9百万美元[205] - 2022年DHCD贷款归类为可转换应付票据，截至2024年3月31日和2023年12月31日，账面价值均为5.3百万美元[206] 财务报告内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效，但管理层认为财务报表能公允反映公司财务状况等[218] - 公司财务报告内部控制重大缺陷包括未设计和维护有效控制环境、未设计和维护对账及手动日记账分录控制、未设计和维护信息技术一般控制等[220][222] - 2023年公司加强了内部会计团队经验并聘请外部顾问，2024年将继续增加技术会计资源并聘请外部顾问以整改重大缺陷[224][225] - 截至2024年3月31日的季度，除“重大缺陷整改”所述变更外，公司财务报告内部控制无重大影响变更[227] 法律诉讼情况 - 公司目前未参与任何重大未决法律诉讼，但日常业务中可能涉及法律诉讼[229] 费用预测 - 若能基于临床证据向FDA提交新药申请，未来一般及行政费用可能因药物开发活动增加和商业能力建设而上升；若无法提交申请，费用可能因减少商业扩张项目和实施成本节约措施而下降[160] 资金风险 - 公司自成立以来运营亏损且现金流为负，未来需筹集更多资金实施商业计划，若无法获得足够收入和资金，可能影响研发、产品扩张、商业化等活动[178]