财务状况 - 2024年第一季度末现金、现金等价物和有价证券约为5.328亿美元[23] - 2024年第一季度研发费用为2770万美元，与上一季度持平，临床试验费用增加180万美元，人员相关成本增加30万美元，药物发现和临床前成本减少110万美元，药物候选产品的配方、制造和临床供应成本减少80万美元，其他分配成本减少20万美元[24] - 2024年第一季度一般及行政费用为710万美元，上一季度为620万美元，增加90万美元，主要是专业和咨询成本增加60万美元，人员相关成本增加30万美元[25] - 2024年第一季度净亏损2850万美元，每股净亏损0.33美元，上一季度净亏损3010万美元，每股净亏损0.47美元[26] - 2024年第一季度研发费用为2769.4万美元，去年同期为2768.4万美元；一般及行政费用为705.9万美元，去年同期为617.8万美元[34] - 2024年第一季度总运营费用为3475.3万美元，去年同期为3386.2万美元；运营亏损为3475.3万美元，去年同期为3386.2万美元[34] - 2024年第一季度利息收入为622.8万美元，去年同期为371.9万美元；净亏损为2852.5万美元，去年同期为3014.3万美元[34] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.33美元，去年同期为0.47美元；加权平均流通股为8756.7307万股，去年同期为6477.4775万股[34] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为5.32759亿美元，截至2023年12月31日为3.18393亿美元[34] - 截至2024年3月31日，其他资产为2104.7万美元，截至2023年12月31日为2164.2万美元；总资产为5.53806亿美元，截至2023年12月31日为3.40035亿美元[34] - 截至2024年3月31日，负债为1886.5万美元，截至2023年12月31日为2120.5万美元；股东权益为5.34941亿美元，截至2023年12月31日为3.1883亿美元[34] 药物试验成果 - ARCH试验中12名贝克肌营养不良症成年患者对司伐森坦耐受性良好，治疗两年期间患者的北极星行走评估（NSAA）得分稳定，关键肌肉损伤生物标志物显著下降[3] - DUNE试验中司伐森坦治疗使贝克队列患者的平均肌酸激酶（CK）降低45%，肌钙蛋白I（TNNI2）降低89%，运动后24小时内CK平均降低49%，TNNI2降低75%[8] 药物试验计划 - 公司预计在2024年第四季度公布CANYON和LYNX试验数据，2025年上半年启动杜氏肌营养不良症的3期试验[4][13] - 公司预计大幅超额招募FOX试验参与者，原计划招募24人，已在两个月内完成招募[14] - 2024年4月公司启动EDG - 7500的2期CIRRUS - HCM试验，预计在2024年第三季度公布单剂量组和1期试验数据，下半年启动28天试验，第四季度启动开放标签扩展试验[18][20] 药物资格认定 - 2024年4月欧洲药品管理局授予司伐森坦治疗贝克和杜氏肌营养不良症孤儿药资格，2月美国食品药品监督管理局授予其治疗杜氏肌营养不良症快速通道资格[15] 前瞻性陈述说明 - 前瞻性陈述涉及公司产品候选药物和项目潜力、临床试验预期、研发计划推进等内容[31] - 前瞻性陈述基于公司当前预期，实际结果可能因多种风险和不确定性与预测有重大差异[32] - 公司假设无义务更新前瞻性陈述，除非法律要求[33]