财务状况 - 公司第一季度末现金及等价物为9.534亿美元，较2023年底的10亿美元有所下降，主要由于运营支出1.372亿美元[20] - 公司预计现金储备可支持运营至2026年底[20] - 第一季度净亏损为1.074亿美元，较2023年同期的1.031亿美元有所增加[24] - 公司2024年第一季度合作收入为2893.5万美元，同比增长129.6%[35] - 2024年第一季度研发费用为1.118亿美元，同比增长15.1%[35] - 2024年第一季度净亏损为1.074亿美元，同比增加4.2%[35] - 公司现金及等价物和可交易证券总额为9.534亿美元，较2023年底减少5.8%[35] - 公司总资产为12.596亿美元，较2023年底减少3.2%[35] - 公司总负债为2.235亿美元，较2023年底减少10.9%[35] - 公司股东权益为10.361亿美元，较2023年底减少1.3%[35] 研发进展 - 第一季度研发费用为1.118亿美元，同比增长1470万美元，主要由于主要项目的推进[22] - NTLA-2001的Phase 3 MAGNITUDE试验进展迅速，已超过30名患者接受治疗，超过40名患者正在筛查中[5] - 公司计划在2024年下半年启动NTLA-2002的全球关键Phase 3试验[9] - 公司预计在2024年中期报告NTLA-2002的Phase 2试验的初步结果[11] - 公司计划在2024年启动NTLA-3001的Phase 1试验，这是其首个完全拥有的基因插入项目[14] 合作与扩展 - 公司与ReCode合作开发针对囊性纤维化的新型基因组药物[16] - 第一季度合作收入为2890万美元，同比增长1630万美元，主要由于AvenCell合作的2100万美元非现金收入调整[21] - 公司正在扩展CRISPR/Cas9技术，包括DNA写入技术，并计划将其应用于肝脏以外的组织，如骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛[33] - 公司与Regeneron Pharmaceuticals合作开发ATTR淀粉样变性的基因编辑疗法，并扩展合作至神经和肌肉疾病的CRISPR基因编辑疗法[33] - 公司与ReCode Therapeutics合作开发基于CRISPR的基因编辑疗法，用于治疗囊性纤维化[33]