财务状况 - 公司2024财年第二季度净亏损1.253亿美元，上年同期净利润4867.5万美元，摊薄后每股亏损1.02美元，上年同期每股收益0.45美元[9] - 公司收到Royalty Pharma 5000万美元里程碑付款，源于安进开展的olpasiran 3期试验完成患者入组[4] - 公司通过普通股承销注册发行筹集约4.5亿美元资金，增强资产负债表[7] - 截至2024年3月31日，公司现金及等价物和受限现金为1.277亿美元，投资为3.9541亿美元，总资产为9.5515亿美元[9] - 2024财年第二季度研发费用为1.01122亿美元，上年同期为7488.1万美元；一般及行政费用为2506.9万美元，上年同期为2322.1万美元[9] 药物研究成果 - plozasiran在2期研究中使甘油三酯剂量依赖性安慰剂调整后降低49%、53%和57%，APOC3降低68%、72%和77%，90.6%患者24周时甘油三酯低于500mg/dL，48.4%患者达到正常水平[4] 药物使用与计划 - 公司启动plozasiran扩大使用计划，为符合条件的家族性乳糜微粒血症综合征患者提供用药[5] - 公司计划在plozasiran 3期研究完成及其他3期试验启动后，继续高效执行临床研究，同时开启监管提交流程，完善商业策略并搭建基础设施[2] 研发活动 - 公司推出2024年夏季研发网络研讨会系列，涵盖肌肉、心脏代谢等治疗领域[6] - ARO - CFB和ARO - DM1分别启动1/2a期临床试验，前者用于降低补体因子B肝脏表达，后者用于减少肌强直性营养不良蛋白激酶基因表达[6][7]