临床试验进展 - 2024财年上半年完成Amgen的olpasiran 3期OCEAN(a)试验入组，获5000万美元里程碑付款[88] - 启动ARO - DM1的1/2a期临床试验，用于治疗1型强直性肌营养不良[88] - 提交ARO - CFB的1/2a期临床试验申请，用于治疗补体介导的肾脏疾病[88] - 公布plozasiran 2期SHASTA - 2研究双盲治疗期最终数据，显示载脂蛋白C - III和甘油三酯显著、持续降低[88] 财务业绩 - 2024年3月31日止三个月净亏损1.253亿美元，2023年同期净利润4870万美元；六个月净亏损2.582亿美元，2023年同期净利润740万美元[88] - 2024年3月31日止三个月总营收较2023年同期减少1.463亿美元，降幅100%；六个月总营收较2023年同期减少2.053亿美元，降幅98.3%[93] - 2024年第一季度研发费用总计1.01122亿美元，较2023年同期的7488.1万美元增长35%；上半年研发费用总计2.17613亿美元，较2023年同期的1.58576亿美元增长37%[97][98] - 2024年第一季度候选成本增加730万美元，增幅28%；上半年增加1030万美元，增幅15%，主要因候选药物进入和通过临床试验导致成本上升[97][98][99] - 2024年第一季度研发发现成本增加740万美元，增幅42%；上半年增加2390万美元，增幅79%，主要因公司发现工作增长及进入新治疗领域和组织类型[97][98][99] - 2024年第一季度和上半年工资分别增加851.7万美元和1642.3万美元，增幅分别为52%和53%，主要因研发人员数量增加和年度工资增长[97][98][99] - 2024年第一季度和上半年设施相关成本分别增加250万美元和570万美元，增幅分别为72%和84%，主要因圣地亚哥租赁的附加税增加[97][98][99] - 2024年第一季度和上半年折旧及摊销费用分别增加180万美元和340万美元，增幅分别为81%和75%，主要因圣地亚哥设施开发完成和威斯康星州设施开始折旧[97][98][99] - 2024年第一季度和上半年一般及行政费用分别为2506.9万美元和4867.4万美元，较2023年同期分别增长8%和10%[101][102] - 2024年第一季度和上半年其他费用分别增加30万美元和280万美元，主要因出售未来特许权使用费相关负债的非现金利息费用增加，部分被投资收益率提高抵消[105] - 2024年3月31日止六个月，经营活动现金流使用2.102亿美元，2023年同期为1.072亿美元[108] - 2024年3月31日止六个月，投资活动现金流使用2.041亿美元，2023年同期为1.168亿美元[108] - 2024年3月31日止六个月，融资活动现金流提供4.31亿美元，2023年同期为2.511亿美元[108] - 2024年3月31日止六个月，现金、现金等价物和受限现金净增加1672.9万美元，2023年同期为2715万美元[108] - 2024年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为1.27704亿美元，2023年同期为1.34959亿美元[108] - 2024年3月31日止六个月，投资活动现金使用主要归因于1.027亿美元资本支出和3.1亿美元投资购买，2023年同期主要与6620万美元在建工程和1.925亿美元投资购买有关[108] - 2024年3月31日止六个月，融资活动现金提供主要与普通股发行及股票期权行权有关，2023年同期主要与2.5亿美元Royalty Pharma付款及股票期权行权有关[108] 资产情况 - 2024年3月31日现金、现金等价物和受限现金为1.277亿美元，可出售证券为3.954亿美元，总资产为9.552亿美元[89] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金增至1.277亿美元，可供出售证券投资为3.954亿美元[106] 股权发行 - 发行1579万股普通股，每股28.5美元，投资者总购买价4.5亿美元，公司净收益4.293亿美元[88] - 2024年1月2日，公司发行1579万股普通股，发行价每股28.5美元，扣除费用后净收益4.293亿美元[106] 合作协议 - 与GSK签订修订并重述的许可协议，GSK获JNJ - 3989全球独家开发和商业化许可[88] 药物使用计划 - 宣布扩大使用计划，为符合条件的家族性乳糜微粒血症综合征患者提供研究性药物plozasiran [88] 合同与风险情况 - 公司自2023年9月年度报告所述以来，合同义务无重大变化[109] - 公司自2023年9月30日年度报告所述以来，市场风险敞口无重大变化[110]