临床前与临床试验进展 - 公司展示了20项关于神经病学临床前管线的进展，包括新型递送载体STAC-BBB在非人类灵长类动物中表现出行业领先的血脑屏障穿透能力[1] - 公司完成了针对Fabry病的isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究的给药，并与潜在合作伙伴进行积极讨论[3] - 公司预计在2024年第四季度提交Nav1.7项目的IND申请，用于治疗慢性神经性疼痛[7] - 公司展示了新型AAV载体STAC-BBB的临床前数据，证明其在非人类灵长类动物中具有行业领先的血脑屏障穿透能力[8] - 公司完成了33名患者的Fabry病1/2期STAAR研究的给药，其中14名患者已停止酶替代疗法[14][15] - 公司预计在2024年中期获得Hemophilia A的3期AFFINE试验的关键数据，并可能在2025年初提交BLA和MAA申请[19] 财务表现与资金筹集 - 公司通过注册直接发行从机构投资者筹集了约2400万美元[4][6] - 公司2024年第一季度净亏损为4910万美元，而2023年同期净收入为2110万美元[20] - 公司2024年第一季度收入为50万美元，较2023年同期的1.58亿美元大幅下降[22] - 公司预计2024年GAAP总运营费用在1.45亿至1.65亿美元之间，非GAAP总运营费用在1.25亿至1.45亿美元之间[26][27] - 2024年第一季度收入为48.1万美元，相比2023年同期的1.57957亿美元大幅下降[39] - 2024年第一季度净亏损为4908.9万美元，而2023年同期净利润为2113.3万美元[39] - 2024年第一季度研发费用为3589.1万美元，相比2023年同期的6321.6万美元减少[39] - 2024年第一季度总运营费用为5200.7万美元，相比2023年同期的1.39923亿美元显著下降[39] - 2024年第一季度现金及现金等价物为5441.7万美元，相比2023年同期的8100.2万美元减少[39] - 2024年第一季度总资产为1.28961亿美元，相比2023年同期的1.6532亿美元下降[39] - 2024年第一季度股东权益为5669.7万美元，相比2023年同期的8288.7万美元减少[39] 财务风险与未来计划 - 公司依赖早期临床试验结果，但这些结果不一定能预测未来的临床试验结果[35] - 公司未来的财务指引和计划取决于能否获得足够的额外资金[36] - 公司使用非GAAP财务指标来补充GAAP财务结果，以更好地评估运营表现[37]