产品研发进展 - 公司两款候选产品STAR - 0215处于临床开发阶段，STAR - 0310处于临床前开发阶段[77] - 公司预计2024年下半年公布ALPHA - STAR试验更多数据，计划2025年一季度启动Q3M的3期关键试验，2026年底出topline结果[81] - 公司预计2024年底提交STAR - 0310的IND申请，若获批，2025年一季度启动1a期临床试验，三季度公布结果，2025年下半年启动1b期临床试验，2026年二季度公布结果[85] 产品试验效果 - STAR - 0215的ALPHA - STAR试验中，450mg剂量组6个月随访月发作率降低92%，中重度发作降低96%，急救药物使用降低91%，3个月随访时50%患者无发作[79] - 600mg + 300mg剂量组6个月随访月发作率降低96%，中重度发作降低98%，急救药物使用降低94%，67%患者无发作，给药后首月100%患者无发作[80] - 600mg + 600mg剂量组3个月随访月发作率降低90%，中重度发作降低100%，急救药物使用降低95%，50%患者无发作[80] 融资情况 - 2023年10月融资毛收入约6400万美元，净收入5950万美元；2024年2月融资毛收入1.25亿美元，净收入1.172亿美元[86] - 2023年10月融资，总收益约6400万美元，净收益5950万美元[108] - 2024年2月融资，总收益1.25亿美元，净收益1.172亿美元[109] - 2024年第一季度通过2021年ATM计划出售股票，总收益2060万美元，净收益2000万美元[110] - 截至2024年3月31日，公司通过股权融资累计筹集8.233亿美元[105] 净亏损情况 - 2024年和2023年第一季度净亏损分别为1990万美元和1120万美元，截至2024年3月31日累计亏损6.005亿美元[87] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损6.005亿美元[116] 现金及投资情况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共3.699亿美元，预计可支撑到2027年年中[88] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.699亿美元，预计可支撑运营至2027年年中[106] - 现有现金、现金等价物和短期投资预计可支持运营至2027年年中[117] 费用及收入变化 - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为1572.6万美元和803.3万美元[92] - 2024年第一季度研发费用增至1570万美元，较2023年同期的800万美元增加770万美元，增幅96%[101] - 2024年第一季度管理费用增至840万美元，较2023年同期的550万美元增加290万美元，增幅54%[102] - 2024年第一季度其他收入净额增至420万美元，较2023年同期的230万美元增加190万美元，增幅83%[103] 经营活动净现金使用量 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1910万美元，2023年同期为1330万美元[111][112] 融资风险及影响 - 公司需继续依靠额外融资实现业务目标，充足的额外融资可能无法以可接受的条款获得[118] - 预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[119] - 通过出售股权或可转换债务证券筹集资金会稀释股东权益[119] - 债务融资会带来定期付款义务和限制公司行动的契约[119] - 通过与第三方合作等方式筹集资金可能需放弃有价值的权利[120] - 若无法及时筹集资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[120] 重大现金需求及合同情况 - 截至2024年3月31日，重大现金需求主要与办公空间转租协议有关[121] - 与CRO和供应商的合同可随时取消，非取消性义务不重大[121] - 与Ichnos的许可协议包含潜在里程碑付款、分层特许权使用费等义务，取决于未来事件[122]