资金筹集与财务状况 - 公司已筹集总计约25.983亿美元用于运营，包括IPO、后续公开发行、市场发行和合作协议[103] - 公司2024年第一季度合作收入为2893.5万美元，同比增长1632.9万美元，主要由于AvenCell许可和合作协议中2100万美元的先前消除的实体内部利润的确认[126][127] - 公司2024年第一季度净亏损为1.07436亿美元，较2023年同期的1.03126亿美元增加431万美元[126] - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物和可交易证券总额为9.534亿美元[133] - 公司通过2022年销售协议发行了972.8101万股普通股，截至2024年3月31日，仍有3.711亿美元的普通股可供出售[134][135][137] - 公司预计截至2024年3月31日的现金、现金等价物和可交易证券以及合作研究费用报销将支持其运营至2026年底[140] - 公司2024年第一季度运营活动使用的净现金为1.20662亿美元，主要由于1.074亿美元的净亏损和2.97亿美元的运营资产和负债变化[143] - 公司2024年第一季度投资活动提供的净现金为590.1万美元，而2023年同期为1.22248亿美元的净现金使用[142] - 公司2024年第一季度融资活动提供的净现金为5999.2万美元，主要由于根据2022年销售协议发行普通股[142] - 2024年第一季度投资活动提供的现金为590万美元，主要由于2.68亿美元的可交易证券到期，部分被2.596亿美元的可交易证券购买和250万美元的固定资产购买所抵消[145] - 2023年第一季度投资活动使用的现金为1.222亿美元，主要由于3.82亿美元的可交易证券购买，部分被2.636亿美元的可交易证券到期和380万美元的固定资产购买所抵消[146] - 2024年第一季度融资活动提供的现金为6000万美元，包括5800万美元的市场发行净收益和200万美元的股票期权行使现金[147] - 2023年第一季度融资活动提供的现金为220万美元，包括150万美元的市场发行净收益和80万美元的股票期权行使现金[148] - 截至2024年3月31日，公司持有9.249亿美元的现金等价物、受限现金等价物和可交易证券，主要包括计息货币市场账户、公司和金融机构债务证券、美国国债和其他政府支持证券以及资产支持证券[152] - 公司的主要市场风险是利率敏感性，由于投资组合的短期期限和低风险特征，100个基点的利率变化不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[153] - 公司没有外汇或衍生金融工具，通货膨胀主要通过增加劳动力和项目成本影响公司，但2024年第一季度通货膨胀对公司的运营结果没有重大影响[154] 研发进展与临床试验 - NTLA-2001的全球关键性3期MAGNITUDE试验正在积极招募患者，已有超过30名患者接受剂量，超过40名患者正在筛查中[107] - NTLA-2001的3期试验设计已与美国FDA达成一致，计划在2024年底启动，预计招募约50名ATTRv-PN患者[108] - NTLA-2002的1/2期研究已完成2期部分的招募和剂量，预计在2024年下半年启动全球关键性3期研究[113] - NTLA-2002的1期研究数据将在2024年5月31日至6月3日的EAACI大会上公布，2期研究的初步结果预计在2024年中公布[114] - NTLA-3001的1期研究预计在2024年启动，首次患者剂量将在2024年进行[116] - 公司正在扩展CRISPR技术的应用范围，研究针对骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛的基因编辑项目[117] - 公司的异体细胞工程平台在临床前模型中避免了T细胞和NK细胞介导的排斥反应，为实体瘤治疗提供了新方法[118] - 公司2024年第一季度研发费用为1.11847亿美元，同比增长1473.1万美元，增幅15%，主要由于NTLA-2001和NTLA-2002项目的外部开发成本增加[128][136] 其他收入与费用 - 公司2024年第一季度其他收入（费用）净额为656.7万美元，同比下降226.5万美元，主要由于Kyverna和AvenCell投资的公允价值变化导致的610万美元费用[131]