公司业绩 - Neurogene Inc.（Nasdaq: NGNE）报告2024年第一季度财务业绩，现金余额为1.695亿美元[1] - 2024年第一季度净亏损为1690万美元，较去年同期增加[7] - 现金及现金等价物截至2024年3月31日为1.5014亿美元[14] NGN-401疗效数据 - NGN-401基因治疗Rett综合征的初步疗效数据将于2024年第四季度发布[2] - NGN-401在三名儿童患者中表现出良好的耐受性，无严重不良事件报告[2] - NGN-401临床试验费用增加，研发费用为1354万美元[4] - 2024年第一季度研发费用增加主要是由于NGN-401临床试验成本增加[5] 公司使命和技术 - Neurogene公司的使命是治疗神经系统疾病，提高患者和家庭的生活质量[8] - Neurogene公司拥有独特的EXACT转基因调控平台技术，用于限制转基因毒性[9]