公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司总资产为2.13243亿美元，较2022年12月31日的2.43549亿美元下降12.44%[14] - 2023年第一季度，公司净亏损3433.8万美元，较2022年同期的4281.1万美元有所收窄[16] - 2023年第一季度，经营活动使用的净现金为2244.6万美元，较2022年同期的4471.1万美元有所减少[22] - 2023年第一季度，投资活动提供的净现金为2121.7万美元，较2022年同期的1731.1万美元有所增加[22] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为5.26744亿美元[14] - 2023年3月31日，现金及现金等价物公允价值为3337.2万美元，2022年12月31日为3460.1万美元[58] - 2023年3月31日，有价证券公允价值为13440.2万美元，2022年12月31日为15500.9万美元[60] - 2023年3月31日，公司金融资产总计1.59704亿美元（现金等价物2530.2万美元，有价证券1.34402亿美元）；2022年12月31日，金融资产总计1.82078亿美元（现金等价物2706.9万美元，有价证券1.55009亿美元）[64] - 2023年3月31日，公司财产和设备净值为2159.9万美元，2022年12月31日为2251.5万美元；2023年和2022年第一季度折旧费用分别为100万美元和90万美元[67] - 2023年3月31日，应计费用和其他流动负债为1090.7万美元，2022年12月31日为1101.1万美元[68] - 2023年和2022年第一季度公司净亏损分别为3430万美元和4280万美元，截至2023年3月31日累计亏损5.267亿美元[135] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.678亿美元，预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2025年上半年[137] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.678亿美元，累计亏损为5.267亿美元，现有资金预计可支持运营和资本支出至2025年上半年[169] - 2023年第一季度其他收入（支出）净额为154.5万美元，2022年同期为1000美元，2023年主要包括110万美元利息收入和40万美元税收抵免销售[161][167] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2244.6万美元，2022年同期为4471.1万美元[177] - 2023年第一季度投资活动净现金流入为2121.7万美元，2022年同期为1731.1万美元，2023年购买5140万美元有价证券，销售和到期7260万美元[177][180] - 2023年第一季度融资活动净现金为0，2022年同期为4.9万美元[177] - 2023年和2022年第一季度，公司分别净亏损3430万美元和4280万美元，截至2023年3月31日累计亏损5.267亿美元[208] 公司费用相关数据关键指标变化 - 2023年第一季度，研发费用为1683.6万美元，较2022年同期的2621.3万美元下降35.77%[16] - 2023年第一季度研发费用为1683.6万美元，较2022年同期的2621.3万美元减少937.7万美元，主要因临床制造费用减少920万美元等[161][162] - 2023年第一季度一般及行政费用为1904.7万美元，较2022年同期的1509.9万美元增加394.8万美元，主要因与Catalent的协议产生1130万美元非经常性费用等[161][164] - 2023年第一季度未支付在研项目研发费用，2022年同期为150万美元[161][168] - 2023年第一季度和2022年第一季度，公司在研发和行政费用中记录的股份支付费用分别为2,784,000美元和6,337,000美元[99] - 2023年第一季度和2022年第一季度，公司与ESPP相关的股份支付费用分别为极小金额和100,000美元[110] 公司临床产品相关情况 - 公司有两个主要临床产品候选药物，PBGM01用于治疗GM1神经节苷脂贮积症，PBFT02用于治疗额颞叶痴呆[26] - 公司正在进行PBGM01的Imagine - 1试验，已完成前四个队列共8名患者的给药；预计在2023年年中报告第四队列患者的初始安全和生物标志物数据[118][120] - 公司计划在Imagine - 1试验中以高于目前1至4组的剂量治疗更多患者，新剂量（Dose 3）是当前高剂量（Dose 2）的两倍，预计下半年对首位患者使用Dose 3治疗[121] - 公司为PBFT02开展的upliFT - D试验于2022年8月对首位患者给药，预计2023年下半年报告第1组患者的初步安全性和生物标志物数据[126][127] - 公司停止PBKR03和PBML04的进一步临床开发，以减少运营费用，并探索这些资产的战略替代方案[128] - 公司为PBGM01治疗GM1获得FDA的孤儿药指定、罕见儿科疾病指定和快速通道指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定和先进治疗药物产品指定[122] 公司资金与融资情况 - 公司计划通过公开发行或私募股权、债务融资、其他合作、战略联盟和许可安排来寻求额外资金[29] - 截至财务报表发布日，公司预计其现金、现金等价物和可销售债务证券足以满足未来至少十二个月的运营费用和资本支出需求[30] - 公司需额外资金满足运营和资本需求，目前无信贷安排或承诺资本来源，可能通过股权、债务融资等方式筹集资金[174][175] - 公司需筹集额外资金才能从未来产品销售中盈利，否则可能需延迟、限制或终止产品开发或其他业务[212] 公司合作协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学基因治疗计划有战略研究合作，与Catalent Maryland有临床规模制造协议[25][26] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，发现研究年度资金承诺为500万美元，按季度支付130万美元直至2026年6月；行使额外许可计划选项需支付100万美元/产品适应症[73][75] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，罕见单基因疾病产品候选者最高支付1650万美元/产品，大型中枢神经系统适应症探索计划产品候选者最高支付3900万美元/产品；每个许可产品最高支付5500万美元销售里程碑付款[76][78] - 公司与Catalent的协议修订后，取消每年1060万美元最低承诺，2023年6月30日至2024年5月1日支付600万美元；协议期限延长至2030年11月6日[83][84][85] - 公司因协议修订确认530万美元预付资产费用，2023年第一季度将1130万美元费用归类为一般和行政费用[89][90] - 公司与宾夕法尼亚大学的发现研究资金承诺为每年500万美元，为期五年，至2026年6月每季度支付130万美元[139] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，行使剩余许可计划选项需向其支付总计100万美元，每个产品适应症立即支付50万美元，达到进一步开发里程碑时再支付50万美元[139] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议要求，针对罕见单基因疾病的产品候选药物每个需支付高达1650万美元，大型中枢神经系统适应症探索计划的产品候选药物每个需支付高达3900万美元[140] - 公司与Catalent的原协议每年最低承诺支付1060万美元，为期五年，2023年3月31日修订协议取消该最低承诺，改为在2023年6月30日至2024年5月1日期间向Catalent支付总计600万美元[147][148] - 公司根据与宾夕法尼亚大学的协议，2020年5月起五年内每年资助其发现研究500万美元，直至2026年6月[188] 公司租赁相关情况 - 公司将所有期限超过一年的租赁分类为经营租赁[45] - 公司费城办公场地租赁协议始于2021年2月，预计2031年12月到期，房东提供280万美元租户改进津贴；新泽西实验室场地租赁协议始于2021年3月，预计2036年2月到期，房东提供130万美元租户改进津贴，截至2023年3月31日，有10万美元报销款未付[69][70] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）为4711万美元，扣除利息后租赁负债为2695.2万美元；2023年和2022年第一季度经营租赁费用均为80万美元[72] - 公司在宾夕法尼亚州费城租赁约3.7万平方英尺办公空间，租期至2031年12月，初始租期预计租金1180万美元[185] - 公司在新泽西州霍普韦尔租赁约6.2万平方英尺实验室空间，租期至2036年3月，初始租期预计租金约4030万美元[186] 公司会计政策与计算相关 - 2023年3月31日和2022年，未确认长期资产减值费用[44] - 2023年第一季度和2022年第一季度，潜在稀释性证券因反稀释未计入摊薄加权平均流通股计算，2023年为1493.4674万股，2022年为1127.6283万股[56] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，对财务报表无重大影响[57] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值[49] - 研发成本在发生时计入费用，公司会根据估计调整应计费用[53] - 基本和摊薄每股净亏损计算方式不同，存在净亏损时，稀释性证券不计入摊薄每股净亏损计算[54] 公司股票相关情况 - 截至2023年3月31日，激励计划授权的股票总数为13,101,661股，其中4,439,463股可用于未来授予；诱导计划授权的股票总数为2,500,000股，其中880,967股可用于未来授予[93][95] - 2023年1月和2022年1月，激励计划下预留发行的股票分别增加了2,730,735股和2,712,249股[93] - 截至2023年3月31日，流通的股票期权为13,609,572股，加权平均行使价格为7.02美元；已归属且可行使的股票期权为6,011,809股，加权平均行使价格为10.96美元[100] - 2023年第一季度和2022年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值分别为0.83美元和3.45美元[100] - 截至2023年3月31日，未归属股票期权奖励的总未确认补偿费用为2190万美元，公司预计在2.2年的加权平均期间内确认[100] - 截至2023年3月31日，受限股票单位（RSU）的未归属余额为1,193,666股，加权平均授予日公允价值为2.85美元；总未确认费用为240万美元，公司预计在1.5年的加权平均期间内确认[106] - 截至2023年3月31日，员工股票购买计划（ESPP）授权发行的股票总数为1,981,766股，其中1,666,061股可用于未来授予；2023年1月，ESPP下预留发行的股票增加了546,147股[107] 公司过往业务活动资金情况 - 2022年第一季度，公司购买3740万美元有价证券，出售和到期有价证券5690万美元，购买物业及设备70万美元，支付技术许可费150万美元[181] - 2023年第一季度，公司融资活动无现金收支[182] - 2022年第一季度，公司因行使股票期权获得4.9万美元[183] 公司未来发展身份相关 - 公司将保持新兴成长型公司身份至最早满足以下条件之一：首个财年总收入至少12.35亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值超过7亿美元）；三年内发行超过10亿美元不可转换债务证券；2025年12月31日[194] 公司未来费用预期情况 - 公司预计未来研发和一般及行政费用可能随产品进入后期临床试验而增加[157][159]