现金及现金等价物情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为30,291千美元，较2022年12月31日的34,601千美元有所下降[14] - 截至2023年6月30日的六个月，经营活动使用的净现金为3958.5万美元，2022年同期为7079.4万美元[27] - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物期末余额为3029.1万美元，期初余额为3460.1万美元[27] - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物组合公允价值为30,291,000美元，其中银行现金账户为5,638,000美元、货币市场基金为23,624,000美元、定期存款证为1,029,000美元；2022年12月31日，组合公允价值为34,601,000美元，其中银行现金账户为7,532,000美元、货币市场基金为24,578,000美元、商业票据为2,491,000美元[65] 可销售证券情况 - 截至2023年6月30日，公司可销售证券为121,189千美元，较2022年12月31日的155,009千美元减少[14] - 2023年6月30日，公司有价证券组合公允价值为121,189,000美元，其中定期存款证为21,590,000美元、商业票据为45,093,000美元、公司债务证券为26,193,000美元、美国政府证券为17,413,000美元、美国政府机构证券为10,900,000美元；2022年12月31日，组合公允价值为155,009,000美元，其中定期存款证为28,111,000美元、商业票据为58,512,000美元、公司债务证券为66,421,000美元、美国政府证券为1,965,000美元[67] 研发费用情况 - 2023年第二季度研发费用为17,324千美元，较2022年同期的26,821千美元降低[17] - 2023年前六个月研发费用为34,160千美元，较2022年同期的53,034千美元减少[17] - 2023年3月和6月，公司在研发费用中确认处置财产和设备损失50万美元，2022年同期为0[49] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，研发费用分别为1732.4万美元和2682.1万美元，一般和行政费用分别为806.4万美元和1299.1万美元[163] - 2023年第二季度研发费用从2.68亿美元降至1730万美元，减少950万美元[164] - 2023年上半年研发费用从5300万美元降至3420万美元，减少1880万美元[171] 净亏损情况 - 2023年第二季度净亏损为23,856千美元，较2022年同期的39,542千美元有所收窄[17] - 2023年前六个月净亏损为58,194千美元，较2022年同期的82,353千美元减少[17] - 截至2023年6月30日的六个月，公司净亏损5819.4万美元，2022年同期为8235.3万美元[27] - 2023年第二季度综合亏损为23,769千美元，较2022年同期的39,786千美元收窄[17] - 2023年前六个月综合亏损为57,568千美元，较2022年同期的83,518千美元减少[17] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月净亏损分别为2390万美元和3950万美元，六个月净亏损分别为5820万美元和8240万美元，截至2023年6月30日累计亏损5.506亿美元[139] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，净亏损分别为2385.6万美元和3954.2万美元，亏损减少1568.6万美元[163] 普通股发行及流通股数情况 - 截至2023年6月30日，公司普通股发行及流通股数为54,745,680股，较2022年12月31日的54,614,690股增加[14] 累计亏损情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损为550,600千美元，较2022年12月31日的492,406千美元增加[14] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损5.506亿美元[31] 裁员情况 - 2023年7月，公司宣布裁员26%以延长现金储备使用时间[34] - 2023年7月19日，公司宣布裁员26%，将在截至2023年9月30日的三个月内产生离职相关费用[117] - 2023年7月宣布组织架构重新设计，将减少运营费用并裁员约26%，主要在CMC部门[141][142] 临床候选产品情况 - 公司有两个主要临床候选产品PBGM01和PBFT02，分别用于治疗GM1和FTD[30] - 公司正在开发PBGM01治疗GM1，Imagine - 1试验已完成初始四个队列共8名患者的给药，已报告中期安全和生物标志物数据，将以新的更高剂量（剂量3，是剂量2的两倍）治疗6名患者，预计2024年年中报告剂量3患者的初始数据[122][124][125][126][127] - 公司正在开发PBFT02治疗FTD - GRN，upl iFT - D试验于2022年8月给第一名患者给药，预计2023年第四季度报告队列1患者的初始安全和生物标志物数据[130][131] - 公司有两个临床产品候选药物PBKR03和PBML04，为减少运营费用，已停止进一步临床开发并正在探索战略替代方案[132] - PBKR03于2022年3月给GALax - C试验的第一名患者给药，2022年11月宣布停止进一步开发[133] - PBML04于2022年5月20日获得FDA的IND申请批准，2022年11月宣布停止进一步开发[136] 金融资产情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产分别为145,842,000美元和182,078,000美元，其中2023年现金等价物为24,653,000美元、有价证券为121,189,000美元；2022年现金等价物为27,069,000美元、有价证券为155,009,000美元[71] 固定资产情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司固定资产净值分别为20,225,000美元和22,515,000美元，2023年和2022年截至6月30日的三个月折旧费用分别为1,000,000美元和900,000美元，六个月折旧费用分别为2,000,000美元和1,800,000美元[74][75] 应计费用及其他流动负债情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司应计费用及其他流动负债分别为13,161,000美元和11,011,000美元，其中2023年专业费用为585,000美元、薪酬及相关福利为5,780,000美元、研发费用为1,796,000美元、与Catalent相关应付款为5,000,000美元；2022年专业费用为602,000美元、薪酬及相关福利为8,446,000美元、研发费用为1,878,000美元、固定资产相关费用为85,000美元[76] 租赁情况 - 公司费城办公场地租赁协议于2021年2月开始，预计2031年12月到期；新泽西实验室场地租赁协议于2021年3月开始，预计2036年2月到期，两项协议均有最多两个五年的延期选项，但截至2023年6月30日未纳入使用权资产和经营租赁负债计量[77][78] - 公司经营租赁未来最低租赁付款总额（未折现）为46,242,000美元，减去估算利息19,504,000美元后，租赁负债总额为26,738,000美元，2023年和2022年截至6月30日的三个月经营租赁费用均为800,000美元，六个月均为1,700,000美元[80][81] - 公司在费城租赁约3.7万平方英尺办公空间，租期至2031年12月，预计租金1180万美元；在新泽西州霍普韦尔租赁约6.2万平方英尺实验室空间，租期至2036年3月，预计租金约4030万美元[189][190] 与宾夕法尼亚大学协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的研究、合作和许可协议规定，公司有义务资助某些产品临床前开发及探索性研究，2026年8月3日前每年为发现研究提供500万美元资金，按季度支付，每季度130万美元[82] - 公司在宾大协议下有8个剩余选项可启动中枢神经系统适应症的额外许可项目，需在2026年8月3日前行使，行使时每个产品适应症需支付100万美元不可退还的前期费用，其中50万美元前期支付，另50万美元在达到进一步开发里程碑时支付[84] - 宾大协议要求公司为罕见单基因疾病的每个产品候选者支付最高1650万美元，为大型中枢神经系统适应症探索项目产生的每个产品候选者支付最高3900万美元，每个许可产品达到特定开发里程碑事件时支付[85] - 公司需为每个许可产品根据年销售额超过规定阈值支付最高5500万美元的销售里程碑付款[87] - 2022年6月30日止六个月，公司根据宾大协议为取得的在研研发项目支付150万美元，2023年同期无此类支付[89] - 与宾夕法尼亚大学的发现研究资金承诺为每年500万美元，为期五年，至2026年6月季度付款为130万美元，还有八个剩余选项可开展中枢神经系统适应症的额外许可计划，行使需支付100万美元不可退还费用[143] - 与宾夕法尼亚大学的协议要求为罕见单基因疾病产品候选者支付最高1650万美元，为大型中枢神经系统适应症探索计划产品候选者支付最高3900万美元，每个许可产品还需根据年销售额支付最高5500万美元销售里程碑付款[144] - 公司根据与宾夕法尼亚大学的协议，自2020年5月起五年内每年资助500万美元用于发现研究，直至2026年6月[192] 与卡塔伦特协议情况 - 公司与卡塔伦特的现有协议原每年最低承诺支付1060万美元，2023年3月31日修订协议，取消该承诺，改为在2023年6月30日至2024年5月1日期间向卡塔伦特支付总计600万美元[92][93] - 截至2023年6月30日，公司因修订协议确认530万美元预付资产消除费用，与支付给卡塔伦特的600万美元合计1130万美元，归类为一般及行政费用[96][97] - 与Catalent的协议原每年最低承诺为1060万美元，2023年3月修订协议，取消最低年度采购义务和使用洁净室套件的年费，改为在2023年6月30日至2024年5月1日期间向Catalent支付总计600万美元[149][150] - 因与Catalent的协议修订，公司在2023年6月30日结束的六个月内确认了530万美元的预付资产消除费用，总计1130万美元费用归类为一般和行政费用[152][153] - 截至2023年6月30日，公司已根据修订协议向Catalent支付100万美元，剩余500万美元包含在应计费用和其他流动负债中[154] - 公司与Catalent的协议不再有每年1060万美元的年度最低承诺至2025年11月，截至2023年6月30日已支付100万美元，2023年7月1日至2024年5月1日将再支付500万美元[191] 激励计划情况 - 截至2023年6月30日，激励计划授权的总股数为13101661股，其中4594027股可用于未来授予，该计划下的授权股数每年1月1日自动增加，2023年和2022年分别增加2730735股和2712249股[101] 诱导计划情况 - 截至2023年6月30日，诱导计划授权的总股数为2500000股，其中798967股可用于未来授予[106] 股票期权情况 - 2023年和2022年6月30日止六个月授予的股票期权加权平均授予日公允价值分别为0.83美元和2.59美元，截至2023年6月30日，未归属股票期权奖励的总未确认补偿费用为1900万美元，预计在2.0年的加权平均期间内确认[107] 受限股票单位情况 - 截至2023年6月30日，受限股票单位的未确认费用为190万美元，公司预计在1.3年的加权平均期间内确认[112] 员工股票购买计划情况 - 2020员工股票购买计划（ESPP）于2020年2月28日生效，授权发行最多1,981,766股公司普通股，截至2023年6月30日，有1,565,821股可用于未来授予[113] - 2023年1月1日，ESPP预留发行的股份增加了546,147股，使授权发行的股份总数达到1,981,766股[113] - 符合条件的员工可通过累积工资扣除购买公司普通股，购买价格为发行期首日或最后一日公司普通股公平市场价值较低者的85%，员工可贡献最高15%的合格薪酬，每个日历年购买不超过价值25,000美元的股票，单个发行期购买不超过4,000股[114] - 公司在2023年和2022年截至6月30日的三个月分别确认与ESPP相关的股份支付费用0美元和0.1百万美元，六个月分别为0美元和0.2百万美元[116] 一般和行政费用情况 - 202