公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为169,256千美元，较2022年12月31日的243,549千美元有所下降[14] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为126,276千美元，较2022年12月31日的201,366千美元有所下降[14] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为33,579千美元，较2022年12月31日的34,601千美元略有下降[14] - 截至2023年9月30日，公司可交易证券为99,201千美元，较2022年12月31日的155,009千美元大幅下降[14] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损5.777亿美元[31] - 2023年9月30日，现金及现金等价物成本或摊余成本总计33,579千美元，2022年12月31日为34,601千美元[64] - 2023年9月30日，可销售证券摊余成本为99,393千美元，公允价值为99,201千美元；2022年12月31日摊余成本为155,975千美元，公允价值为155,009千美元[66] - 2023年9月30日，金融资产中现金等价物公允价值为28,345千美元（其中一级17,347千美元、二级998千美元），可销售证券公允价值为99,201千美元（均为二级），总计127,546千美元；2022年12月31日现金等价物公允价值为27,069千美元（其中一级24,578千美元、二级2,491千美元），可销售证券公允价值为155,009千美元（均为二级），总计182,078千美元[70] - 2023年9月30日，财产和设备净值为16,067千美元，2022年12月31日为22,515千美元[74] - 2023年9月30日，应计费用和其他流动负债总计13,713千美元，2022年12月31日为11,011千美元[76] - 截至2023年9月30日，有40万美元遣散和终止相关成本未支付，计入应计费用和其他流动负债[81] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.328亿美元，预计可支撑运营至2025年第四季度[162][163] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.328亿美元，累计亏损5.777亿美元[201] 公司经营业绩关键指标变化 - 2023年第三季度研发费用为15,098千美元，2022年同期为15,362千美元；2023年前九个月研发费用为49,258千美元，2022年同期为68,396千美元[16] - 2023年第三季度净亏损为27,110千美元，2022年同期为26,701千美元；2023年前九个月净亏损为85,304千美元，2022年同期为109,054千美元[16] - 2023年第三季度基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.49美元，2022年同期相同；2023年前九个月为1.56美元，2022年同期为2.01美元[16] - 2023年第三季度综合亏损为26,962千美元，2022年同期为26,591千美元；2023年前九个月综合亏损为84,530千美元，2022年同期为110,109千美元[16] - 2023年第三季度其他收入（费用）净额为1,562千美元，2022年同期为825千美元；2023年前九个月为4,639千美元，2022年同期为1,096千美元[16] - 2023年前九个月净亏损8530.4万美元，2022年同期为1.09054亿美元[27] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为5874.8万美元，2022年同期为9418.9万美元[27] - 2023年前九个月投资活动净现金流入为5763.7万美元，2022年同期为2855.7万美元[27] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为890,000美元，2022年同期为净现金使用76.5万美元[27] - 2023年前九个月处置财产和设备损失为50万美元，2022年同期无损失[48] - 2023年前九个月财产和设备减值费用为320万美元，2022年同期无减值费用[49] - 2023年前九个月使用权资产减值费用为220万美元，2022年同期无减值费用[53] - 2023年前九个月，潜在稀释性证券中股票期权为10,240,051份、未归属受限股票单位为1,146,499份、员工股票购买计划为118,059份，总计11,504,609份；2022年对应数据分别为11,738,877份、409,500份、62,488份，总计12,210,865份[62] - 2023年9月30日，非金融工具中财产和设备净减值损失为3,205千美元，使用权资产减值损失为2,185千美元，总计5,390千美元[73] - 2023年第三季度折旧费用为100万美元，2022年同期为90万美元；2023年前九个月折旧费用为290万美元，2022年同期为270万美元[75] - 2023年第三季度和前九个月，公司在一般及行政费用中记录遣散和终止相关成本100万美元，在研发费用中记录140万美元；2022年前九个月，在一般及行政费用中记录180万美元，在研发费用中记录90万美元，2022年第三季度无相关记录[79][80] - 2023年第三和九个月，公司确认减值费用540万美元，其中使用权资产220万美元，财产和设备320万美元[91] - 2023年前九个月，公司确认与Catalent相关费用1130万美元，其中600万美元为支付款项，530万美元为预付资产消除费用[113][114] - 2023年第三季度和前九个月，研发费用中的股份支付费用分别为142.9万美元和478.8万美元，2022年同期分别为56.8万美元和652.8万美元；一般及行政费用中的股份支付费用2023年第三季度和前九个月分别为139.5万美元和456.3万美元，2022年同期分别为229.4万美元和894.9万美元[124] - 2023年和2022年前九个月授予的期权加权平均授予日公允价值分别为0.82美元和2.52美元；截至2023年9月30日，与未归属股票期权奖励相关的未确认补偿费用为1240万美元，预计在1.9年的加权平均期间内确认[124] - 截至2023年9月30日，受限股票单位（RSU）未归属余额为1,146,499股，加权平均授予日公允价值为2.58美元；与所有RSU相关的未确认费用为150万美元，预计在1.1年的加权平均期间内确认[130] - 2023年和2022年前九个月，公司确认的ESPP相关费用分别为0美元和20万美元；2023年和2022年第三季度均未确认股份支付费用[135] - 2023年和2022年第三季度净亏损分别为2710万美元和2670万美元，前九个月净亏损分别为8530万美元和1.091亿美元，截至2023年9月30日累计亏损5.777亿美元[159] - 2023年第三季度研发费用从1540万美元降至1510万美元，减少0.3百万美元[187][188] - 2023年第三季度收购在研研发费用为0，2022年同期为150万美元[187][190] - 2023年第三季度一般及行政费用从1070万美元降至820万美元，减少250万美元[187][191] - 2023年第三季度长期资产减值费用为540万美元，2022年同期为0[187][192] - 2023年前九个月研发费用从6840万美元降至4930万美元，减少1910万美元[194][195] - 2023年前九个月净亏损从1.09054亿美元降至8530.4万美元，减少2375万美元[194] - 2023年前9个月研发费用为4925.8万美元，2022年同期为6839.6万美元[196] - 2023年前9个月未支付在研项目研发费用，2022年同期为300万美元[197] - 2023年前9个月一般及行政费用降至3530万美元，较2022年减少350万美元[198] - 2023年前9个月长期资产减值费用为540万美元，2022年同期无此项费用[199] - 2023年前9个月其他收入（支出）净额为460万美元，2022年同期为110万美元[200] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为5870万美元，2022年同期为9420万美元[208] - 2023年前9个月投资活动提供现金5763.7万美元，2022年同期为2855.7万美元[208] - 2023年前9个月融资活动提供现金8.9万美元，2022年同期使用现金76.5万美元[208] - 2023年前9个月现金及现金等价物净减少102.2万美元，2022年同期减少6639.7万美元[208] 公司临床候选产品情况 - 公司有两个主要临床候选产品PBGM01和PBFT02，分别用于治疗GM1和FTD[30] - 公司正在开发PBGM01用于治疗婴儿型GM1，目前已获得美国FDA的研究性新药申请（IND）和多个国家的临床试验授权（CTA），并正在进行Imagine - 1试验[141][142] - 公司Imagine - 1试验初始四个队列共完成8名患者给药，将对6名患者采用新的更高剂量（剂量3，是剂量2的两倍）给药[143][144] - 公司预计2024年年中报告剂量3患者的初始安全性和生物标志物数据[145] - 公司预计2023年第四季度报告upliFT - D试验队列1中3名患者的初始安全性和生物标志物数据[151] 公司租赁相关情况 - 2005 Market Street租赁协议租赁约37,000平方英尺办公空间，2021年2月开始，预计2031年12月到期，有两次各5年的续租选项和2029年4月提前终止选项[82] - 2023年8月7日签订转租协议A，转租约8,000平方英尺，11月1日开始，2029年3月31日结束，基础租金每月12,426美元，年增长率2.75%[83] - 2023年9月29日签订转租协议B，转租约29,000平方英尺，2024年3月1日开始，2026年8月结束，基础租金每月75,000美元[88] - 实验室租赁协议2021年3月开始，预计2036年2月到期，有两次各5年的续租选项[92] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）为4537.4万美元，租赁负债总额为2651.8万美元，2023和2022年第三季度经营租赁费用均为80万美元，前九个月均为250万美元[95][96] 公司合作协议情况 - 与宾夕法尼亚大学的协议中，发现研究资金承诺每年500万美元，按季度支付，每次130万美元至2026年6月[97] - 与Catalent的原协议每年最低承诺1060万美元，修订后消除该义务，公司将在2023年6月30日至2024年5月1日支付600万美元[109][111] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，发现研究的资金承诺为每年500万美元，按季度支付，每季度130万美元，直至2026年6月[164] - 公司与宾夕法尼亚大学协议中剩余8个启动中枢神经系统适应症许可计划的选择权，行使每个选择权需向宾夕法尼亚大学支付100万美元不可退还的前期费用[166] - 公司与宾夕法尼亚大学协议要求，针对罕见单基因疾病的每个产品候选药物最高支付1650万美元，针对大型中枢神经系统适应症探索计划的每个产品候选药物最高支付3900万美元[167] - 公司与Catalent的合作协议要求为专用洁净室套房的独家使用权支付年费，为期五年至2025年[169] - 公司与Catalent的制造和供应协议期限为五年，原每年最低承诺支付1060万美元，2023年3月协议修订，取消该义务，改为2023年6月30日至2024年5月1日期间支付600万美元[171][172][173] - 执行修订协议前，公司有530万美元预付资产，协议执行后确认费用530万美元[175] - 2023年9月30日止九个月，公司将1130万美元费用（600万美元支付和530万美元预付资产消除）计入一般及行政费用[176] - 截至2023年9月30日，公司已根据修订协议支付200万美元，剩余400万美元计入应计费用和其他流动负债[115][177] 公司股份相关情况 - 截至2023年9月30日，激励计划下授权的股份总数为13,101,661股，其中7,644,421股可用于未来授予；诱导计划下授权的股份总数为2,500,000股，其中1,006,655股可用于未来授予[118][123] - 2023年1月和2022年1月，激励计划下预留发行的股份分别增加了2,730,735股和2,712,249股[121] - 截至2023年9月30日，未行使的股票期权为10,240,051股，