公司资产状况 - 截至2023年12月31日，公司持有1.143亿美元现金、现金等价物和有价证券，均为美元资产[627] - 2023年现金及现金等价物为2.1709亿美元，2022年为3.4601亿美元[639] - 2023年有价证券为9.2585亿美元，2022年为15.5009亿美元[639] - 2023年12月31日，公司现金及现金等价物成本或摊余成本为21709000美元，公允价值为21709000美元；2022年12月31日，成本或摊余成本为34601000美元，公允价值为34601000美元[698] - 2023年12月31日，公司有价证券摊余成本为92628000美元，未实现收益为23000美元，未实现损失为66000美元，公允价值为92585000美元；2022年12月31日，摊余成本为155975000美元，未实现收益为19000美元，未实现损失为985000美元，公允价值为155009000美元[698] - 截至2023年12月31日，公司有价证券一年内到期的摊余成本为85292000美元，公允价值为85285000美元；一年后至五年内到期的摊余成本为7336000美元，公允价值为7300000美元[698] - 2023年12月31日，公司金融资产中现金等价物为1376.3万美元，有价证券为9258.5万美元，总计10974.8万美元；2022年12月31日，现金等价物为2457.8万美元，有价证券为15500.9万美元，总计17958.7万美元[702] 风险影响评估 - 利率变动10%不会对投资组合总市值产生重大影响[626] - 外汇汇率变动10%不会对财务报表产生重大影响[628] 财务指标对比（年度） - 2023年研发费用为6.1419亿美元，2022年为8.6053亿美元[641] - 2023年一般及行政费用为4.158亿美元，2022年为4.9341亿美元[641] - 2023年净亏损为1.02062亿美元，2022年为1.36125亿美元[641] - 2023年普通股基本和摊薄每股净亏损为1.86美元，2022年为2.50美元[641] - 2023年综合亏损为1.01139亿美元，2022年为1.36678亿美元[641] - 2022年初普通股股份为54,244,996股，2022年末为54,614,690股，2023年末为54,944,130股[646] - 2022年净亏损136,125千美元，2023年净亏损102,062千美元[646][648] - 2022年经营活动使用现金118,210千美元，2023年使用78,264千美元[648] - 2022年投资活动提供现金25,199千美元，2023年提供65,237千美元[648] - 2022年融资活动使用现金1,353千美元，2023年提供135千美元[648] 累计亏损情况 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损594500千美元[652] 公司业务方向 - 公司主要专注于开发针对神经退行性疾病的一次性疗法，其主要临床候选产品PBFT02用于治疗FTD - GRN[650][651] 资金保障情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[655] 资产处置与减值 - 2023年公司确认财产和设备处置损失0.5百万美元，2022年无[668] - 2023年公司确认财产和设备减值费用3.2百万美元，2022年无[669] - 2023年公司确认使用权资产减值费用220万美元，2022年无此项费用[672] - 2023年，非金融工具中，财产和设备净减值损失为320.5万美元，使用权资产减值损失为218.5万美元，总计539万美元[705] - 2023年12月31日，公司财产和设备净值为1529.5万美元，2022年12月31日为2251.5万美元；2023年和2022年折旧费用均为370万美元[706] - 2023年，公司因两份转租协议确认减值费用540万美元，其中使用权资产220万美元，财产和设备320万美元[720] 其他收入（费用）情况 - 2023年公司其他收入（费用）净额为630万美元，其中利息收入和证券溢价与折价摊销为560万美元，出售税收抵免为70万美元；2022年为230万美元，均为利息收入和证券溢价与折价摊销[686][687] 潜在稀释性证券情况 - 2023年和2022年被排除在稀释加权平均流通在外普通股股数计算之外的潜在稀释性证券分别为10250828股和12667236股，其中2023年股票期权为9290308股、未归属受限股票单位为927000股、员工股票购买计划为33520股；2022年股票期权为11411390股、未归属受限股票单位为1229166股、员工股票购买计划为26680股[692] 会计准则影响 - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，对财务报表无重大影响[693] - ASU 2023 - 07将于公司2023年12月15日后的第一个财年及2024年12月15日后第一个财年的中期报告期生效，公司预计对财务报表和披露无重大影响[694] - ASU 2023 - 09将于2024年12月15日后的年度报告期生效，公司正在评估其对披露的影响[695] 技术许可费用情况 - 2022年公司为获取技术许可支付的费用均确认为已收购在研研发费用，2023年未支付此类费用[683] 应计费用和流动负债情况 - 2023年12月31日，应计费用和其他流动负债为1167万美元，2022年12月31日为1101.1万美元[707] 裁员成本情况 - 2023年7月，公司裁员约26%，记录遣散和终止相关成本，一般及行政费用为100万美元，研发费用为140万美元[708] - 2022年3月和11月，公司分别裁员约13%和23%，记录遣散和终止相关成本，一般及行政费用为380万美元，研发费用为230万美元[710] 租赁协议情况 - 公司2005 Market Street租赁协议租赁约37000平方英尺办公空间，2021年2月开始，2031年12月到期；实验室租赁协议2021年3月开始，2036年3月到期[712][721] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）为4450.6万美元，减去利息后租赁负债为2629.4万美元[724] - 2023年和2022年租赁费用分别为537.5万美元和510.7万美元，运营租赁加权平均折现率均为9.7% [724] 合作协议情况 - 公司与Penn的协议中，剩余8个开展中枢神经系统（CNS）适应症许可项目的选择权，有效期至2026年8月3日，行使每个选择权需支付100万美元，其中50万美元预付，50万美元在后续开发里程碑达成时支付[726][728] - 公司每年为Penn的发现研究提供500万美元资金，至2026年8月3日，2026年6月前按季度支付，每季度130万美元[729] - 公司针对罕见单基因疾病产品候选药物需支付最高1650万美元，针对大型CNS适应症探索项目产品候选药物需支付最高3900万美元，每个许可产品还需根据年销售额支付最高5500万美元销售里程碑付款[730] - 2022年公司因达成开发里程碑，根据与Penn的协议支付300万美元用于收购在研研发项目，2023年未支付[732] - 原与Catalent的协议中，公司每年最低承诺支付1060万美元，为期五年；修订后协议取消该义务，公司需在2023年6月30日至2024年5月1日期间支付600万美元[737][739] - 2023年公司因取消预付资产确认530万美元费用，与支付给Catalent的600万美元合计1130万美元，归类为一般及行政费用[741][742] - 截至2023年12月31日，公司已根据修订后Catalent协议支付400万美元，剩余200万美元计入应计费用和其他流动负债[744] 诉讼情况 - 公司与前员工的诉讼中，原告要求公司发行15万股普通股，索赔金额为中个位数百万美元，案件预计2024年开庭[746] 激励与诱因计划情况 - 截至2023年12月31日，激励计划授权发行1310.1661万股，其中866.6526万股可用于未来授予；诱因计划授权发行250万股，其中111.03万股可用于未来授予[750][754] 股份支付费用情况 - 2023年公司记录的股份支付费用为1092.1万美元，较2022年的1895.4万美元有所减少；截至2023年12月31日，未确认的股份支付费用为840万美元，预计在1.7年内确认[755][756] 受限股票单位情况 - 2023年末受限股票单位（RSU）未归属余额为92.7万股，加权平均授予日公允价值为2.37美元，未确认费用为90万美元，预计在1.1年的加权平均期间内确认[760] 员工股票购买计划情况 - 2020年员工股票购买计划（ESPP）授权发行最多198.1766万股公司普通股，截至2023年12月31日，有147.8155万股可用于未来授予[761] - 符合条件的员工可通过工资扣除购买公司普通股，购买价格为发行期首日或最后一日较低市价的85%，员工可贡献最高15%的合格薪酬，每年累计购买不超过2.5万美元，单个发行期不超过4000股[762] 递延所得税情况 - 2023年总递延所得税资产为2.06606亿美元，估值备抵为2.00774亿美元，净递延所得税资产为583.2万美元；递延所得税负债为583.2万美元，净递延税为0 [765] - 2023年和2022年估值备抵分别增加2090万美元和4480万美元[765] - 2023年联邦法定税率下的联邦税收优惠为21%，州税（扣除联邦优惠后）为5.2%，研发和孤儿药税收抵免为9.5%，估值备抵变动为 - 20.5% [766] 税收抵免与亏损结转情况 - 截至2023年12月31日，联邦净经营亏损（NOL）结转额为2.65458亿美元，州为2.65454亿美元，地方为2.14518亿美元，研发税收抵免为4532万美元[768] - 联邦NOL结转中有30万美元将于2037年到期，其余可无限期结转；州NOL结转于2037 - 2043年到期；费城地方NOL结转于2024 - 2043年到期[768][769] - 截至2023年12月31日，公司有1090万美元的联邦研发和3450万美元的孤儿药税收抵免结转，分别于2038年和2040年开始到期[770] - 若重大股东所有权在三年内累计变化超过50%，NOL和税收抵免结转可能会受到年度限制[771]