财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.143亿美元，2022年同期为1.896亿美元，公司预计现有资金可支持运营至2025年第四季度[8] - 2023年第四季度研发费用为1210万美元，全年为6140万美元，2022年同期分别为1770万美元和8610万美元[8] - 2023年第四季度一般及行政费用为630万美元，全年为4160万美元，2022年同期分别为1060万美元和4930万美元[8] - 2023年第四季度净亏损为1680万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元，全年净亏损为1.021亿美元，即每股基本和摊薄亏损1.86美元，2022年同期分别为2710万美元（每股0.50美元）和1.361亿美元（每股2.50美元）[8] - 截至2023年12月31日，总资产为1.50545亿美元，2022年同期为2.43549亿美元[13] - 2023年全年综合亏损为1.01139亿美元，2022年为1.36678亿美元[14] 业务线研发进展 - PBFT02治疗额颞叶痴呆（FTD）伴颗粒蛋白突变（GRN）的upliFT - D试验持续推进，已将临床试验地点扩展到欧洲，全球有7个试验点已启动[4][5] - 公司正评估PBFT02在FTD - C9orf72、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和阿尔茨海默病等新适应症的治疗潜力，预计2024年下半年获得治疗FTD - C9orf72和ALS患者的监管反馈[5][6] 业务线研发时间规划 - 公司预计2024年上半年完成Cohort 1患者给药，下半年报告6个月安全性和生物标志物数据，2025年上半年宣布Cohort 1患者12个月随访数据及报告Cohort 2患者初始安全性和生物标志物数据[8] - 2024年第一季度启动Cohort 2 FTD - GRN患者给药[8]