财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为215,457千美元，较2020年12月31日的135,002千美元增长约59.6%[14] - 截至2021年6月30日，公司总资产为439,525千美元，较2020年12月31日的328,007千美元增长约33.9%[14] - 截至2021年6月30日，公司总负债为37,256千美元，较2020年12月31日的23,293千美元增长约60%[14] - 2021年第二季度，公司研发费用为33,112千美元，较2020年同期的19,902千美元增长约66.4%[16] - 2021年上半年，公司研发费用为58,082千美元，较2020年同期的33,019千美元增长约75.9%[16] - 2021年第二季度，公司净亏损为48,435千美元，较2020年同期的27,172千美元亏损扩大约78.3%[16] - 2021年上半年，公司净亏损为87,317千美元，较2020年同期的44,757千美元亏损扩大约95.1%[16] - 2021年第二季度，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为0.90美元，2020年同期为0.60美元[16] - 2021年上半年，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为1.66美元，2020年同期为1.42美元[16] - 截至2021年6月30日，公司股东权益为402,269千美元，较2020年12月31日的304,714千美元增长约32%[14] - 截至2020年4月1日，普通股股份为45,350,687股，金额为4000美元，股东权益总额为386,666,000美元[23] - 截至2020年6月30日，普通股股份为45,443,541股，金额为4000美元，股东权益总额为363,396,000美元[23] - 2021年上半年净亏损87,317,000美元，2020年上半年净亏损44,757,000美元[25] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为55,048,000美元，2020年上半年为33,566,000美元[25] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为30,654,000美元，2020年上半年为193,000美元[25] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为166,157,000美元，2020年上半年为228,308,000美元[25] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2.582亿美元[28] - 2021年上半年现金及现金等价物净增加8045.5万美元，2020年为1.94549亿美元[166] - 2021年上半年，公司净亏损分别为4840万美元（三个月）和8730万美元（六个月），截至2021年6月30日，累计亏损2.582亿美元[191] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.078亿美元，预计现有资金至少可支持未来24个月运营[121] - 2021年1月公司出售普通股获得1.658亿美元净收益，截至6月30日，有4.078亿美元现金、现金等价物和有价证券，累计亏损2.582亿美元[159] - 2021年上半年经营活动使用现金5500万美元，主要用于产品候选开发，净亏损8730万美元部分被经营净负债增加950万美元和非现金费用2120万美元抵消[166][167] - 2020年上半年经营活动使用现金3360万美元，主要用于产品候选开发，净亏损4480万美元部分被非现金费用650万美元和经营资产及负债净增加470万美元抵消[166][168] - 2021年上半年投资活动使用现金3065.4万美元，2020年为19.3万美元[166] - 2021年上半年融资活动提供现金1.66157亿美元，2020年为2.28308亿美元[166] - 2021年上半年，公司购买有价证券1.321亿美元，出售和到期有价证券1.083亿美元，购买财产和设备480万美元，支付技术许可证费用200万美元；2020年上半年购买财产和设备使用资金20万美元[169] - 2021年上半年，公司出售普通股获得净收益1.658亿美元，行使股票期权和员工股票购买计划获得70万美元，支付递延发行成本30万美元；2020年上半年，融资活动通过出售普通股和可转换优先股提供2.283亿美元，行使股票期权获得4.6万美元[171][172] 各条业务线数据关键指标变化 - 2021年Q2研发费用从1990万美元增至3310万美元，增加1320万美元，主要因临床制造成本增加1390万美元等[144][145] - 2021年Q2行政及一般费用从740万美元增至1540万美元，增加800万美元，主要因人员相关和股份支付费用增加600万美元[144][150] - 2021年上半年研发费用从3300万美元增至5810万美元，增加2510万美元，主要因临床制造成本增加1900万美元等[153][154] - 2021年上半年行政及一般费用从1220万美元增至2790万美元，增加1570万美元，主要因人员相关和股份支付费用增加1030万美元[153][157] 公司合作与协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学基因治疗计划有战略合作，与Catalent Maryland有合作及供应协议[27] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议每年资助承诺为500万美元，每季度支付130万美元至2025年6月30日[66] - 公司与Catalent的协议自2020年11月起五年内每年最低承诺为1060万美元[73] - 新租赁协议房东提供280万美元租户改善津贴，实验室租赁协议房东提供130万美元租户改善津贴[75][76] - 公司与宾夕法尼亚大学于2021年8月3日签订第二次扩展修正案，需在签署后10天内支付500万美元前期费用[128] - 公司与宾夕法尼亚大学的资金承诺为每年500万美元，按季度支付，每季度130万美元，至2026年6月30日[124] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，剩余10个中枢神经系统适应症许可项目选择权，行使需支付100万美元不可退还前期费用[124] - 公司与宾夕法尼亚大学协议规定，罕见单基因疾病产品候选药物需支付最高1650万美元，大型中枢神经系统适应症探索项目产品候选药物需支付最高3900万美元[125] - 公司与宾夕法尼亚大学协议规定，每个许可产品基于年销售额需支付最高5500万美元销售里程碑付款[126] - 公司与Catalent的合作及制造供应协议中，每年最低承诺支付1060万美元，为期5年，自2020年11月起，有通胀调整[134] - 2021年8月3日，公司与宾夕法尼亚大学扩大合作范围，将支付500万美元的预付款，并支付总计3900万美元的开发里程碑费用[97][100] 公司产品研发进展 - PBGM01于2020年12月获FDA的IND批准，2021年3月首次给药，预计2021年第四季度报告初始安全性和30天生物标志物数据[106] - 公司预计2021年第三季度启动PBFT02的upliFT - D试验和PBKR03的GALax - C试验，2022年上半年报告初始队列的初始安全性和30天生物标志物数据[109][113] - 2021年1月公司获得PBFT02的IND许可，4月获得加拿大CTA；2月获得PBKR03的IND许可，4月获得英国MHRA和加拿大CTA批准[109][113] 公司激励计划情况 - 截至2021年6月30日，激励计划授权的总股数为7,658,677股，其中3,576,551股可用于未来授予[83] - 2021年1月1日，激励计划预留发行的股份增加2,295,854股，每年自动增加数量为前一年12月31日公司普通股总数的5% [83] - 激励计划于2021年7月获公司董事会批准，授权股份总数为100万股，截至2021年6月30日尚未授予[84] - 2021年第二季度，研发和行政的股份支付费用分别为425.8万美元和430.3万美元，2020年同期分别为130.9万美元和254.6万美元；2021年上半年，研发和行政的股份支付费用分别为1084.9万美元和745.2万美元，2020年同期分别为235.6万美元和386.7万美元[85] - 2021年第二季度和上半年，公司因修改某些奖励分别确认了90万美元和610万美元的研发费用[85][86] - 截至2021年6月30日，股票期权的加权平均行使价格为14.41美元，加权平均剩余合同期限为8.9年；未确认的股票期权补偿费用为6710万美元，预计在3.0年的加权平均期间内确认[88] - 2021年和2020年上半年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为15.64美元和11.09美元[88] - 2021年上半年，预计波动率为99.0%，无风险利率为0.9%，预期期限为6.0年[89] - 截至2021年6月30日，受限股票单位的未确认费用为360万美元，预计在3.0年的加权平均期间内确认[93] - 2021年和2020年上半年，员工股票购买计划的股份支付费用分别为10万美元和20万美元[96] 公司财务报表相关准则及编制情况 - 2016年2月FASB发布的租赁准则，公司自2022年1月1日起执行，正评估对财务报表及披露的影响[53] - 2016年6月FASB发布的金融工具信用损失准则，公司自2022年12月15日后财年及中期执行，正评估影响[54] - 公司按GAAP编制中期财务报表，仅作正常经常性调整，中期结果未必反映全年情况[37] - 编制财务报表需管理层估计和假设，实际结果可能与估计不同，且会定期审查修订[38][39] - 公司认为现金等价物、预付费用和应付账款等金融工具账面价值接近公允价值[40] - 公司将与股权融资直接相关成本资本化，待融资完成后计入额外实收资本[46] 公司资金需求及融资情况 - 公司可能通过股权、债务融资、合作等方式寻求额外资金[31] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟及营销、分销或许可安排等方式满足资金需求，且无外部资金承诺来源[203] - 若通过出售股权或可转换为股权的证券筹集资金，股东权益将被稀释，证券条款可能影响普通股股东权利[203] - 债务融资和优先股融资协议可能限制公司采取特定行动的能力[206] - 通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[207] - 若无法按可接受条款筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[207] 公司面临的风险情况 - 公司业务面临多种风险，包括临床阶段运营亏损、新冠疫情影响、产品开发不确定性、基因疗法技术难题、竞争压力等[187] - 新冠疫情可能对公司业务产生不利影响，包括临床开发活动和临床试验[208] - 新冠疫情可能导致PBGM01、PBFT02和PBKR03临床站点启动延迟或困难[209] - 新冠疫情可能导致临床试验患者招募延迟或困难[209] - 新冠疫情可能导致美国食品药品监督管理局等监管机构运营中断或延迟，影响监管提交和审查时间[209] - 新冠疫情导致公司普通股及其他生物制药公司股价以及更广泛的股权和债务市场高度波动，公司融资可能面临困难且条款不利[212] 公司其他情况 - 截至2021年6月30日，递延发行成本0.3百万美元计入资产负债表其他资产[46] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司经营租赁租金费用分别为170万美元和10万美元[78] - 截至2021年6月30日，公司未来最低租赁付款总计51,572千美元[78] - 2021年6月30日，货币市场基金现金及现金等价物为84,416千美元，可交易证券中定期存款11,423千美元、商业票据35,160千美元等[63] - 2020年12月31日，货币市场基金现金及现金等价物为84,409千美元，可交易证券总计192,343千美元[63] - 2021年6月30日，应计费用和其他流动负债为14,847千美元，2020年12月31日为15,910千美元[65] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[181][182] - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足以下条件之一：首个财年总年营收至少达10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（即非关联方持有的普通股市值在6月30日超过7亿美元）；在过去三年发行超过10亿美元的不可转换债务证券；2025年12月31日[177] - 公司预计在未来几年内继续产生重大费用和运营亏损，因为将继续进行研发、临床试验、监管合规、制造等活动[191] - 公司从未从产品销售中获得收入，可能永远无法实现或维持盈利，需要筹集额外资金才能从潜在产品销售中获利[195][197] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.078亿美元，预计现有资金至少能支持24个月的运营费用和资本支出需求，但实际情况可能与预期不同[201] - 公司目前依赖与宾夕法尼亚大学的合作进行临床前研发，依赖第三方制造商生产产品候选物[192] - 2021年和2020年上半年，因具反摊薄作用，部分潜在摊薄证券不纳入计算稀释加权平均流通普通股股数，2021年含8,810,528份股票期权、206,667份未归属受限股票单位和10,037份员工股票购买计划，