公司药物研发进展 - 公司有三款处于不同临床开发阶段的药物，PCS499将在2021年第二季度开始招募2B期试验患者，PCS6422将在2021年第二季度开始招募1B期剂量递增研究患者，PCS12852计划在2021年第三季度提交IND申请[64] - PCS499的2B期随机安慰剂对照试验将于2021年第二季度开始招募患者，计划在2022年第一季度进行中期分析[80] - 公司计划在2021年第二季度为PCS499的2B期试验和PCS6422的1B期研究招募首位患者，PCS12852的2A期研究可能在2021年底或2022年初招募首位患者[72] - PCS11T计划在2022年下半年完成IND启用研究并提交1B期IND申请[73] - 公司计划2021年第三季度提交PCS12852的IND申请，并开展2A期随机安慰剂对照研究[84] - 2021年第一季度研发成本预计增加，将开展PCS499的2B期试验和PCS6422的1B期临床试验，预计2021年第二季度开始招募患者[104] 公司团队经验与药物获批情况 - 公司团队成员的经验使FDA批准了超30种药物，与FDA进行超100次会议，参与超50个药物开发项目[68] 疾病患者情况 - 约30%的坏死性脂膜炎（NL）患者会出现溃疡，美国约22,000 - 55,000人、美国以外超120,000人受溃疡型NL影响[74] - 氟嘧啶类药物每年约有200万患者使用，Xeloda治疗患者中高达60%会出现HFS不良反应[89] 药物相关称号与许可 - 2018年6月18日，FDA授予PCS499治疗NL的孤儿药称号；2018年9月28日，PCS499治疗NL的IND生效[76] - 2020年8月19日，公司从宇瀚公司获得PCS12852的全球独家开发、制造和商业化许可（不包括韩国）[81] - 2020年8月23日，公司从Elion Oncology获得PCS6422全球开发、制造和商业化的独家许可[87] - 2020年5月24日，公司从Aposense获得PCS11T的专利和技术，用于开发和商业化下一代伊立替康抗癌药[94] 药物试验效果 - PCS499的2A期试验中，1.8克/天的剂量比己酮可可碱（PTX）的最大耐受剂量高50%，且耐受性良好，无严重不良事件报告[78] - 2A期试验的12名患者中，2名严重溃疡型NL患者的溃疡分别在治疗2个月和9个月时完全愈合，历史上13 - 20%的NL患者多年后自然痊愈，严重溃疡型NL患者自然愈合率可能接近0%[79] 市场药物情况 - 市售伊立替康产品年销售额峰值约11亿美元，但治疗窗窄且有严重不良反应[95] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2021年第一季度净亏损209.9481万美元，2020年同期为87.4336万美元[98] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约2750万美元，2021年第一季度净亏损约210万美元，但公司认为现金余额足以支持到2023年的预算运营[118] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年第一季度研发费用为147.616万美元，较2020年同期的50.1771万美元增加97.4389万美元[101] - 2021年第一季度研发费用增加主要是由于临床前、临床试验及其他成本增加86.1305万美元[102] - 2021年第一季度薪资及相关成本增加11.3084万美元，源于员工薪资提高、招聘新员工和股票薪酬[102] - 预计未来随着PCS499、PCS6422和PCS12852临床试验开展，研发成本将显著增加[103] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2021年第一季度一般及行政费用从2020年同期的484,353美元增至717,147美元，增加232,794美元，主要因专业费用增加199,956美元[107] 财务数据关键指标变化 - 利息费用与收入 - 2021年第一季度利息费用为362美元，2020年同期为17,170美元；2021年第一季度利息收入为4,940美元，2020年同期为829美元[110][111] 财务数据关键指标变化 - 所得税收益 - 2021年第一季度所得税收益为89,248美元，因收购CoNCERT的许可证和“专有技术”产生递延所得税负债[112] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2,243,529美元，2020年同期为546,453美元；融资活动净现金流入为9,875,550美元，2020年同期净现金使用量为2,806美元[113] 财务数据关键指标变化 - 融资与现金余额 - 2021年2月24日完成私募配售，出售1,321,132股普通股，每股7.75美元，总收益1020万美元，净收益990万美元；2020年末完成承销公开发行，净收益约1710万美元；截至2021年3月31日，现金余额为23,048,245美元[117] 财务相关其他情况 - 未来资本需求取决于临床试验成本、患者招募延迟、产品候选数量等多种因素[120] - 公司预计通过股权或债务融资、合作和许可安排等方式满足现金需求，可能会稀释股东权益[121] - 截至2021年3月31日，公司无重大表外安排，关键会计政策无变化，近期发布的会计准则对财务状况和经营成果无重大影响[123][126][127]