财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净亏损210万美元，合每股0.14美元，而2020年同期净亏损87.4万美元，合每股0.16美元，净亏损增加主要因启动PCS499和PCS6422临床试验致成本增加，预计全年成本将继续上升 [7] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量较2020年第一季度增加170万美元，达到220万美元，增加原因是PCS499的2b期试验和PCS6422的1b期试验的准备成本，包括向合同研究组织（CRO）的预付款 [8] - 2021年2月完成普通股私募发行，总收益1020万美元，扣除发行相关成本后净收益990万美元，截至3月31日，共有1550万股流通股 [9] - 2021年第一季度研发费用总计150万美元，而2020年同期为50.2万美元，增加的100万美元主要与PCS499的2b期试验和PCS6422的1b期试验的准备成本有关 [10] - 2021年第一季度末，一般及行政费用总计71.7万美元，而2020年同期为48.4万美元，研发和一般及行政成本中分配了30.8万美元的非现金补偿成本，截至3月31日，公司有2300万美元的现金及现金等价物 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 PCS499 - 已为溃疡性坏死性脂膜炎（Ulcerative NL）的2b期试验选定临床地点，并于本周开始筛选患者，预计将有6 - 10个站点，包括美国和欧洲的站点 [15][46] - 2a期试验表明该药物副作用少且均为暂时的，易被患者耐受，两名溃疡患者的溃疡完全愈合，潜在市场销售额为6 - 14亿美元 [33] PCS6422 - 已选定临床地点并开始启动，预计将有4 - 5个美国站点 [15][47] - 与卡培他滨联合使用治疗转移性结直肠癌，初步临床证据显示可显著减少不良事件并提高疗效，潜在市场为7 - 15亿美元，若包括卡培他滨作为一线或二线治疗的其他癌症，市场规模达数十亿美元 [24][27] PCS12852 - 正在进行用于胃轻瘫的研究性新药（IND）申请和最终方案设计工作，目标适应症为胃轻瘫，潜在市场为5 - 15亿美元 [35][38] PCS11T - 已开始评估合同制造组织，为毒理学和临床研究生产药品和药物产品 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是药物开发公司，业务模式是采用降低风险的方法开发高回报药物，选择药物的标准包括有患者需求和竞争优势、有临床疗效证据、能用监管科学方法高效开发、资本利用高效、风险回报平衡可接受且有高投资回报机会 [18][19][22] - 公司开发的药物与现有治疗方案相比具有优势，如PCS499针对NL的病理生理变化更多，且目前无批准药物治疗NL；PCS6422与卡培他滨联合使用可减少副作用和提高疗效；PCS12852与现有治疗胃轻瘫的药物相比，副作用更小 [31][25][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司已实现2021年第一季度的药物开发和公司目标，未来六个月有望取得更多成果，预计未来10 - 45天内，第一名溃疡性NL患者将参加PCS499试验，未来六个月内将有6 - 10名患者入组；未来30 - 60天内，第一名癌症患者将参加PCS6422试验，六个月结束时希望分析第一和第二队列的数据；预计六个月结束时获得PCS12852的FDA IND批准 [14][40] 其他重要信息 - 公司受邀参加5月和8月的两个罕见病会议 [41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请更新目前已登记的临床站点总数，以及预计需要多少站点才能达到目标患者入组数量 - 对于PCS499，目前已有5个美国站点，预计再增加3 - 4个站点，包括美国和欧洲的站点，最终将有6 - 10个站点；对于PCS6422，目前正在启动几个站点，预计将有4 - 5个美国站点 [46][47] 问题2: 在年底和明年年初的中期分析中，会分享哪些数据 - 对于PCS6422，中期分析将确认所选剂量是否有效，评估患者对药物的耐受性，获取药代动力学和代谢物信息，但此时不会确定最大耐受剂量（MTD）；对于PCS499，由于是安慰剂对照试验，将比较治疗组和安慰剂组的反应率，期望看到两组之间的差异 [49][50][53] 问题3: PCS6422的研究设计涵盖胃肠道肿瘤，是否会治疗结直肠癌以外的其他癌症类型 - 最终目标适应症是转移性结直肠癌，但在MTD研究中，会选择更广泛的患者群体，以确定患者对药物的耐受性，不局限于结直肠癌患者，但预计研究中会有一些结直肠癌患者 [55][56][57] 问题4: 能否分享PCS6422生物标志物的更多细节，它是否是目前医生用于评估患者进展的生物标志物 - 由于正在处理相关知识产权问题，需保持模糊表述，该生物标志物目前未用于监测剂量、确定患者是否应接受药物或确定药物剂量 [58] 问题5: 治疗NL最常用的非标签药物是什么，各药物的使用比例如何 - 常用的药物包括外用类固醇，用于止痒、软化皮肤和治疗炎症，但会导致皮肤硬化和真皮改变，还可能导致溃疡；戊氧茶碱是PCS499的母体药物，部分患者无法耐受；免疫调节剂也有使用，但效果不一，且存在副作用 [66][67][68] 问题6: 考虑到临床试验要求患者在四周内停止任何治疗，招募患者的难度如何 - 根据与关键意见领袖（KOL）和患者的沟通经验，如果现有药物或治疗对溃疡无效，患者会因副作用而停止使用，因此大多数溃疡患者未使用任何药物，招募难度不大 [70] 问题7: 本季度消耗了220万美元，随着试验开始，预计全年的资金消耗速度是否会加快 - 预计资金消耗速度会加快，后续季度将使用更多现金，但目前无法给出确切金额，本季度的220万美元中包括向CRO支付的一些预付款 [72][73] 问题8: 下一次季度电话会议能听到哪些专业里程碑的进展，是否有可能在第二季度末完成任何一项试验的患者入组 - 下一次电话会议将听到两项研究（PCS6422和PCS499）的患者入组进展情况，有可能在第二季度末快速完成PCS6422的入组并完成两个月的治疗，但可能性不大；第二季度不会有PCS12852的进展，因为其IND申请要到第三季度才提交；预计PCS499的队列将在第三季度满员，以便在2022年上半年进行中期分析 [75][76][78] 问题9: 如果PCS642按预期表现，在关键代谢物（F - Bal和DPD）方面预计会看到什么情况 - 预计在给药后的前七天，体内F - Bal的量几乎为零，14天后可能会有一些，但不会达到未使用PCS6422时的“正常水平” [83][84]