公司团队与药物储备情况 - 公司团队成员经验丰富，累计促成超30个药物获FDA批准，与FDA进行超100次会议，参与超50个药物开发项目[67] - 公司目前有5种药物，4种处于临床开发阶段，1种处于非临床开发阶段[70] 各药物研发进度规划 - PCS499预计2022年上半年完成2B期试验中期分析，下半年完成试验，2023年视结果开展关键3期试验[70] - PCS12852计划2021年第三季度提交IND申请，2022年上半年开始招募2A期试验患者，2023年上半年完成试验[70] - PCS3117未来6 - 12个月开发和完善生物标志物检测，预计2022年上半年完成，2022年下半年开展2B期研究，2023 - 2024年视结果开展3期关键试验[70] - PCS6422预计2021年第四季度完成中期队列分析，2022年下半年确定最大耐受剂量，2023 - 2024年视结果开展关键2B/3期试验[70] - PCS11T希望在2022年下半年或2023年上半年提交IND申请，随后开展1B期最大耐受剂量试验[70] - 公司计划2021年第三季度提交PCS12852的IND申请，并开展2A期随机、安慰剂对照研究[85] - 2022年公司计划在GMP设施生产产品、开展毒理学研究并启动实体瘤患者的1B期研究[105] 疾病相关数据 - 美国约22,000 - 55,000人、美国以外超120,000人受溃疡性坏死性脂膜炎影响[73] - 溃疡性坏死性脂膜炎患者中约30%会出现溃疡[73] - 历史上13 - 20%的坏死性脂膜炎患者多年后会自然痊愈[77] 药物许可情况 - 2020年8月19日，公司从宇瀚公司获得PCS12852全球（除韩国）独家开发、制造和商业化许可[81] - 2021年6月16日，公司与Ocuphire Pharma公司达成许可协议，获得PCS3117全球（除新加坡、中国、中国香港、中国澳门和中国台湾）独家研发和商业化许可[86] - 2020年8月23日，公司从Elion Oncology公司获得PCS6422全球独家开发、制造和商业化许可[94] 药物试验效果数据 - PCS12852一期试验中，基于7天多次给药期间每周自发性排便次数较基线增加≥1次，PCS12852剂量组排便增加患者百分比高于普卡必利组[83] - PCS3117的探索性一期临床试验中，50mg剂量口服生物利用度为56%，血浆半衰期为14小时[89] - PCS3117的1B期临床试验中，12名患者病情稳定长达276天，3名患者肿瘤负担减轻，最大耐受剂量为700mg[90] - PCS3117针对复发性或难治性胰腺癌的2A期临床试验中，31%的患者无进展生存期达2个月以上，12%的患者病情稳定超4个月[91] - PCS3117与ABRAXANE联合治疗新诊断转移性胰腺癌的2A期试验中，40名患者总体缓解率为23%，中位无进展生存期约5.4个月[92] 商业化产品情况 - 商业化伊立替康产品年销售额峰值约11亿美元，但治疗窗窄且有FDA“黑框”警告[103] 研发费用情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，研发费用分别为1614954美元和427109美元，六个月分别为3086401美元和928855美元[110] - 2021年截至6月30日的三个月，研发费用较2020年同期增加1187845美元，主要因临床前、临床试验及其他成本增加848703美元[110] - 2021年截至6月30日的六个月，研发费用较2020年同期增加2157546美元，主要因临床和临床前试验成本增加1710007美元[111] - 2021年截至6月30日的三个月和六个月，公司记录了515630美元的在研研发费用[116] 一般及行政费用情况 - 2021年截至6月30日的三个月，一般及行政费用较2020年同期增加954335美元至1329213美元[117] - 2021年截至6月30日的六个月，一般及行政费用较2020年同期增加1191818美元至2051073美元[118] 其他收入和（费用）净额情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，其他收入和（费用）净额分别为165585美元和 - 19262美元，六个月分别为170164美元和 - 35604美元[121] 所得税收益情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月所得税收益分别为137,169美元和87,835美元，六个月分别为226,417美元和215,964美元[122] 经营活动净现金使用量及净亏损情况 - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用量分别为4,437,494美元和897,029美元，2021年净亏损5,256,523美元，比2020年同期多3,648,773美元[123][124] 融资活动净现金情况 - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，融资活动提供的净现金分别为9,852,465美元和658,147美元[123][126] 公司资金交易及现金情况 - 2021年2月24日，公司完成私募，出售1,321,132股普通股，每股7.75美元，总收益1020万美元，净收益990万美元；2020年末完成公开发行，净收益约1710万美元；截至2021年6月30日，公司现金为20,831,195美元[127] 公司亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损约3070万美元，六个月净亏损约530万美元[128] 预付费用情况 - 2021年6月30日止六个月，公司预付费用增加1,086,464美元，其中209,565美元用普通股和认股权证支付[124] 交易成本情况 - 2021年私募交易现金交易成本为363,223美元，未来预期发行费用为23,085美元；2020年借款500,000美元，从美国银行获得162,459美元，2020年包销公开发行交易成本为4,312美元[126] 公司成本及现金流预期 - 公司预计未来研发成本和一般及行政费用将显著增加[112][120] - 公司预计未来研发和行政成本将使经营活动产生负现金流且金额会增加[125] 公司未来资本需求因素 - 公司未来资本需求取决于临床试验成本、疫情影响、产品研发进度等多因素[130] 公司财务相关其他情况 - 截至2021年6月30日，公司无表外安排，关键会计政策无变化，近期发布的会计准则对财务无重大影响[133][136][137] 药物新研究启动情况 - 2021年8月2日，公司启动的PCS6422与卡培他滨联合治疗转移性结直肠癌的1B期研究迎来首位入组患者[101]