公司团队经验 - 公司团队成员经验丰富，累计获得超30个FDA药物批准，与FDA进行超100次会议，参与超50个药物开发项目[76] 公司药物种类及阶段 - 公司有5种药物，4种处于临床开发阶段，1种处于非临床开发阶段，分为非肿瘤和肿瘤两类[79] 各药物研发进度 - PCS499预计2022年年中完成2B期试验中期分析，下半年完成试验，2023年开始关键3期试验[79] - PCS12852预计2022年上半年开始招募患者，2023年上半年完成2A期试验[79] - PCS3117预计未来6 - 12个月开发和完善生物标志物检测，2022年下半年开始2B期研究，2023 - 2024年进行3期关键试验[79] - PCS6422的1B期试验中期分析显示，5 - FU代谢显著降低（从通常的80%降至<10%），卡培他滨效力显著提高（至少50倍），预计2023 - 2024年开始2B或3期试验，2027 - 2028年提交新药申请[79] - PCS11T目前处于新药研究申请临床前毒理学阶段，希望2023年上半年提交新药研究申请，随后进行1B期最大耐受剂量试验[79] - 公司预计2022年上半年重启PCS6422的1B期研究，2022年底确定新一代卡培他滨方案，2023 - 2024年开始2B或3期试验，2027 - 2028年提交新药申请[113] - 公司计划2023年在GMP设施生产PCS11T产品，进行毒理学研究并提交IND申请，启动实体瘤患者的1B期研究[117] 疾病相关数据 - 美国约65000人、美国以外超120000人受溃疡性坏死性脂膜炎影响，约30%的坏死性脂膜炎患者会出现溃疡[82] - 45% - 85%的胰腺癌和非小细胞肺癌患者对吉西他滨固有耐药或获得性耐药，PCS3117与吉西他滨的差异可能为这些患者提供治疗选择[98] 药物试验效果 - PCS499的2A期试验中，1.8克/天的剂量比己酮可可碱最大耐受剂量高50%，耐受性良好，无严重不良事件报告[85] - 2A期试验中两名溃疡性坏死性脂膜炎患者的溃疡分别在治疗2个月和9个月时完全愈合，历史上13 - 20%的坏死性脂膜炎患者多年后自然痊愈，开放性溃疡自然愈合率可能远低于13% [86] - 新一代卡培他滨在PCS6422给药24 - 48小时后，有效抑制DPD酶活性，5 - FU代谢为F - Bal的比例小于10%，而FDA批准的卡培他滨约为80%，且5 - FU效力是其50倍，但单次给药PCS6422后第7天，改善的代谢特征和增加的效力未持续[112] 药物合作与许可 - 公司于2020年3月25日与FDA讨论PCS499新药申请相关计划，选定10个临床试验地点，美国6个、欧洲4个[88] - 公司于2021年5月19日对随机安慰剂对照试验的首位患者给药，计划2022年年中进行中期数据分析[89] - 公司于2020年8月19日从宇瀚公司获得PCS12852全球（除韩国）独家开发、制造和商业化许可[90] - 公司于2021年9月提交PCS12852的IND申请，10月获批进行2A期随机安慰剂对照研究，预计2022年上半年开始招募患者，2023年上半年完成[95] - 公司于2021年6月16日与Ocuphire Pharma公司达成许可协议，获得PCS3117全球（除新加坡、中国、中国香港、中国澳门和中国台湾）研究、开发和商业化许可[96] PCS3117历史试验数据 - 2012年8月PCS3117探索性1期临床试验显示，50mg剂量口服生物利用度为56%，血浆半衰期为14小时[99] - 2016年6月PCS3117的1B期临床试验最终结果显示，12名患者病情稳定长达276天，3名患者肿瘤负担减轻，最大耐受剂量为700mg[100] - 2016年3月PCS3117针对复发或难治性胰腺癌的2A期临床试验启动，2018年1月最终数据显示31%的患者无进展生存期达2个月以上，12%的患者病情稳定超4个月[101] - 2017年11月PCS3117联合ABRAXANE用于新诊断转移性胰腺癌患者的2A期试验启动，2019年7月24日数据显示40名患者总体缓解率为23%，中位无进展生存期约为5.6个月[102] 公司财务数据对比（季度和九个月） - 公司在2021年和2020年第三季度研发费用分别为172.2364万美元和53.2587万美元，九个月分别为480.6845万美元和146.1416万美元，2021年较2020年第三季度增加118.9777万美元，九个月增加334.5429万美元[120][123] - 公司在2021年和2020年第三季度收购在研项目研发费用分别为5.0953万美元和200万美元，九个月分别为56.6583万美元和200万美元[120] - 公司在2021年和2020年第三季度一般及行政费用分别为133.8113万美元和42.2958万美元，九个月分别为339.1105万美元和128.2239万美元[120] - 公司在2021年和2020年第三季度净运营亏损税前分别为310.9659万美元和314.1742万美元，九个月分别为859.2599万美元和496.5456万美元[120] - 公司在2021年和2020年第三季度所得税收益分别为12.2442万美元和7.0457万美元，九个月分别为34.8859万美元和28.6421万美元[120] - 公司在2021年和2020年第三季度净亏损分别为298.7217万美元和307.1285万美元，九个月分别为824.374万美元和467.9035万美元[120] 公司财务数据对比（季度） - 2021年第三季度，公司一般及行政费用增至133.8113万美元，较2020年同期增加91.5155万美元[132] 公司财务数据对比（前九个月） - 2021年前九个月，公司一般及行政费用增至339.1105万美元，较2020年同期增加210.8866万美元[133] - 2021年和2020年第三季度，公司其他收入及（支出）净额分别为1771美元和 - 18.6197万美元；2021年和2020年前九个月分别为17.1934万美元和 - 22.1801万美元[135] - 2021年和2020年第三季度，公司所得税收益分别为12.2442万美元和7.0457万美元；2021年和2020年前九个月分别为34.8859万美元和28.6421万美元[136] - 2021年和2020年前九个月，公司经营活动净现金使用量分别为599.0321万美元和86.7839万美元[138][139] - 2021年和2020年前九个月，公司融资活动净现金流入分别为966.7285万美元和50.1731万美元[138] 公司资金情况 - 公司目前没有合同收入和即时销售前景[121] - 2021年2月，公司完成私募配售，发行132.1132万股普通股，总收益1020万美元，净收益990万美元；2020年末完成公开发行，净收益约1710万美元；截至2021年9月30日，公司现金余额为1910万美元[142] - 2021年8月20日，公司与奥本海默公司达成股权分销协议，可进行最高3000万美元的“随行就市”发售，销售代理佣金最高为总收益的3%，8 - 9月未发售股份[143] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损约3360万美元，2021年前九个月净亏损约820万美元，但公司认为现有现金可支持预算运营至2023年年中[144] 公司资金需求 - 公司预计未来将继续亏损，需筹集额外资金以实施商业计划，未来资本需求取决于多种因素，且无法保证能按可接受条款获得资金[144][146][147]