公司团队与药物开发经验 - 公司团队成员的科学、开发和监管经验使FDA批准超30种药物，与FDA进行超100次会议，参与超50个药物开发项目[72] 公司融资相关 - 2022年3月23日，公司与林肯公园资本基金签订购买协议，林肯公园承诺最多购买1500万美元公司普通股，公司支付45万美元承诺费并报销2.5万美元费用[77] - 2022年3月23日，公司与林肯公园签订购买协议，可出售最多1500万美元普通股；2021年8月20日，与销售代理签订销售协议，可通过ATM发售最多筹集3000万美元[143] - 2021年公司通过ATM发售出售21597股普通股，总收益约18万美元，2022年上半年未出售任何股份[143] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为30万美元，用于从被许可方回购10万股普通股；2021年上半年私募融资净收益为987.555万美元[135][141] 公司药物管线情况 - 公司目前有5种药物，4种处于临床开发阶段，1种处于非临床开发阶段[79] PCS499药物相关 - PCS499针对溃疡性脂性渐进性坏死，预计2022年下半年完成中期组入组，2023年上半年进行中期分析并完成入组[79] - PCS499的2A期试验中，1.8克/天的剂量比己酮可可碱最大耐受剂量高50%，耐受性良好，无严重不良事件[84] - PCS499的2A期试验中，两名溃疡性脂性渐进性坏死患者的参考溃疡分别在治疗2个月和9个月时完全愈合[85] - 历史上，13 - 20%的脂性渐进性坏死患者多年后自然痊愈，开放性溃疡自然愈合率可能远低于13% [85] - 公司因COVID - 19在PCS499的2B期试验患者入组方面出现延迟，增加了研究时间和成本[78] - 公司于2021年上半年开始招募临床试验患者，2021年5月19日给第一名患者用药，计划在2023年上半年完成试验数据的中期分析[87] - PCS499 2B期试验因新冠疫情导致患者入组延迟，公司已启动多项计划提高入组率[88] 公司药物引进与许可 - 2020年8月19日，公司从宇瀚公司获得PCS12852全球（除韩国）独家开发、制造和商业化许可[89] - 2020年8月23日，公司从埃利翁肿瘤公司获得PCS6422全球独家开发、制造和商业化许可[95] - 2021年6月16日，公司与奥库菲尔制药公司达成许可协议，获得PCS3117全球（除新加坡、中国、中国香港、中国澳门和中国台湾）研发和商业化许可[105] - 2020年5月24日，公司从Aposense获得PCS11T的许可，该药物是新型亲脂性抗癌前药，有望克服现有伊立替康产品的局限性[113][114] PCS12852药物相关 - PCS12852在非临床研究中显示，心血管副作用仅在高于人体最大浓度1000倍以上的浓度下出现[91] PCS6422药物相关 - PCS6422抑制DPD可使5 - FU副作用显著降低，DPD抑制时间为2 - 14天[96] - 每年约有200万患者使用氟嘧啶类药物治疗癌症，希罗达（卡培他滨商品名）用于转移性结直肠癌和乳腺癌一线治疗，高达60%的患者会出现手足综合征[97] - 2021年第四季度对PCS6422和卡培他滨组合的1B期研究队列1和2进行中期分析，给药24 - 48小时后，5 - FU代谢为F - Bal的比例<10%，而FDA批准的卡培他滨约为80%，5 - FU效力提高50倍[103] PCS3117药物相关 - 2012年8月PCS3117探索性1期临床试验显示，50mg剂量口服生物利用度为56%，血浆半衰期为14小时[108] - 2016年6月公布PCS3117的1B期临床试验最终结果，12名患者病情稳定长达276天，3名患者肿瘤负担减轻，最大耐受剂量为700mg[109] - 2016年3月启动PCS3117治疗复发或难治性胰腺癌的2A期临床试验，2018年1月公布最终数据，31%的患者无进展生存期达2个月以上，12%的患者病情稳定超4个月[110] - 2017年11月启动PCS3117联合ABRAXANE治疗新诊断转移性胰腺癌的2A期试验，2019年2月达到40名可评估患者的目标入组人数，总缓解率为23%，中位无进展生存期约为5.6个月[111] 公司药物筛选标准 - 公司筛选药物的标准包括满足未满足的临床需求、有人类疗效证据、利用监管科学方法提高获批概率[71] 公司药物价值提升计划 - 公司计划在2 - 4年内为引进许可的药物增加价值，需获取临床数据支持[75] 公司财务费用关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为313.7292万美元，2021年同期为161.4954万美元，增加了152.2338万美元；2022年上半年研发费用为518.1912万美元，2021年同期为308.6401万美元，增加了209.5511万美元[118] - 2022年第二季度一般及行政费用为203.4456万美元，2021年同期为132.9213万美元，增加了70.5243万美元；2022年上半年一般及行政费用为321.8550万美元，2021年同期为205.1073万美元，增加了116.7477万美元[118] - 2022年第二季度净运营亏损为516.4368万美元，2021年同期为329.4212万美元，亏损增加了187.0156万美元；2022年上半年净运营亏损为839.1499万美元，2021年同期为548.2940万美元，亏损增加了290.8559万美元[118] - 2022年第二季度其他收入（费用）净额约为7400美元，2021年同期约为16.6万美元；2022年上半年其他收入（费用）净额约为9000美元，2021年同期约为17万美元[133] - 2022年上半年公司净亏损840万美元，较2021年同期增加310万美元[139] - 2022年上半年净亏损840万美元中，非现金费用为350万美元[144] 公司财务资金与费用预付情况 - 截至2022年6月30日，公司为三项当前临床试验向合同研究组织预付了110万美元的费用[127] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1200万美元[142] - 2022年6月30日，公司预付费用及其他余额主要包括向CRO预付的110万美元，较2021年12月31日减少20万美元[138] 公司财务现金流情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为413.3439万美元，2021年同期为443.7494万美元[135][136] 公司累计亏损情况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约4520万美元[144] 公司表外安排情况 - 2022年6月30日，公司无表外安排[148] 公司费用预期情况 - 公司预计未来研发成本和一般及行政费用将随着临床试验的继续和团队的扩大而增加[125][132]