财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金余额为1210万美元，预计足以完成3项正在进行的临床试验，并为公司运营提供资金至2023年第三季度 [8] - 2022年上半年，公司在3项临床试验和运营中总共花费现金410万美元，远低于美国公认会计原则（GAAP）下的净亏损840万美元，主要是由于非现金项目（如摊销和基于股票的薪酬）以及去年预付给合同研究组织（CRO）的款项的影响 [9] - 2022年上半年，公司净亏损840万美元，合每股0.53美元，而2021年同期净亏损为530万美元，合每股0.35美元，净亏损增加主要是由于3项正在进行的试验的临床试验成本增加 [10] - 2022年上半年，公司研发成本为520万美元，较2021年同期增加210万美元，预计随着试验的推进和其他药物开发活动的开展，临床试验成本将在今年剩余时间继续增加 [11] - 2022年上半年，公司一般及行政费用总计320万美元，而2021年同期为210万美元，增加主要与非现金或基于股票的薪酬成本以及其他运营和咨询成本的增加有关 [12] - 2022年上半年，公司经营活动使用的净现金较2021年同期减少30万美元至410万美元，公司通过股权激励减少现金流出，并利用之前向CRO支付的预付款项抵消当前试验成本 [13] - 截至2022年6月30日，公司共有1580万股流通普通股 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司有5种授权药物，针对5类不同的患者群体，每种药物的潜在市场规模均超过10亿美元，其中4种药物已获得研究性新药（IND）批准，3种正在进行临床试验 [18] - 下一代卡培他滨（6422）的临床试验因需通过FDA和临床站点的多项监管程序、积极修改试验方案而延迟，目前正在招募2B和2C队列的患者，预计在未来12个月内完成中期分析、确定最大耐受剂量并与FDA会面确定下一阶段的开发计划，希望在2023年底前启动下一阶段临床试验 [19][24] - 药物499的患者招募速度慢于预期，受COVID - 19影响较大，公司于2021年11月开始实施补充患者招募计划，预计在2022年完成中期分析组患者的招募，中期结果将于2023年上半年公布，完整研究分析将于2023年某个时间完成，并计划在2023年确定潜在的FDA批准途径并与FDA会面 [20][26] - 药物12852的患者招募情况良好，预计在2022年底前完成最终的 topline 结果，以便在2023年进入2B期试验 [20][27] - 药物3117已获得IND批准，但在完成开发计划并与FDA就方案达成一致之前，不会启动临床试验，目前正在进行大分子检测方法的开发，预计在2023年初与FDA会面，但具体时间不确定 [23][46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家专注于改善有未满足医疗需求患者生活质量和/或生存率的药物开发公司，利用30年前开始开发的监管科学平台，通过与FDA的合同开发了多项FDA指南 [17] - 公司计划在交易的积极因素或收益明显超过消极因素或风险时，对每种药物进行授权或合作，已有几家公司对公司药物授权或合作表示兴趣，正在等待当前试验结果 [34] - 公司未来试验的资金将来自授权或合作交易以及通过发行股票筹集额外资金，随着药物临床试验的推进，公司价值有望增加，预计在公司市值较高时筹集资金 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司团队经验丰富，能够同时开展多个项目和临床试验，必要时会引入更多员工以加快药物开发进程 [31] - 管理层感谢员工和股东的忠诚与支持，认为未来会有好消息，公司前景乐观 [55] 问答环节所有的提问和回答 问题：药物499的筛查失败率是否高，还是难以吸引患者进行筛查？ - 公司表示筛查失败率不高，主要问题是很少有患者来进行筛查，主要受COVID - 19影响，目前随着补充招募计划的实施，情况开始改善 [39] 问题：自网站推出后，是否看到患者的兴趣增加？ - 公司表示看到了一些积极效果，不仅是网站的作用，2021年11月启动的其他措施也开始显现效果，患者需要一些时间来了解并联系参与研究 [41] 问题：药物6422初步结果的新时间表是什么？ - 公司认为仍将在今年夏天（8月或9月初）获得新队列的中期结果，整体研究完成时间预计在今年年底，最大耐受剂量预计在今年年底或明年1 - 2月确定 [42] 问题：药物3117的大分子检测方法开发进展如何，何时能与FDA会面确定研究方案或潜在途径？ - 公司表示仍在进行检测方法的开发，包括确定最佳样本采集方式，完成时间不确定，预计在2023年初与FDA会面，但具体时间取决于检测方法的进展 [46] 问题：药物12852年底预期的数据中，top - line数据和完整分析分别能看到什么？ - 公司称预计10月左右的top - line数据主要关注药物是否影响胃排空率，年底则更多关注症状方面的情况 [49][50] 问题：药物12852的研究是否有开放标签部分，患者是否仅给药或随访28天？ - 公司表示目前研究没有开放标签部分，基于在正常健康志愿者中的大量数据，决定快速回答问题并在获得FDA批准后进入2B期试验 [51]