公司业务概述 - 公司是临床阶段免疫疗法公司，基于Versamune®、Versamune® plus PDS0301和Infectimune™平台开发癌症和传染病免疫疗法[52] 公司合作与许可 - 2023年1月，公司与默克KGaA达成独家全球许可协议，M9241加入管线成为PDS0301，PDS0101和PDS0301与双功能ICI联用，中位总生存期达21个月，优于ICI难治性HPV阳性癌症历史中位生存期3 - 4个月和ICI难治性头颈癌全身治疗最佳中位生存期8.2个月[54] - 2022年公司与Horizon签订贷款协议，获得四笔定期贷款共2.5亿美元，另有两笔共1亿美元未承诺贷款[90] 临床试验进展 - 2022年6月，公司两项摘要在2022年美国临床肿瘤学会年会上展示，同年6月，PDS0101与KEYTRUDA®组合获FDA快速通道指定[53] - VERSATILE - 002试验中，ICI初治组2期2阶段入组接近完成，ICI难治组1期入组完成，试验评估PDS0101与KEYTRUDA®组合治疗复发或转移性头颈癌的疗效和安全性[55] - 2022年2月，ICI初治组前17名患者至少有4例客观缓解，允许该组全面入组，前18名患者组合疗法耐受性良好[55] - 2022年6月，试验公布初步疗效和安全数据，17例患者中确认和未确认缓解率为41.2%（7/17），稳定疾病率为35.3%（6/17），临床有效率为76.5%（13/17），疾病进展率为23.5%（4/17），9个月随访时无进展生存率为55.2%，总生存率为87.2%[56] - 2022年8月，独立数据监测委员会评估43例患者数据，无3级或以上治疗相关不良事件，建议继续试验且无需修改[56] - 公司已完成支持PDS0101生物制品许可申请的3期临床项目开发，预计2023年第三季度向FDA提交修订的研究性新药申请[57] - 2022年11月，两项2期临床试验数据在第37届癌症免疫治疗学会年会上展示[53] - 2023年2月，公司与FDA就PDS0101和PDS0301与FDA批准的免疫检查点抑制剂三联疗法治疗复发性/转移性、ICI难治性HPV16阳性头颈癌的B类会议成功完成，确认潜在注册试验临床方案的必要内容[54] - 2021年6月ASCO会议公布数据，ICI初治组83%（5/6）患者有客观反应，100%（8/8）患者在中位8个月时存活；ICI难治组42%（5/12）患者有客观反应，83%（10/12）患者在中位8个月时存活[59] - 2022年1月更新显示，截至2021年12月31日，超40名受试者入组试验，30名HPV16阳性患者接受评估，所有患者中位生存期为12个月且仍在延长[60] - 2022年6月ASCO年会数据，ICI初治疾病患者客观反应率为88%（7/8），4/7（57%）患者反应持续；ICI难治患者中，16.8 mcg/kg剂量PDS0301组客观反应率为63%（5/8），8 mcg/kg剂量组为7%（1/14）[60] - 2022年10月公布数据，HPV16阳性ICI难治患者队列中66%（19/29）在中位随访16个月时存活；48%（24/50）患者出现3级治疗相关不良事件，4%（2/50）患者出现4级不良事件[64] - 2022年12月公布数据，29名接受三联疗法的检查点抑制剂难治患者中位总生存期为21个月；ICI初治受试者75%在中位随访27个月时存活，中位总生存期尚未达到[65][66] - 2022年12月数据，ICI难治患者接受最佳剂量三联疗法客观反应率为63%（5/8），ICI初治患者为88%，当前方法中分别低于10%和25%[67][68] - 2022年11月MD安德森癌症中心试验数据，9/17患者完成治疗后第170天PET CT扫描，78%（7/9）为晚期宫颈癌患者；100%（9/9）患者有客观反应，89%（8/9）患者有完全反应；1年无病生存率和总生存率均为89%（8/9）[72][73][74] - 2023年2月公司与FDA就PDS0101、PDS0301和FDA批准的免疫检查点抑制剂联合疗法治疗复发性/转移性HPV阳性ICI难治性头颈癌的B类会议成功完成，确认了潜在注册研究设计的必要内容[70] 在研产品情况 - PDS0102旨在治疗TARP相关癌症，临床前研究中Versamuine+TARP抗原组合可诱导大量肿瘤靶向杀伤性T细胞，公司正在评估其临床开发下一步并寻求非稀释性融资以推进人体试验[79] - PDS0103旨在治疗与MUC1癌蛋白相关的癌症，目前处于技术转移和临床扩大生产阶段，公司原计划2023年上半年提交IND申请，但可能受PDS0101关键试验资源分配影响[80] 财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为970万美元和850万美元，截至2023年3月31日累计亏损1.112亿美元[84] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为6520万美元[84] - 2023年第一季度研发费用从2022年同期的520万美元增至580万美元，增幅13% [88] - 2023年第一季度一般及行政费用从2022年同期的330万美元增至360万美元，增幅8% [88] - 2023年第一季度总运营费用从2022年同期的847.9万美元增至942.3万美元，增幅11% [88] - 2023年第一季度净亏损从2022年同期的847.3万美元增至966万美元，增幅14% [88] - 2022年公司出售税项利益获得约120万美元[90] - 2022年公司通过销售协议出售普通股，净价值990万美元，2023年第一季度净价值460万美元[90] - 2023年4月，公司通过参与新泽西州技术企业税收抵免转让净营业亏损计划，向新泽西一家盈利公司出售税收优惠，获得约140万美元[92] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为6520万美元，现有资金预计可满足运营现金需求至2024年第三季度[92] - 2023年和2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为1320万美元和640万美元，增加680万美元，主要因净亏损增加120万美元，非现金股票薪酬费用增加100万美元，以及营运资金时间变化[94] - 2023年第一季度，公司融资活动提供净现金460万美元，源于销售协议下出售普通股所得[95] 公司收入与盈利预期 - 公司未从商业产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生此类收入[86] - 公司尚未产生产品收入，预计未来将持续亏损且亏损可能增加，需要大量额外资金[96] 公司相关规定与条件 - 公司作为较小报告公司，若非关联公众流通股超过2.5亿美元且年收入超过1亿美元，或非关联公众流通股超过7亿美元，将不再符合条件[101] 公司财务风险与影响 - 截至2023年3月31日，公司现金等价物为银行存款和货币市场账户，债务为可变利率工具，预计利率立即上升100个基点不会对投资组合公允价值产生重大影响[102] - 公司认为2023年第一季度通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[103] 公司其他情况 - 公司发行认股权证，可购买381,625股普通股，初始行权价为每股3.6685美元，认股权证分类为权益，有效期10年，关键假设包括预期期限10年、无风险利率3.11%、预期波动率93.8%、无预计股息收益率[92] - 公司没有重大不可撤销采购承诺，也没有资产负债表外安排[98][100]