Metastatic Colorectal Cancer Cohort in NCI-Led Multi-Cohort Study Demonstrates Promising Response Rate, Triggering Enrollment Expansion Under Simon Two-Stage DesignPRINCETON, N.J., July 10, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- PDS Biotechnology Corporation (Nasdaq: PDSB) (“PDS Biotech” or the “Company”), a late-stage immunotherapy company focused on transforming how the immune system targets and kills cancers, today announced patient recruitment has been completed in Stage 1 of a clinical trial of the Company’s PDS01AD ...

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：PDS Biotechnology（PDSB） - **行业**：生物医药行业，聚焦HPV相关头颈部鳞状细胞癌治疗领域 纪要提到的核心观点和论据 1. 行业现状与未满足需求 - **HPV阳性头颈部癌症发病率上升**：HPV阳性头颈部癌症整体发病率正快速增长，未来40 - 50年增速会有所收缩，但口咽癌年病例数到下个世纪仍将维持在较高水平，HPV16相关疾病是最突出问题 [9][10]。 - **疫苗接种影响有限**：现有疫苗接种率下，未来30年该疾病仍会处于高发状态；若停止接种，发病率将持续上升 [10]。 - **HPV阳性与阴性疾病预后差异大**：HPV阴性复发性转移性疾病预后差，PD - 1抑制和PD - 1抑制联合化疗有一定益处；HPV阳性患者总体生存率较高，但5年生存率低至25%，且现有治疗方案无明显优势 [12]。 - **HPV16相关癌症预后可能更差**：部分研究显示，HPV16相关头颈部癌症在总生存期和无进展生存期方面的预后，更接近HPV阴性疾病，而非其他HPV阳性癌症 [15]。 - **HPV相关癌症转移部位不同**：HPV相关头颈部癌症复发多发生在远处器官（如肺、肝），与吸烟和酒精相关癌症多在头颈部复发不同，因此需要新的治疗方法控制远处疾病 [26]。 2. PDS Biotechnology公司产品及研究进展 - **ASCO会议相关研究** - **VERSATILE - two试验**：全球II期VERSATILE - two试验中，VersaVune HPV联合pembrolizumab治疗HPV16阳性复发性转移性头颈部鳞状细胞癌患者，显示出30个月的持久中位总生存期 [3]。 - **VERSATILE - three试验**：正在进行的III期关键试验VERSATILE - three，评估Versamune HPV联合pembrolizumab与单独使用pembrolizumab治疗HPV16复发性转移性头颈部鳞状细胞癌的效果，临床站点于今年3月启动 [4]。 - **Mayo Clinic研究**：Mayo Clinic使用Versum HPV作为局部晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的新辅助治疗的研究数据报告 [4]。 - **VERSATILE - two试验数据亮点** - **耐受性良好**：治疗组合耐受性极佳，多数不良反应为1 - 2级毒性，常见副作用为注射部位反应，无死亡病例 [35]。 - **肿瘤反应显著**：整体人群的总缓解率为35.8%，疾病控制率为77.4%，21%的患者有完全或接近完全的缓解 [34][39]。 - **生存期延长**：无进展生存期令人鼓舞，历史数据显示该人群无进展生存期为1 - 3个月，而此次试验结果良好；总生存期也很可观，历史平均约1年，试验中超过3年仍有近40%的患者存活 [37]。 - **VERSATILE - three试验设计**：全球随机对照III期研究，比较PDS0101（Versamune HPV）联合pembrolizumab与pembrolizumab单药治疗一线HPV16阳性复发性转移性头颈部鳞状细胞癌的效果。患者按2:1随机分组，主要终点为总生存期，还有多个次要和探索性终点，将开发配套诊断工具识别HPV16阳性患者 [42][43][44]。 3. 与其他研究对比 - **KEYNOTE - 689研究**：该研究虽改变了实践，但对HPV相关疾病影响小，研究中仅3% - 4%的患者为HPV阳性，且这类患者通常不适合根治性切除 [45][48][50]。 - **其他临床研究**：多数正在进行或近期完成的II期和III期临床试验主要针对HPV阴性疾病，如LIGA研究、Origami IV研究、FORTIFY HN研究等；部分药物有显著毒性负担，如抗体药物偶联物、多酪氨酸激酶抑制剂等 [51][52]。 4. 产品优势及未来展望 - **组合治疗机制**：Versamune HPV与pembrolizumab联合治疗，Versamune HPV可刺激免疫系统，增加免疫系统参与的可能性，pembrolizumab可去除肿瘤微环境中的PD - L1屏障，释放T细胞，即使在低CPS评分患者中也可能有效 [54][55][56]。 - **治疗选择优势**：VERSATILE - three研究提供了化疗免费的选择，耐受性好，能让患者有机会接受后续治疗，在HPV16阳性复发性转移性疾病一线治疗中具有重要且独特的优势 [59][60][61]。 - **配套诊断工具价值**：配套诊断工具可帮助识别HPV16阳性患者，有助于合理选择治疗方案，若药物获批，预计主要用于一线免疫治疗，后续可保留更具毒性的治疗方案 [65][66]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **HPV疫苗接种推广难题**：公众对HPV疫苗预防头颈部癌症的认识不足，尤其在男孩和男性中，农村地区疫苗接种率低，导致HPV相关头颈部癌症发病率在农村地区持续上升 [72][73]。 - **EGFR机制在HPV阳性人群中的应用存疑**：HPV相关癌症并非明显的EGFR驱动疾病，多项研究显示EGFR靶向治疗在HPV相关疾病中活性较差，目前尚不清楚针对EGFR的药物能否改善这种情况 [75][76][79]。

文章核心观点 PDS Biotechnology公司公布三项Versamune HPV摘要，其针对HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的研究成果显示，T细胞刺激免疫疗法PDS0101与帕博利珠单抗联用治疗的中位总生存期稳定，VERSATILE - 003是唯一针对一线复发/转移性HPV16阳性HNSCC的3期临床试验 [1][7]。 分组1：HPV16阳性HNSCC情况 - 美国超50%的HNSCC病例为HPV16阳性，HPV16阳性HNSCC是增长迅速且严重的医疗需求，需用聚合酶链反应（PCR）测试确认 [2] - HPV阳性和HPV阴性HNSCC是不同疾病，有不同病因、起源、风险因素等，PDS Biotech专注于HPV16相关HNSCC，它是最具致癌性的HPV类型 [2] 分组2：PDS Biotechnology公司研究情况 VERSATILE - 003试验 - VERSATILE - 003是唯一针对一线复发/转移性HPV16阳性HNSCC的3期临床试验，与其他同类试验在目标人群和治疗方法上不同 [1][3] VERSATILE - 002试验 - 试验在美国和欧洲31个地点进行，中位随访时间22.1个月，是目前接受HPV16阳性一线复发/转移性HNSCC治疗受试者随访期较长的之一 [6] - 中位总生存期（mOS）在过去1.5年稳定在30.0个月，95%置信区间下限从2023年的18.4个月增至23.9个月，试验入组（n = 53）完成，22名患者继续随访生存情况，无新安全信号 [7] - 按患者CPS状态分层，CPS≥1时mOS为30.0个月，CPS≥20时为39.3个月，CPS 1 - 19时为26.1个月；中位无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）等指标也有相应数据 [8] 分组3：公司情况 - PDS Biotechnology是晚期免疫疗法公司，致力于改变免疫系统靶向和杀死癌症的方式，已启动关键临床试验推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [11] - 公司领先的研究性靶向免疫疗法Versamune HPV正与标准护理免疫检查点抑制剂联用开发，也在进行包括PDS01ADC和标准护理免疫检查点抑制剂的三联组合开发 [11]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物医药行业，聚焦头颈部癌症治疗领域 - 公司：PDS Biotechnology（PDSB） 纪要提到的核心观点和论据 头颈部癌症患者分类及HPV16阳性癌症现状 - **核心观点**：P16阳性和HPV16阳性头颈部癌症有重要区别，HPV16阳性头颈部癌症发病率快速增长且预后差，是重大医疗问题 [6][9][17] - **论据** - P16测试确定患者肿瘤是否为任何类型HPV感染阳性，P16阳性患者可能感染12种致癌HPV类型中的任意一种，需PCR测试确认具体类型，但该测试未常规进行 [7][8] - HPV16是最具致癌性的HPV类型，HPV16阳性患者预后比一般P16阳性患者差 [9] - 2024年11月调查显示美国约59%头颈部癌症为HPV16阳性，与公司专家意见（60%-70%）相符；部分专家预测到2030年HPV阳性头颈部癌症发病率将以约30%的年增长率增长 [10][11] - 早期阶段，P16阳性患者（除HPV16阳性）预后最好，HPV16阳性和HPV阴性患者预后相似且较差；复发转移阶段，HPV阳性患者生存情况不比HPV阴性患者好，HPV16阳性患者可能预后最差 [13][14][16] VERSAL - 2试验结果 - **核心观点**：Versamune HPV在HPV16阳性头颈部癌症患者中显示出良好疗效，为后续试验提供有力支持 [17][18] - **论据** - 总体生存方面，低CPS（1 - 19）患者中位总生存期（MOS）为29.3个月，高CPS（≥20）患者MOS为39.3个月，CPS≥1患者MOS为30个月，且结果持久，95%置信区间下限从2024年4月的19.7个月提高到23.9个月 [18][19][20] - 无进展生存期（PFS）结果因Versamune HPV的抗肿瘤免疫反应持久而保持稳定 [20] - 客观缓解率（ORR）方面，CPS≥1患者为36%，低CPS组为28%，高CPS组为48%；疾病控制率（DCR）为75%，低CPS组中位缓解持续时间为22个月 [21] VERSAL - 3试验情况 - **核心观点**：VERSAL - 3试验是针对HPV16阳性头颈部癌症的唯一正在进行的注册试验，设计保守，有很大潜力改善高危患者治疗选择 [17][35][36] - **论据** - 试验与VERSAL - 2相似，但增加了帕博利珠单抗对照臂，主要终点为中位总生存期，使用伴随诊断来确认HPV16阳性患者入组，预计该诊断将与Versamune HPV一起获批 [22][23] - 试验设计保守，控制臂假设中位总生存期为18个月（高于Keytruda以往试验结果），治疗臂统计分析假设中位总生存期为28个月（低于VERSAL - 2试验的30个月），两者有10个月差距，统计学家认为有很大潜力提前达到终点 [35][36] 其他重要但可能被忽略的内容 - **HPV16致癌机制**：HPV16通过关闭STNG通路，抑制机体诱导针对它的免疫反应，使肿瘤“变冷”，这是其难以治疗的关键原因 [30] - **市场混淆原因**：P16和HPV16名称中都有“16”，导致人们难以理解HPV16是P16的一个子集；行业和肿瘤学家开始认识到HPV16是头颈部癌症的主要问题，但目前仍存在很多关于P16阳性和HPV16的混淆 [52][53] - **竞争优势**：对于HPV16阳性患者，目前没有其他正在进行的3期试验能证明有成功治疗该特定高危患者群体的潜力，VERSAL - 2试验是个例外，一些专家和临床站点认可公司的研究并愿意将HPV16阳性患者纳入VERSAL - 3试验 [38][39][41][43]

文章核心观点 PDS生物技术公司公布三项Versamune HPV摘要 显示其在治疗HPV16阳性复发性/转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）方面有潜力 增强了对正在进行的VERSATILE - 003试验的信心 [2][3] 公司信息 - 公司是专注于改变免疫系统靶向和杀死癌症方式的后期免疫疗法公司 已启动关键临床试验推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [2][8] 会议信息 - 公司将于2025年5月23日上午8点（美国东部时间）召开电话会议 讨论美国临床肿瘤学会（ASCO）摘要数据集 [2][7] 研究摘要及成果 VERSATILE - 002试验（2期） - 研究T细胞刺激免疫疗法PDS0101和帕博利珠单抗治疗HPV16阳性复发性/转移性头颈部鳞状细胞癌患者的总生存期 海报将于2025年6月2日上午9点至中午12点（中部夏令时）展示 [4] - 试验入组53人已完成 23名患者（包括3名仍在接受治疗）继续进行生存随访 未出现新的安全信号 [6] - CPS ≥ 20患者中位总生存期（mOS）为39.3个月（95%置信区间下限18.4个月 上限不可估计） 帕博利珠单抗公布的mOS约为15个月 [1][6] - CPS ≥ 1患者mOS为30.0个月（95%置信区间23.9 不可估计） 帕博利珠单抗公布结果约为12个月 [1][6] - CPS 1 - 19患者mOS为29.5个月（95%置信区间15.3 不可估计） 帕博利珠单抗公布结果约为10个月 [6] - 中位随访18.4个月（范围0.2 - 42.7个月） 是接受HPV16阳性复发性/转移性HNSCC治疗受试者迄今最长的随访期之一 [6] VERSATILE - 003试验（3期） - 是一项PDS0101和帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗一线治疗HPV16阳性复发性/转移性头颈部鳞状细胞癌患者的随机、开放标签试验 海报将于2025年6月2日上午9点至中午12点（中部夏令时）展示 [5] - 试验正在进行中 目前正在招募患者 主要终点为中位总生存期 计划进行2次中期数据解读 预计招募351名患者 按2:1随机分组 [1][6] MC200710试验（2期） - 研究治疗性疫苗（PDS0101）单独或与帕博利珠单抗联合用于局部晚期HPV相关口咽癌手术或放疗前的治疗 海报将于2025年6月2日上午9点至中午12点（中部夏令时）展示 [7] - 新诊断患者在手术切除或放化疗前接受2个周期的Versamune HPV单独或与帕博利珠单抗联合治疗 仅2个周期的Versamune HPV单独使用和与帕博利珠单抗联合使用均显示出临床活性 [10] - 接受Versamune HPV单独治疗的患者中70%病情稳定 接受Versamune HPV与帕博利珠单抗联合治疗的患者中100%病情稳定或部分缓解 联合治疗达到试验主要终点 即循环肿瘤DNA（ctDNA）反应降低50% [10] 公司观点 - 公司首席医疗官表示 VERSATILE - 002数据的强度和持久性令人兴奋 显示出一线复发性/转移性头颈部癌症迄今最长的生存期 这些结果增强了对正在进行的VERSATILE - 003试验的信心 [3] - 据估计 HPV16阳性患者进展到复发和/或转移阶段的可能性与HPV阴性患者相同 在美国初治免疫检查点抑制剂（ICI）的复发性/转移性HNSCC患者中 HPV16阳性患者目前占40 - 60% [3]

纪要涉及的公司 PDS Biotechnology (PDSB)，一家位于新泽西的临床后期生物技术公司，专注于开发癌症靶向免疫疗法 [1][5] 核心观点和论据 1. **市场机会** - 美国和欧洲的HPV 16阳性头颈癌市场规模约40 - 50亿美元，预计到2030年代，美欧多数头颈癌将为HPV 16阳性 [5][6][7] - Versamune HPV产品在美国和欧洲的潜在市场机会超100亿美元，除复发性或转移性HPV 16阳性头颈癌外，还可用于其他HPV 16阳性癌症 [29] 2. **Versamune HPV优势** - 现有癌症治疗方法如化疗、细胞毒性药物和EGFR抑制剂虽能快速缩小肿瘤，但无法解决癌症根本原因，也难以带来长期持续临床益处，晚期癌症患者生存时间仍较短；而Versamune HPV可训练免疫系统靶向癌细胞特定标志物，激活并部署免疫系统杀灭癌细胞，包括微转移肿瘤 [8][10] - 在局部晚期宫颈癌患者研究中，接受Versamune HPV联合标准治疗的患者，循环肿瘤HPV 16 DNA在治疗开始后3 - 4个月完全消除，而仅接受标准治疗的患者仅减少50%；无循环肿瘤DNA患者的两年无复发生存率为92%，有可检测到的循环肿瘤DNA患者则降至30% [10][11][12] - 与EGFR抑制剂相比，Versamune HPV能靶向HPV整合到宿主基因组这一根本原因，在HPV阳性头颈癌中疗效更优 [12] 3. **临床试验数据** - VERSAL 002试验中，标准治疗（Keytruda或Keytruda加化疗）的中位总生存期为12 - 13个月，而该试验中患者的中位总生存期达30个月，是复发性或转移性头颈癌中报道的最广泛生存期；超20%的患者肿瘤完全或几乎完全（90 - 100%）缩小 [14][15][16] 4. **VERSATILE 003试验** - 与VERSATILE 002试验基本相同，但增加了以Keytruda为对照的对照组，采用2:1随机分组；VERSATILE 002试验的主要终点是客观缓解率，VERSATILE 003试验的主要终点是中位总生存期 [17] - VERSATILE 003试验设计了两次中期数据解读，为与FDA进行早期讨论提供机会；试验已启动，预计未来几个月会有关键入组和站点激活里程碑更新 [18][19] 5. **ASCO会议** - PDSB有三篇摘要被ASCO接受，第一篇将更新VERSATILE 002试验的生存数据，第二篇将介绍VERSATILE 003试验进展和设计细节，第三篇将展示Mayo Clinic的Routman医生关于Versamune HPV和Versamune HPV加Keytruda新辅助治疗HPV阳性局部晚期口咽癌的研究数据 [20][21] 6. **MAC 1项目** - 该项目早期临床前工作由美国国家癌症研究所完成，其开发并获得专利的新型MUC 1序列与Versamune平台结合，可促进增强的MUC 1特异性CD8杀伤性T细胞，在体内靶向并杀死MUC 1靶点；与PDS 01 ADC联合使用时也显示出增强的效力 [25][26] - 这是一项典型的1/2a期试验，细节尚未公开，预计将在clinicaltrials.gov上公布；IND刚获批，试验启动时间待定 [27][28] 其他重要内容 - AGP给予PDSB生物评级，目标价4.50美元 [1] - 头颈部癌症发病率迅速上升，被描述为“沉默的流行病”，预计到2030年发病率将以每年约30%的速度增长 [5] - 晚期HPV 16阳性头颈癌患者的生存预后比HPV阴性头颈癌患者以及其他类型HPV引起的头颈癌患者更差 [7] - 复发性转移性头颈癌患者采用化疗和EGFR抑制剂西妥昔单抗联合治疗，中位总生存期仅约10个月 [9]

文章核心观点 PDS Biotech公司总裁兼首席执行官将参加2025年5月21日举行的A.G.P.虚拟年度医疗保健公司展示会的炉边谈话 [1] 公司信息 - PDS Biotech是一家晚期免疫疗法公司，专注于改变免疫系统靶向和杀死癌症的方式 [1][3] - 公司已启动一项关键临床试验，以推进其在晚期HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的领先项目 [3] - 公司的领先研究性靶向免疫疗法Versamune HPV正在与标准护理免疫检查点抑制剂联合开发，也在与PDS01ADC和标准护理免疫检查点抑制剂进行三联组合开发 [3] 活动信息 - 活动名称为A.G.P.虚拟年度医疗保健公司展示会，时间为2025年5月21日下午5:20 - 5:40，地点为线上 [2] - 可点击链接注册展示会，联系A.G.P.代表安排与PDS Biotech领导团队的一对一投资者会议，活动结束后炉边谈话的存档回放和文字记录将在公司网站投资者关系板块提供 [2] 联系方式 - 投资者联系人为Mike Moyer，电话+1 (617) 308-4306，邮箱mmoyer@lifesciadvisors.com [7] - 媒体联系人为Janine McCargo，电话+1 (646) 528-4034，邮箱jmccargo@6degreespr.com [7]

临床试验进展 - 2023年11月公司宣布NCI主导的2期试验更新生存数据，ICI初治患者36个月生存率为75%[89] - VERSATILE - 003临床试验计划招募351名患者，约234人接受联合治疗，约117人单独接受派姆单抗治疗[92] - VERSATILE - 003临床试验预计在完全入组后约6个月和18个月进行两次中期数据解读，最终结果预计在完全入组后约24个月得出[93] - 2023年6月在2023年美国临床肿瘤学会会议上展示VERSATILE - 002试验中34名患者数据[97] - 2023年10月在关键意见领袖圆桌会议上展示VERSATILE - 002试验中52名患者数据[98] - 2024年5月在虚拟关键意见领袖活动上展示VERSATILE - 002试验中53名患者数据[99] - 2025年3月公司宣布启动VERSATILE - 003 3期临床试验，评估Versamune® HPV用于一线治疗HPV16阳性复发性/转移性头颈部鳞状细胞癌[91] 临床试验数据展示 - 2023年2月公司宣布与FDA的B类会议成功完成，涉及三联疗法治疗复发性/转移性、ICI耐药的HPV16阳性头颈癌[82] - 2023年9月公司在第9届欧洲流感科学工作组会议上展示通用流感疫苗PDS0202数据[84] - 2023年10月公司在放射肿瘤学会年会上展示IMMUNOCERV 2期临床试验数据[85] 临床试验疗效指标 - 12个月总生存率为87.1%，已公布的单独使用获批免疫检查点抑制剂（ICIs）的结果为36 - 50%[100] - 中位无进展生存期为10.4个月（95%置信区间4.2 - 15.3），已公布的类似PD - L1水平患者单独使用获批ICIs的中位无进展生存期为2 - 3个月[100] - 疾病控制率为70.6%（24/34）[100] - 确认和未确认的客观缓解率为41.2%（14/34），与公司之前在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）报告的初步缓解率数据相同[100] - 24个月总生存率为74%，已公布的获批ICIs的24个月生存率低于30%[100] - 中位总生存期为30个月，已公布的ICIs的中位总生存期为7 - 18个月[100] - 客观缓解率（ORR）为36%（19/53），已公布的帕博利珠单抗的客观缓解率为19 - 25%[107] - 疾病控制率（DCR）为77%（41/53）[107] - 75%的免疫检查点抑制剂（ICI）初治患者在36个月时仍存活，类似患者已公布的中位总生存期为7 - 11个月[111] - 免疫检查点抑制剂初治患者的中位总生存期（mOS）为42.4个月，历史已公布结果为7 - 12个月[111] 财务亏损情况 - 公司2025年和2024年截至3月31日的三个月净亏损分别为850万美元和1060万美元，截至2025年3月31日累计亏损1.906亿美元[120] 现金及等价物情况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为4000万美元[121] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为4000万美元[145] 药物治疗效果数据 - PDS01ADC三个测试剂量下所有患者PSA水平均下降，61%的患者PSA水平至少下降60%[122] 费用指标变化 - 2025年和2024年截至3月31日的三个月，研发费用从670万美元降至580万美元，降幅13%[132][133] - 2025年和2024年截至3月31日的三个月，一般及行政费用从340万美元降至330万美元，降幅3%[132][134] - 2025年和2024年截至3月31日的三个月，所得税收益从0美元增至120万美元，增幅100%[132][135] 证券发行与出售情况 - 2022年8月公司提交2022年暂搁注册声明，可发行最高1.5亿美元证券，约9700万美元用于普通股发售[136] - 2024年公司按销售协议出售3428681股普通股，净价值1950万美元，按新销售协议出售1108105股普通股，净价值320万美元[137] - 2025年截至3月31日的三个月，公司按新销售协议出售205350股普通股，净价值30万美元[137] - 2025年2月，公司达成证券购买协议，出售6,396,787股普通股、可购买933,334股普通股的预融资认股权证和可购买7,330,121股普通股的普通股认股权证，总收益约1100万美元，净收益约1005万美元[143] - 2025年4月30日，公司出售本金总额为2222.2222万美元的高级有担保可转换债券和可购买100万股普通股的认股权证，总价2000万美元，约1900万美元用于偿还债务[144] 债务与融资情况 - 2022年公司签订贷款和担保协议，获得2460万美元净收益，该债务已用证券购买协议所得款项还清[138] - 公司发行认股权证，可购买381,625股普通股，初始行权价为每股3.6685美元，布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型关键假设包括预期期限10年、无风险利率3.11%、预期波动率93.8%、无预计股息收益率[139] - 2024年4月，公司通过出售税收优惠获得约90万美元；2025年1 - 2月，获得约120万美元[140][141] 现金流量情况 - 2025年和2024年第一季度，经营活动净现金使用量分别为900万美元和990万美元，减少90万美元；融资活动净现金提供量分别为732.1万美元和2001.2万美元，减少1270万美元[149][150][151] 公司规模相关标准 - 公司若要不再是较小报告公司，需非关联方公众流通股市值超过2.5亿美元且年收入超过1亿美元，或非关联方公众流通股市值超过7亿美元[161] 现金等价物构成与影响因素 - 截至2025年3月31日，公司现金等价物为银行存款和货币市场账户，贷款协议本金余额按浮动利率计息，受美国利率水平影响[163] 通货膨胀影响情况 - 截至2025年3月31日的三个月，通货膨胀未对公司业务、财务状况和经营成果产生重大影响[164] 持续经营能力疑虑 - 公司得出结论，自未经审计的简明合并财务报表发布之日起至少12个月内，对其持续经营能力存在重大疑虑[148][153]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损约850万美元，即每股基本和摊薄亏损约0.21美元，而2024年同期净亏损1060万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元，亏损减少主要因所得税收益增加和运营费用降低 [12] - 2025年第一季度研发费用为580万美元，低于上一年同期的670万美元，主要因临床试验费用降低 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为330万美元，低于上一年同期的340万美元 [13] - 2025年第一季度总运营费用为910万美元，低于上一年同期的约1010万美元 [13] - 2025年第一季度净利息费用为60万美元，高于上一年同期的约50万美元 [13] - 截至2025年3月31日，公司现金余额为4000万美元，低于2024年12月31日的4170万美元 [13] - 2月，公司与新的和现有的医疗保健机构投资者以及公司某些董事达成证券购买协议，完成时筹集约1100万美元，若认股权证全部现金行权，还可能额外获得1100万美元资金 [14] - 4月，公司与新贷款人完成债务再融资，将期限延长至36个月，前四个月仅支付利息 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - VERSAL - three注册试验已启动，旨在评估Versamune HPV加pembrolizumab用于一线复发和/或转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的治疗潜力，试验设计包括约350名患者，采用2:1随机化，分为治疗组（Versamune HPV和pembrolizumab联合）和对照组（仅pembrolizumab），主要终点为中位总生存期 [7] - 公司与美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）合作，在2025年美国免疫学家协会年会上展示了基于新型感染免疫的通用流感疫苗在小鼠和雪貂中的临床前疗效和免疫反应数据 [10] - 公司与美国国家癌症研究所（NCI）合作开展MUC1相关的1 - 2期临床试验，将继续推进BERTHDAL003三期临床试验 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进Versal three临床试验以及IL - 12融合抗体药物偶联物PDS0 - 1 ADC治疗转移性结直肠癌的研究 [10] - 公司将继续与NCI合作，推进MUC1相关临床试验，首个试验将由NCI进行单中心研究，该合作使公司能集中资源开展Versatile three项目 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Versamune HPV和pembrolizumab联合疗法改善复发性和/或转移性HPV16阳性头颈部癌症患者预后的潜力充满信心，认为该组合有望成为首个针对HPV16的头颈部癌症疗法 [6] - 公司预计在几周后的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上提供正在进行的二期VERSAL - two研究的更新结果 [54] 其他重要信息 - 公司将于2025年6月的ASCO年会上进行三项展示，包括VERSAL - three试验进展、VERSAL - two临床试验数据以及Mayo Clinic关于Versamune HPV单独或与pembrolizumab联合用于局部晚期HPV16阳性口咽癌术前或放疗前的研究结果 [8][9] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于在AACR上看到的Keytruda头颈部新辅助治疗数据，对公司三期试验的入组预期有何影响，以及在HPV阳性肿瘤组中，检查点抑制剂单药治疗反应率如何 - 公司表示KEYNOTE - 689试验主要针对HPV阴性患者，仅有3 - 4%的患者为HPV阳性，因此该试验不应影响公司的VERSAL - three试验入组，且即使该试验成为标准治疗，对HPV阳性人群影响也很小 [22][23] 问题2: 即将在ASCO上展示的海报，关于耐久性方面有哪些新信息，以及与下一代EGFR靶向疗法的新兴数据相比，公司的耐久性表现如何 - 公司称无法对EGFR抑制剂发表更多评论，而公司的VERSAL - two试验显示其技术和产品具有耐久性，患者的临床反应（包括稳定疾病、部分缓解和完全缓解）大多能长期维持，转化为了生存获益，公司将在ASCO上提供VERSAL - two试验中患者耐久性和生存情况的最新数据 [26][29] 问题3: KEYNOTE - 689试验的学习曲线对医生参与Versatile three试验的意愿有何影响，以及公司新获批的MUC1项目与以往同类项目相比有何差异化，参与试验的站点兴趣如何 - 公司表示医生和关键意见领袖对参与VERSAL - two试验热情高涨，KEYNOTE - 689试验对公司患者招募无影响，且专家基于VERSAL - two试验的有前景结果，建议将公司的组合疗法应用于局部晚期头颈部癌症患者 [35][36] - 公司认为在评估MUC1项目时，不仅要考虑抗原，还要考虑技术，公司的Versamune技术能有效激活免疫信号通路并呈递抗原，且MUC1项目中的抗原是由NCI设计的新型、更具免疫活性的抗原，公司还将其与IL - 12融合抗体药物偶联物结合，以增强抗肿瘤反应，首个试验将由NCI进行单中心研究 [42][43] 问题4: VERSAL - three试验是否已宣布首例患者入组，入组情况如何，以及本季度运营费用水平是否会在未来保持 - 公司表示尚未公布入组情况，激活的站点需经过内部流程和患者筛查，目标是在对招募率和数据读出点有更清晰了解时向市场更新信息 [48][49] - 公司称目前不提供财务指引，但试验支出在未来相对稳定，通常在开始的几个季度支出会较高 [51]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损约850万美元，即每股基本和摊薄亏损约0.21美元；2024年同期净亏损1060万美元，即每股基本和摊薄亏损0.30美元，亏损减少是由于所得税收益增加和运营费用降低 [12] - 2025年第一季度研发费用为580万美元，2024年同期为670万美元，减少主要是由于临床试验费用降低 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为330万美元，2024年同期为340万美元 [13] - 2025年第一季度总运营费用为910万美元，2024年同期约为1010万美元 [13] - 2025年第一季度净利息费用为60万美元，2024年同期约为50万美元 [13] - 截至2025年3月31日，公司现金余额为4000万美元，截至2024年12月31日为4170万美元 [13] - 2月公司与新老医疗保健机构投资者及部分董事达成证券购买协议，完成时筹集约1100万美元，若认股权证全部现金行权，还可额外获得1100万美元 [14] - 4月公司与新贷款人完成债务再融资，将期限延长至36个月，前4个月仅支付利息 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - 启动Versamune HPV加pembrolizumab治疗一线复发和/或转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌的研究，预计到2030年代中期，HPV16阳性头颈部癌症将成为美国和欧洲最常见的头颈部癌症类型 [4][5] - VERSAL - 3试验设计包括约350名患者，采用双臂注册试验设计，已获美国FDA批准，治疗组为Versamines HPV和pembrolizumab联合治疗，对照组仅使用pembrolizumab，患者按2:1随机分组，主要终点是中位总生存期 [5][6][7] - 梅奥诊所将展示MC20 - 710研究结果，该研究调查Versamune HPV单独或与pembrolizumab联合用于局部晚期HPV16阳性口咽癌手术或放疗前的治疗 [9] - 在2025年美国免疫学家协会年会上，关于新型基于感染免疫的通用流感疫苗在小鼠和雪貂中的临床前疗效和免疫反应数据进行了两次展示，包括一场口头报告，这些研究由美国国家过敏和传染病研究所资助并开展 [10] - 公司与美国国家癌症研究所合作开展针对MUC1阳性实体瘤的1 - 2期临床试验，PDS Biotech将继续专注推进BERTHDAL003三期临床试验 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进Versal 3临床试验和IL - 12融合抗体药物偶联物PDS01 ADC治疗转移性结直肠癌的研究 [10] - 利用Versamune技术结合美国国家癌症研究所设计的新型MUC1抗原，开展相关临床试验，并与IL - 12融合抗体药物偶联物联合使用，目标是攻击和杀死MUC1阳性癌症 [40][41][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 基于VERSAL - 2研究中观察到的临床反应的强度和持久性，公司对Versamune HPV和pembrolizumab联合治疗复发性和/或转移性HPV16阳性头颈部癌症的潜力充满信心 [5] - 公司认为该联合疗法有可能成为首个针对头颈部癌症的HPV16靶向疗法，是治疗HPV16阳性头颈部癌症患者群体的重大进展 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: KEYNOTE - 689试验数据对VERSATILE III期试验入组预期有何影响，以及对HPV阳性肿瘤组和HPV16阳性患者使用检查点抑制剂单药治疗的反应率有何了解 - KEYNOTE - 689试验主要针对HPV阴性患者，只有3 - 4%的患者为HPV阳性，因此该试验不应影响公司的VERSATILE III期试验，即使该试验成为标准治疗方法，对HPV阳性人群的影响也很小，甚至可能加速HPV16阳性人群成为主要的复发性转移性头颈部癌症人群 [22][23] 问题2: ASCO海报展示中，关于耐久性方面有哪些新信息，与下一代EGFR靶向疗法的新兴数据相比，公司产品的耐久性表现如何 - 公司无法对EGFR抑制剂发表更多评论，它们将在ASCO上进行展示。公司的VERSATILE 2试验中，产品的一个关键特性是耐久性，患者的临床反应（包括稳定疾病、部分缓解和完全缓解）大多能长期维持，这也转化为了生存优势，公司曾展示过30个月的中位总生存期，而目前的标准约为12个月，公司将在ASCO上提供VERSATILE 2试验中患者耐久性和生存情况的最新数据 [25][27][28] 问题3: KEYNOTE - 689试验对医生参与VERSATILE III期试验的意愿有何影响 - 到目前为止，研究人员和关键意见领袖对参与VERSATILE III期试验表现出了强烈的热情，KEYNOTE - 689试验不适用于HPV阳性患者，不会影响患者招募。公司的一些VERSATILE 2试验的研究人员有该药物的使用经验，对VERSATILE III期试验的启动感到兴奋 [34] 问题4: 公司新获批的MUC1项目与以往同类项目相比有何差异化，以及研究地点参与的兴趣如何 - 虽然在HPV16阳性头颈部癌症和宫颈癌领域过去20年有很多失败案例，但公司的技术现在有了强大的数据和持久的反应，并进入了关键注册试验阶段。对于MUC1项目，美国国家癌症研究所设计的新型抗原比天然MUC1抗原更具免疫活性，公司将Versamune技术与这些抗原结合，促进其向免疫系统的呈递，并激活训练后的T细胞攻击和杀死MUC1阳性癌症。此外，该项目还结合了IL - 12融合抗体药物偶联物，已在HPV项目中证明能显著提高生存率和抗肿瘤反应。该项目的首个试验将是由美国国家癌症研究所进行的单中心研究，此次合作使公司能够将资源集中在VERSATILE III期项目上 [39][40][41] 问题5: VERSATILE III期试验是否已宣布首例患者入组，医生对入组情况有何反馈，以及试验进展如何 - 公司尚未公布入组情况，激活的试验点有一系列内部流程，患者需要进行筛选，随着更多试验点的激活，这一过程正在进行中。公司的目标是在对入组情况有更清晰的了解，并能大致估计何时能达到中期数据读出点时，向市场提供更新信息 [47][48] 问题6: 本季度的运营费用水平是否会在2025年或2026年持续或上升 - 公司目前不提供财务指导，但在试验开始的前几个季度，支出往往会较高，因为要让合同研究组织（CRO）开始运作，预计未来试验支出相对稳定 [50]