公司业务简介 - 公司是临床阶段免疫疗法公司，基于Versamune®、Versamune® plus PDS0301和Infectimune® T细胞激活平台及PDS0301肿瘤靶向免疫细胞因子开发免疫疗法[46] 公司业务进展（2022 - 2023年事件） - 2022年6月，公司两项摘要在2022年美国临床肿瘤学会年会上展示；同年5月，VERSATILE - 002临床试验扩展至欧洲；6月，PDS0101与KEYTRUDA®组合获FDA快速通道指定；10月，与FDA成功举行2期结束会议[47] - 2022年7月，公司公布PDS0202通用流感疫苗临床前数据[47] - 2022年11月，公司在第37届癌症免疫治疗学会年会上展示两项2期临床试验数据[47] - 2022年12月，公司与默克KGaA签订独家全球许可协议，M9241加入管线成为PDS0301；在NCI主导的2期临床试验中，PDS0101和PDS0301与双功能ICI联用，中位总生存期为21个月，优于ICI难治性HPV阳性癌症历史中位生存期3 - 4个月和ICI难治性头颈癌全身治疗最佳中位生存期8.2个月[48] - 2023年2月，公司与FDA就PDS0101和PDS0301与FDA批准的免疫检查点抑制剂三联疗法举行B类会议并成功完成，确认潜在注册试验临床方案所需内容[48] - 2023年6月，公司一篇摘要在2023年美国临床肿瘤学会上展示并被选为头颈癌讨论环节专家小组评审的特色海报之一[48] VERSATILE - 002临床试验情况 - VERSATILE - 002 2期临床试验于2020年11月开始，评估PDS0101与KEYTRUDA®组合对复发性或转移性头颈癌及高危HPV16感染患者的疗效和安全性，ICI初治组和ICI难治组2期2阶段入组完成[49] - 2022年2月，ICI初治组前17名患者至少有4例客观缓解，达到初步疗效里程碑，允许该组全面入组；公布前18名患者详细初步安全性数据，显示组合耐受性良好[49] - ICI难治组1期入组完成，等待足够随访以进行无效性分析[49] 药物联用疗效数据 - PDS0101与派姆单抗联用，17例患者中确认和未确认的缓解率为41.2%，临床疗效为76.5%，9个月随访时无进展生存率为55.2%，总生存率为87.2%[50] - 2023年6月数据显示，PDS0101与派姆单抗联用，估计12个月总生存率为87.1%，中位无进展生存期为10.4个月，疾病控制率为70.6%，确认和未确认客观缓解率为41.2%[50] - PDS0101、PDS0301和Bintrafusp Alfa三联疗法，ICI初治患者客观缓解率为88%，ICI难治患者中，16.8 mcg/kg剂量PDS0301组客观缓解率为63%，8 mcg/kg剂量组为7%[53] - 三联疗法中，ICI难治患者12个月随访时17/22（77%）存活，ICI初治患者17个月随访时6/8（75%）存活[55] - 2022年10月数据，HPV16阳性ICI难治患者队列中，16个月中位随访时66%（19/29）存活，48%（24/50）患者出现3级治疗相关不良事件，4%（2/50）患者出现4级不良事件[56] - 2022年12月数据，29例接受三联疗法的检查点抑制剂难治患者中位总生存期为21个月，ICI难治患者中接受最佳剂量三联疗法的客观缓解率为63%（5/8），ICI初治患者客观缓解率为88%[57][59][60] - PDS0101与放化疗联用，9例接受治疗的患者客观缓解率为100%，完全缓解率为89%，1年无病生存率和总生存率均为89%[64][65] - PDS0101与放化疗联用数据证实，其治疗可激活HPV16特异性CD8 T细胞，激活人类1型干扰素通路，毒性仅限于低级局部注射部位反应[66][67] 公司试验计划 - 公司计划2023年第四季度启动ICI（VERSATILE - 003）的3期试验[50] 公司与FDA会议情况 - 2023年2月，公司宣布与FDA就PDS0101、PDS0301和FDA批准的免疫检查点抑制剂联合疗法的B类会议成功完成，确认了潜在注册试验的试验设计内容[62] 公司财务亏损情况 - 公司2023年6月30日止六个月净亏损2120万美元，2022年同期为1430万美元，截至2023年6月30日累计亏损1.228亿美元[74] 公司现金及等价物情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6060万美元[74] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6060万美元，管理层认为现有资金足以满足未来12个月的运营现金需求[85] 公司费用变化情况 - 2023年第二季度研发费用从2022年同期的380万美元增至800万美元，增幅113%，主要因临床试验、人员成本和制造费用增加[78] - 2023年第二季度一般及行政费用从2022年同期的330万美元增至470万美元，增幅41%，主要因人员成本和专业费用增加[79] - 2023年上半年研发费用从2022年同期的890万美元增至1380万美元，增幅55%，主要因人员成本、临床试验和制造费用增加[81] - 2023年上半年一般及行政费用从2022年同期的660万美元增至830万美元，增幅24%，主要因人员成本和专业及法律成本增加[82] 公司所得税收益情况 - 2023年第二季度所得税收益为140万美元，2022年同期为120万美元，增加20万美元，因新泽西州净运营亏损结转额出售增加[80] - 2023年上半年所得税收益为140万美元，2022年同期为120万美元，增加20万美元，因新泽西州净运营亏损结转额出售增加[83] 公司收入情况 - 公司未从商业产品销售获得收入，预计近期也不会，未来可能从研发付款、许可费等获得收入[76] 公司资金需求情况 - 公司未来资金需求取决于临床试验、临床前研究、监管审批等多方面因素[75] - 公司目前未产生产品收入，预计未来仍将亏损且亏损可能增加，未来资金需求取决于临床试验、监管要求、知识产权保护等多种因素[89] 公司融资情况 - 2022年4月，公司通过参与新泽西州技术企业税收证书转让净营业亏损（NOL）计划，向新泽西一家无关盈利公司出售税收优惠，获得约120万美元[84] - 2022年8月，公司向美国证券交易委员会（SEC）提交了一份总额达1.5亿美元的暂搁注册声明，其中5000万美元用于根据销售协议发售普通股[84] - 2022年8月，公司与代理商签订市价发行销售协议，可酌情出售总价达5000万美元的普通股，代理商佣金为总销售收益的3%；2022年出售123.8491万股，净价值990万美元；2023年3个月和6个月分别出售4.3169万股（净价值20万美元）和57.6462万股（净价值480万美元）[84] - 2022年8月，公司与Horizon Technology Finance Corporation签订风险贷款和担保协议，获得6笔独立定期贷款，总额3.5亿美元；其中4笔于2022年8月24日发放，另外2笔未承诺贷款需在满足条件下于2023年7月31日前发放，目前正在商讨延期[84] - 与贷款和担保协议相关，公司向Horizon Technology Finance Corporation和Powerscourt Investments XXV, LP发行认股权证，可购买总计38.1625万股普通股，初始行权价为每股3.6685美元；认股权证相关假设为预期期限10年、无风险利率3.11%、预期波动率93.8%、无预计股息收益率[85] - 2023年4月，公司通过参与新泽西州技术企业税收证书转让NOL计划，向新泽西一家无关盈利公司出售税收优惠，获得约140万美元[85] 公司现金流量情况 - 2023年和2022年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为1800万美元和1230万美元，增加570万美元，主要因净亏损增加690万美元，非现金股票薪酬费用增加200万美元，以及营运资金需求时间变化[87] - 2023年上半年，公司融资活动提供的净现金为480万美元，源于根据销售协议出售普通股所得净收益[88] 公司现金等价物及债务情况 - 截至2023年6月30日，公司现金等价物包括银行存款和货币市场账户，债务为可变利率工具[95] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率波动，主要受美国利率总体水平变化影响[95] - 公司认为利率立即提高100个基点不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[95] - 公司预计市场利率突然变化不会对经营业绩或现金流产生重大影响[95] 公司通胀影响情况 - 通胀通常会增加公司劳动力成本和合同定价[96] - 公司认为在截至2023年6月30日的三个月内，通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[96]