公司概况 - 公司是一家基于INTASYL™平台开发下一代免疫肿瘤疗法的生物技术公司[23] - 公司基于INTASYL技术开发产品平台，可对ACT细胞和肿瘤微环境进行非基因修饰编程，减少免疫抑制并改善免疫治疗[86] 财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金为26,529千美元，较2020年12月31日的14,244千美元增长约86.25%[11] - 2021年前三季度研发费用为7,091千美元，较2020年同期的3,253千美元增长约118%；管理费用为2,970千美元，较2020年同期的3,078千美元下降约3.51%[14] - 2021年前三季度净亏损为9,836千美元，较2020年同期的6,332千美元增长约55.34%[14] - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为9,387千美元，较2020年同期的6,179千美元增长约51.92%[20] - 2021年前三季度投资活动净现金使用量为51千美元，较2020年同期的18千美元增长约183.33%[20] - 2021年前三季度融资活动净现金提供量为21,723千美元，较2020年同期的16,131千美元增长约34.67%[20] - 截至2021年9月30日，公司普通股发行和流通股数为13,534,692股，较2020年12月31日的5,780,973股增长约134.12%[11] - 2021年前三季度非现金股票薪酬为342千美元，较2020年同期的110千美元增长约210.91%[20] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，使用权资产分别为31.3万美元和40万美元[52] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，租赁负债（流动）分别为11.2万美元和11.6万美元[52] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，租赁负债（非流动）分别为20.2万美元和29.5万美元[52] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，计入运营费用的经营租赁成本均为3.3万美元[52] - 2021年和2020年截至9月30日的九个月，计入运营费用的经营租赁成本均为9.9万美元[52] - 截至2021年9月30日，非取消性经营租赁未来租赁付款总额为33.2万美元，经营租赁负债总额为31.4万美元[54] - 2021年和2020年9月30日止九个月，公司行使认股权证的净收益分别为214.6万美元和385.6万美元[66] - 2021年和2020年9月30日止三个月，与受限股票单位相关的股份支付费用分别为13.2万美元和2.1万美元；九个月分别为31.3万美元和6.9万美元[70] - 2020年12月31日公司股票期权股份数量为2570，每股行使价格为3334.06美元；2021年9月30日股份数量为2499，每股行使价格为3401.90美元；可行使股份数量为2153，每股行使价格为3932.78美元[74] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，股票期权相关的基于股票的薪酬费用分别为1.1万美元和1.6万美元；2021年和2020年截至9月30日的九个月，该费用分别为2.9万美元和4.1万美元[75] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，研发的基于股票的薪酬费用分别为3.6万美元和0.6万美元；一般及行政费用分别为10.7万美元和3.1万美元；总计分别为14.3万美元和3.7万美元。2021年和2020年截至9月30日的九个月，研发费用分别为8万美元和1.7万美元；一般及行政费用分别为26.2万美元和9.3万美元；总计分别为34.2万美元和11万美元[76] - 截至2021年9月30日的三个月，公司运营费用为3,739,000美元，较2020年同期的2,306,000美元增加1,433,000美元；九个月运营费用为10,061,000美元，较2020年同期的6,331,000美元增加3,730,000美元[112][113] - 截至2021年9月30日的三个月，研发费用为2,807,000美元，较2020年同期的1,256,000美元增加123%；九个月研发费用为7,091,000美元，较2020年同期的3,253,000美元增加118%[113][115][116] - 截至2021年9月30日的三个月，一般及行政费用为932,000美元，较2020年同期的1,050,000美元下降11%；九个月一般及行政费用为2,970,000美元，较2020年同期的3,078,000美元下降4%[113][119][120] - 截至2021年9月30日的九个月，其他收入较2020年同期增加226,000美元，主要是由于2021年第一季度薪资保护计划贷款全额豁免[122] - 截至2021年9月30日，公司现金为26,529,000美元，而2020年12月31日为14,244,000美元[123] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为938.7万美元，2020年同期为617.9万美元[126][127] - 2021年前9个月投资活动净现金使用量为5.1万美元，2020年同期为1.8万美元[126][128] - 2021年前9个月融资活动净现金流入为2172.3万美元，2020年同期为1613.1万美元[126][129] - 2021年前9个月现金及受限现金净增加1228.5万美元，2020年同期为993.4万美元[126] 融资与贷款情况 - 公司于2020年5月11日收到薪资保护计划贷款，该贷款于2021年2月被免除[35] - 2020年5月11日，公司获得23.1252万美元PPP贷款，利率1%，2021年2月18日获全额贷款豁免，确认债务清偿收益23.3万美元[55][56] - 2021年1月25日，公司完成私募配售，净收益1266.9万美元[57] - 2021年2月17日，公司完成注册直接发行，净收益690.8万美元[58] - 2020年2月6日，公司完成注册直接发行和私募配售，净收益146.7万美元[59] - 2020年2月13日，公司完成包销公开发行，净收益709.3万美元[60][62] - 2020年4月2日，公司完成注册直接发行和私募配售，净收益352.7万美元[63] - 2019年8月公司与LPC签订购买协议，有权向其出售至多1000万美元普通股，初始发行限制为协议签订日公司已发行股份的19.99%，协议2022年5月到期，至今未出售股份[124] - 公司在2020年5月获得231,252美元的薪资保护计划贷款，并于2021年2月获得全额贷款豁免[108] 业务运营相关 - 2021年第二季度，新冠疫情对第三方服务提供商的持续影响开始显著影响公司运营，导致部分临床项目时间表延迟[25] - 公司现有现金预计至少可支持未来12个月的运营[47] - 公司于2021年1月1日采用ASU 2019 - 12和ASU 2020 - 06，均未对合并财务报表产生重大影响[48][49] - 公司正在评估ASU 2021 - 04对合并财务报表及相关披露的潜在影响[50] - 公司总部和主要研究设施的租赁面积为7,581平方英尺，租赁将于2024年3月31日到期[51] - 公司自成立以来产生净运营亏损，认为很可能无法实现净运营亏损结转，已对这些资产全额计提递延所得税估值备抵；若发生控制权变更，净运营亏损结转的使用将受到年度限制[77] - 2020年5月至12月，公司将高级管理人员的工资降低了10%以控制成本[108] - 新冠疫情影响公司临床活动进度，导致部分临床试验时间表延迟，公司采取措施减轻影响但仍面临不确定性[104][106] - 公司管理层评估截至报告期末披露控制与程序在合理保证水平上有效[132][133] - 2021年第三季度公司财务报告内部控制无重大影响的变化[134] - 公司目前未涉及重大法律诉讼[137] - 与2020年年报相比，风险因素无重大变化[138] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司领先的产品候选药物PH - 762可降低检查点蛋白PD - 1的表达，增强T细胞破坏肿瘤细胞的能力；与AgonOx合作开发的PH - 762处理的DP TILs预计增强癌症治疗反应，预计2022年第二季度开始临床试验[90][91][92] - PH - 762处理的HER2CART细胞在实体瘤中显著增强抗肿瘤功效，为在CAR - T细胞中应用INTASYL沉默PD - 1检查点提供概念验证[93] - 公司第二个用于ACT的产品候选药物PH - 894可沉默表观遗传蛋白BRD4，与瑞典卡罗林斯卡学院合作显示其可改善T细胞功能和持久性[94] - INTASYL化合物在各种测试的免疫细胞中，转染效率接近100%，同时保持细胞活力和细胞生长率[89] - 与AgonOx的临床前研究数据显示，用PH - 762处理DP TILs可使肿瘤杀伤活性提高两倍[92] - 公司预计2022年第一季度启动PH - 762作为直接治疗药物的临床试验，2022年下半年提交PH - 894的临床试验申请[99][100] - 公司主要产品候选药物PH - 762可重编程肿瘤微环境并实现免疫细胞的局部激活，PH - 894在肝细胞癌模型中显示出强大的抗肿瘤作用，PH - 3861在体内肝癌模型中实现肿瘤完全治愈[97][100][101]