核心观点 - Phio Pharmaceuticals宣布其领先的临床siRNA化合物PH-762在第四剂量组中表现出支持性的安全性，并获准进入第五剂量组 [1] - PH-762在治疗皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、黑色素瘤和Merkel细胞癌的1b期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性 [1][2] - 在第四剂量组中，5名患者(4名cSCC，1名Merkel细胞癌)未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [2] 临床试验进展 - 第四剂量组已完成5名患者入组，预计在2025年第三季度完成最终剂量组的入组 [2][6] - 截至目前，共有15名皮肤癌患者接受了PH-762治疗，包括13名cSCC、1名转移性黑色素瘤和1名Merkel细胞癌 [4] - 在前三个剂量组中，9名cSCC患者中有4名达到完全缓解(100%肿瘤清除)，1名接近完全缓解(>90%清除)，1名部分缓解(>50%清除) [5] 药物安全性 - PH-762在四个剂量组中均表现出良好的安全性，未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [2][3] - 公司预计在第五剂量组中使用最高浓度剂量时仍将保持类似的安全性 [3] - 首席医疗官表示对PH-762持续的安全性感到鼓舞 [3] 公司背景 - Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段的siRNA生物制药公司，专注于利用其专有的INTASYL基因沉默技术开发免疫肿瘤治疗药物 [7] - 公司的主要临床项目是PH-762，一种沉默PD-1基因的INTASYL化合物，用于治疗多种皮肤癌 [8] - PH-762旨在增强免疫细胞更有效地杀死癌细胞的能力 [7][8]

公司战略与业务发展 - 公司宣布启动战略计划以提高市场对其INTASYL siRNA产品组合(约30种化合物)潜在应用的认知[1] - 近期PH-762(针对皮肤癌治疗的INTASYL化合物)在1b期剂量递增临床试验中报告了积极的初步安全性和有效性数据[1] - 临床前及临床数据表明INTASYL产品组合在其他应用领域也具备潜力[1] 高管任命 - Robert Infarinato被任命为战略发展副总裁 将专注于INTASYL产品组合的战略业务开发[2] - Lisa Carson被任命为财务与行政副总裁 将领导财务团队[2] - Robert Infarinato拥有30年财务与会计领导经验 曾担任咨询公司负责人 并参与IPO流程咨询[3] - Lisa Carson拥有20年财务经验 曾支持Prelude Therapeutics的IPO及扩张[4] 技术平台与研发进展 - INTASYL基因沉默技术专注于免疫肿瘤治疗领域 通过增强免疫细胞效力来杀死癌细胞[5] - 主导临床项目PH-762旨在沉默PD-1基因 用于治疗皮肤鳞状细胞癌 黑色素瘤和Merkel细胞癌[5] - PH-762可能成为皮肤癌的非手术治疗方案 相关1b期临床试验编号NCT06014086[5] 公司背景 - 公司为临床阶段siRNA生物制药企业 专注于INTASYL技术平台开发[1][5] - 主要业务方向为利用基因沉默技术开发癌症治疗药物[1][5]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度，公司总运营费用为187.2万美元，较2024年同期的220.9万美元下降15.26%[12] - 2025年第一季度，公司净亏损为176.9万美元，较2024年同期的215.4万美元下降17.87%[12] - 2025年第一季度，公司经营活动净现金使用量为127.5万美元，较2024年同期的201.1万美元下降36.60%[17] - 2025年第一季度，公司投资活动净现金使用量为2000美元，2024年同期为0[17] - 2025年第一季度，公司融资活动净现金提供量为917.3万美元，2024年同期为净使用4000美元[17] - 2025年第一季度股票薪酬总费用为4.3万美元，2024年为3.2万美元[64] - 2025年第一季度公司净亏损176.9万美元，2024年为215.4万美元，2025年3月31日总资产为1344万美元，2024年为573.8万美元[69] - 2025年3月31日，因具有反摊薄效应而被排除在每股净亏损计算之外的潜在普通股总数为6,693,244份，2024年为5,533,561份[67] - 2025年第一季度运营费用为187.2万美元，2024年同期为220.9万美元，减少33.7万美元；运营亏损为187.2万美元，2024年同期为220.9万美元，减少33.7万美元；净亏损为176.9万美元，2024年同期为215.4万美元，减少38.5万美元[88] - 2025年第一季度研发费用为88.6万美元，2024年同期为114.8万美元，减少26.2万美元，降幅23%，主要因薪资相关成本减少10.6万美元和咨询费用减少9.4万美元[89][91] - 2025年第一季度一般及行政费用为98.6万美元，2024年同期为106.1万美元，减少7.5万美元，降幅7%，公司认为属非重大波动[89][93] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为127.5万美元，较2024年同期的201.1万美元减少37%[96][97] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为2000美元，2024年同期为0[96][98] - 2025年第一季度融资活动提供的净现金为917.3万美元，2024年同期为使用4000美元[96][99] 各条业务线表现 - 公司主要从事癌症治疗药物研发，利用INTASYL®技术使免疫细胞更有效地杀死肿瘤细胞[20] - 美国多中心1b期剂量递增临床试验预计招募最多30名患者，截至目前共10名皮肤癌患者接受治疗，其中9名皮肤鳞状细胞癌患者中4人病理完全缓解（100%肿瘤清除），1人接近完全缓解（>90%清除），1人部分缓解（>50%清除）[79] - 接受DP TIL和PH - 762联合治疗的患者，三个黑色素瘤病灶肿瘤大小分别减少65%、100%和81%[83] - 与AgonOx合作的临床前数据显示，用PH - 762处理其“双阳性”肿瘤浸润淋巴细胞，肿瘤杀伤活性提高两倍[80] 管理层讨论和指引 - 公司自成立以来持续经营亏损，预计未来可预见的时间内经营现金流仍为负，需第三方资金维持运营[28] - 公司有限的现金资源、持续经营亏损、负经营现金流和无产品收入等因素，对公司持续经营能力产生重大怀疑[29] - 公司预计2025年第三季度完成美国多中心1b期剂量递增临床试验的患者招募[79] - 公司因优先推进PH - 762美国临床试验，决定推迟PH - 894的新药研究申请提交[85] - 公司预计现有现金及现金等价物能支持当前运营计划至2026年第二季度，其中包含2025年1月融资扣除费用和估计发行费用后的约670万美元净收益[101] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1327.8万美元，较2024年12月31日的538.2万美元增长146.71%[9] - 截至2025年3月31日，公司普通股发行和流通股数为4778154股，较2024年12月31日的1733717股增长175.60%[9] - 公司曾与AgonOx合作开发T细胞疗法，协议规定最多报销400万美元费用，2024年5月终止协议，2025年3月支付剩余34,320美元[33][34][35] - 2024年3月31日止三个月，公司就合作协议确认约50,000美元费用，2025年同期无相关费用[36] - 2025年3月31日止三个月和2024年同期，公司经营租赁成本分别约为8,400美元和33,000美元[39] - 2025年3月31日止三个月和2024年同期，公司为经营租赁负债支付现金分别为0美元和35,000美元[40] - 2024年5月融资协议拟出售最多95,833股普通股，总价621,000美元，记录约100,000美元费用，7月终止协议未出售股份[41] - 2024年7月融资净收益约2,646,000美元，产生非现金股权发行成本约260万美元[42] - 2024年12月19日融资净收益约900,000美元，出售437,192股普通股，发行等数量E类认股权证[44][45] - 2024年12月23日融资净收益约480,000美元，出售240,000股普通股，发行等数量F类认股权证[46][47] - 2024年12月融资向配售代理发行最多50,789股普通股认股权证，占总出售股份7.5%[48] - 2025年1月13日融资净收益约290万美元，向配售代理发行79,775股普通股认股权证[49] - 2025年1月13日，公司在注册直接发行中出售1,063,670股普通股，每股3美元，同时发行可购买2,127,340股普通股的G系列认股权证[50] - 2025年1月14日 offerings净收益约220万美元，出售833,335股普通股，发行可购买1,666,670股普通股的H系列认股权证[51][52] - 2025年1月16日 offerings净收益约160万美元，出售610,000股普通股，发行可购买1,220,000股普通股的I系列认股权证[53][54] - 截至2025年3月31日的三个月内，有537,432份认股权证被行使，3月31日流通在外认股权证为6,621,118份，加权平均行使价格为4.99美元[56] - 2025年第一季度无限制性股票单位（RSUs）授予和归属，3月31日未归属RSUs为71,000份，加权平均授予日公允价值为每股2.77美元[58][59] - 2025年第一季度无股票期权授予、行使、没收或到期，3月31日流通在外股票期权为1,126份，加权平均行使价格为1,206.29美元[62][63] - 截至2025年3月31日，与非归属RSUs相关的未确认薪酬成本约为9.9万美元，预计在1年内确认[65] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为1220万美元，纳斯达克上市规则要求公司维持至少250万美元股东权益以继续上市[113] - 2025年2月，美国总统签署行政命令对从墨西哥和加拿大的某些进口商品征收25%关税，4月对从中国的某些进口商品征收高达145%的关税[116] - 公司目前未涉及任何实际或威胁性的重大法律诉讼[111] - 2025年第一季度，公司董事或高管未采用或终止规则10b - 5 - 1交易安排或非规则10b - 5 - 1交易安排[120] - 截至2025年3月31日的季度内，公司财务报告内部控制无重大变化[108] - 公司修订和重述公司章程的相关文件分别于2018年11月19日、2020年1月14日、2023年1月25日和2024年7月2日提交[122] - 公司修订和重述细则的文件于2022年5月2日提交[124] - 公司多种形式的认股权证文件在2018 - 2025年期间陆续提交，如2018年9月28日、2019年11月19日等[124][125] - 公司证券购买协议相关文件于2025年1月14日、1月15日和1月17日提交[125] - 公司对Robert J. Bitterman就业协议的第一修正案文件于2025年3月31日提交[125] - 公司提交Sarbanes - Oxley法案第302条首席执行官和首席财务官认证文件[126] - 公司提交Sarbanes - Oxley法案第906条首席执行官和首席财务官认证文件[126] - 公司提交Inline XBRL相关实例、分类扩展模式等文件[126] - 公司报告封面以Inline XBRL格式呈现并包含在附件101中[126] - 公司于2025年5月15日代表签署本报告[128] - 2024年1月起公司合理化发现研究人员，整体员工人数减少超50%[76] - 公司与AgonOx合作协议中约定最多报销400万美元费用，2024年5月终止该协议，2025年3月21日支付剩余34,320美元[81][82]

收入和利润（同比环比） - 公司在2024年12月和2025年1月通过注册直接发行和私募配售筹集约920万美元，2024年7月12日发行的认股权证行权带来约290万美元额外收入[8] - 2025年第一季度净亏损180万美元，2024年同期为220万美元[15] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为88.6万美元，2024年同期为114.8万美元，减少23%[13] - 2025年第一季度一般及行政费用约98.6万美元，2024年同期约106.1万美元，减少7%[14] 各条业务线表现 - 截至目前，1、2、3队列共治疗10名皮肤癌患者，其中9名皮肤鳞状细胞癌患者中，4人病理完全缓解（100%肿瘤清除），1人接近完全缓解（>90%清除），1人部分缓解（>50%清除）[4] 管理层讨论和指引 - 公司预计在2025年第三季度完成1b期临床试验的患者招募[5] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金约1330万美元，2024年12月31日约为540万美元[11] - 2025年第一季度融资活动提供约920万美元净现金，2024年同期使用约4000美元净现金[12] - 公司每月实验室租金约2500美元，2025年3月起以每月300美元的费用使用LifeSciences PA的工作空间[9] - 公司于2025年3月21日向AgonOx支付34320美元，结清所有未来义务[10]

公司业务进展 - 公司正在进行的1b期剂量递增临床试验(NCT 06014086)评估PH-762作为新辅助疗法用于治疗不同阶段的皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、黑色素瘤和Merkel细胞癌[2] - 截至报告日已有10名皮肤癌患者接受治疗 其中9名为cSCC患者 1名为转移性黑色素瘤患者 在治疗第36天 9名cSCC患者中有4名达到病理完全缓解(100%肿瘤清除) 1名接近完全缓解(>90%清除) 1名部分缓解(>50%清除) 其余4名患者缓解程度低于50%[3] - 所有剂量组均未观察到剂量限制性毒性或临床相关治疗引起的不良反应 PH-762在所有患者中表现出良好的耐受性[4] - 第四队列患者正在招募中 预计2025年第三季度完成试验招募[4] 科研动态 - 2025年第一季度公司在AAD和SID会议上获得关于INTASYL siRNA技术的专题报告机会 并展示1b期临床试验数据[5] - 在慕尼黑举行的第11届癌症免疫治疗会议(ITOC 11)上展示PH-762和PH-894的临床数据[5] - INTASYL化合物RXI-231在《临床、美容和研究皮肤病学》期刊发表概念验证数据 显示其在治疗色素沉着障碍方面的潜力[6] 融资情况 - 2024年12月至2025年1月通过注册直接发行和私募配售共筹集约920万美元[8] - 2024年7月发行的权证行使带来额外290万美元收入[8] - 公司认为现有资金足以完成1b期试验的治疗阶段[8] 成本优化 - 实验室租赁从每月2500美元降至300美元 且可随时终止合约[9] - 2024年5月终止与AgonOx的临床共同开发协议 2025年3月支付剩余34320美元结清所有义务[10] 财务状况 - 2025年3月31日现金余额为1330万美元 较2024年底540万美元增长146%[11] - 2025年第一季度融资活动净现金流为920万美元 2024年同期为净流出4000美元[12] - 研发费用同比下降23%至88.6万美元 主要因薪资和咨询费用减少[13] - 行政管理费用下降7%至98.6万美元 公司认为波动不大[14] - 净亏损从220万美元降至180万美元 主要得益于费用缩减[15] 公司概况 - 公司专注于利用INTASYL siRNA基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法 通过增强免疫细胞杀伤癌细胞的能力[16] - 主要临床项目PH-762靶向PD-1基因 正在开发用于皮肤癌的非手术治疗方案[17]

临床试验结果 - 在第三剂量组中，3名皮肤鳞状细胞癌(cSCC)患者中有2名报告了完全病理反应(100%肿瘤清除)，1名患者报告为病理无反应(<50%肿瘤清除) [1] - 截至目前，在1、2、3组共治疗的10名皮肤癌患者中，9名cSCC患者中有4名达到完全病理反应(100%清除)，1名接近完全反应(>90%清除)，1名部分反应(>50%清除)，其余3名cSCC和1名转移性黑色素瘤患者为无反应(<50%清除) [3] - 所有达到完全病理反应的患者在切除前可能出现残留疤痕或皮下炎症的视觉迹象，但无患者显示疾病临床进展 [3] 药物安全性与耐受性 - 试验中未观察到剂量限制性毒性或临床相关治疗引起的不良反应 [4] - PH-762在所有递增剂量组的患者中均表现出良好的耐受性 [4] - 安全性数据支持继续剂量递增 [5] 试验设计与进展 - 正在进行的1b期剂量递增临床试验(NCT 06014086)旨在评估PH-762作为新辅助治疗用于1、2、4期cSCC、4期黑色素瘤和4期Merkel细胞癌的安全性和耐受性 [2] - 第四组患者正在招募中，预计2025年第三季度完成试验招募 [4] - 公司将于5月10日在皮肤病研究学会(SID)年会上展示迄今的试验结果 [6] 公司技术与产品管线 - Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段siRNA生物制药公司，专注于利用其专有INTASYL®基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法 [6] - INTASYL化合物旨在增强人体免疫细胞更有效地杀死癌细胞 [6] - 主要临床项目PH-762是一种靶向PD-1基因的INTASYL化合物，可能成为皮肤癌的非手术治疗选择 [6][7]

Phio Pharmaceuticals Corp (PHIO) - 免疫肿瘤生物技术公司 当前获得Zacks Rank 1评级 [1] - 过去60天内 当前年度盈利的Zacks共识预期上调14.4% [1] - 市盈率仅0.66 远低于行业平均7.20 [2] - 价值得分为B级 [2] Transportadora de Gas del Sur S.A (TGS) - 中游能源公司 当前获得Zacks Rank 1评级 [2] - 过去60天内 当前年度盈利的Zacks共识预期上调4.6% [2] - 市盈率19.11 接近标普500指数的19.13 [3] - 价值得分为B级 [3]

文章核心观点 - 菲奥制药公司的主要临床siRNA化合物PH - 762在1b期临床试验第三队列中展现出良好安全性，安全监测委员会建议试验进入第四剂量递增队列，公司对其成为皮肤癌非手术治疗方案持乐观态度 [1][5] 公司信息 - 菲奥制药是临床阶段的siRNA生物制药公司，利用专有INTASYL® siRNA基因沉默技术开发消除癌症的疗法 [1][6] - 公司主要临床项目是INTASYL化合物PH - 762，可沉默与多种皮肤癌相关的PD - 1基因，是皮肤癌潜在非手术治疗方法 [6] 临床试验情况 试验设计 - 1b期临床试验是多中心、剂量递增试验，旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤或默克尔细胞癌的安全性和耐受性，评估肿瘤反应并确定后续研究推荐剂量 [2] 第三队列情况 - 该队列纳入3名皮肤鳞状细胞癌患者，注射耐受性良好，无严重不良事件和剂量限制性毒性，相关病理疗效结果待公布 [2] 前两队列情况 - 第一和第二剂量队列共治疗7名皮肤癌患者，第二队列4名皮肤鳞状细胞癌患者中，第36天（肿瘤切除）时2人完全缓解（肿瘤100%清除），1人部分缓解（肿瘤90%清除） [4] - 第一队列3名患者和第二队列1名患者病情稳定 [4] 公司人员观点 - 公司代理首席医疗官玛丽·斯佩尔曼对PH - 762前三剂量递增阶段持续的安全性表示满意 [3] - 公司总裁兼首席执行官罗伯特·比特曼乐观认为临床试验将证明PH - 762可能成为皮肤癌现有治疗方式的可行非手术替代方案 [5]

公司动态 - Phio Pharmaceuticals宣布将在第11届癌症免疫治疗(ITOC)会议上进行两项关于其INTASYL siRNA领先产品候选物的演讲 [1] - 两项演讲分别由公司研发与项目管理总监Melissa Maxwell主持 [2][3] - 第一项演讲聚焦PH-762，这是一种靶向PD-1的INTASYL siRNA化合物，正在临床试验(NCT06014086)中评估其作为皮肤恶性肿瘤新辅助瘤内治疗的潜力 [2] - 第二项演讲关注PH-894，这是一种选择性沉默BRD4的INTASYL siRNA化合物，可增强NK细胞活化和增殖 [3] 产品管线 - PH-762靶向PD-1基因，在皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和Merkel细胞癌的1b期临床试验中评估 [4] - PH-762展示出良好的临床前疗效和耐受性，可能增强免疫反应同时最小化全身副作用 [2] - PH-894通过沉默BRD4来增强NK细胞活性，为过继细胞治疗提供新策略 [3] - 两种化合物均基于公司专有的INTASYL基因沉默技术平台开发 [1][4] 技术平台 - INTASYL技术旨在增强免疫细胞更有效杀死癌细胞的能力 [4] - 该技术平台专注于免疫肿瘤治疗领域 [4] - 技术特点包括自我递送RNAi方法和最小化脱靶效应 [2][3] 行业活动 - ITOC会议为癌症免疫治疗最新发现提供交流平台，推动肿瘤药物研发 [2] - 公司研究成果将在德国慕尼黑举行的会议上展示 [1] - 具体演讲时间为2025年4月3日16:30-16:45(CEST)和4月5日12:15-12:30(CEST) [2][3]

临床试验进展 - 美国多中心1b期剂量递增临床试验预计最多招募30名患者，截至目前已招募7名皮肤癌患者，其中第2队列4名患者均为皮肤鳞状细胞癌[151][155] - 第36天（肿瘤切除）时，第1队列患者病情稳定，第2队列2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解（肿瘤清除率100%），1名部分缓解（肿瘤清除率90%），1名病情稳定[151][155] - AgonOx开展的PH - 762治疗DP TIL的1期临床试验中，1名接受DP TIL和PH - 762联合治疗的患者的三个黑色素瘤病灶肿瘤大小分别缩小65%、100%和81%[161] - 公司预计在2025年第三季度完成美国多中心1b期剂量递增临床试验的所有患者招募[151][156] 公司运营决策 - 2024年1月起公司精简发现研究人员，整体员工数量减少超50%，节省的费用用于资助PH - 762的1b期临床试验[152] - 公司与AgonOx的临床共同开发协议于2024年5月终止[160] - 公司已完成PH - 894的IND启用研究，因优先推进PH - 762在美国的临床试验，决定推迟PH - 894的IND提交[163] 临床前研究成果 - 临床前研究表明，用PH - 762处理AgonOx的“双阳性”肿瘤浸润淋巴细胞（DP TIL）可使其肿瘤杀伤活性提高两倍[158] 公司收入情况 - 公司尚未产生任何商业产品收入，且预计在可预见的未来也不会产生[168] 公司费用占比情况 - 公司自运营以来，研发费用一直占总运营费用的很大一部分，预计在可预见的未来仍将占支出的大部分[170] 财务数据关键指标变化 - 2024年运营费用为738.7万美元，较2023年的1082.4万美元减少343.7万美元；运营亏损为738.7万美元，较2023年减少343.7万美元；净亏损为715万美元，较2023年减少367.6万美元[173] - 2024年研发费用为364.3万美元，较2023年的633.2万美元减少268.9万美元，降幅42%[174][175] - 2024年一般及行政费用为374.4万美元，较2023年的436.6万美元减少62.2万美元，降幅14%[174][176] - 2024年未记录财产和设备减值损失，2023年减值损失为12.6万美元[174][177] - 2024年末现金为538.2万美元，较2023年末的849万美元减少[178] - 2024年完成多次融资，扣除费用后净收益为400.1万美元；年末后完成融资，净收益为680万美元[179][180] - 2024年经营活动净现金使用量为711.2万美元，较2023年的1074.9万美元减少34%[182][183] - 2024年投资活动净现金为8000美元，2023年为使用5000美元[182][184] - 2024年融资活动净现金为399.6万美元，较2023年减少46%[182][185] 公司未来支付义务 - 截至2024年12月31日，需向AgonOx支付的剩余款项总计34,320美元[160] - 截至2024年12月31日，需向AgonOx支付剩余款项34320美元；合同许可义务未来现金支付为50万美元；新实验室设施月租金约2500美元[186][189][190]