财务状况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为953.9万美元，较2022年12月31日的1281.4万美元有所下降[10] - 2023年前三季度净亏损893.1万美元，2022年同期净亏损874.9万美元[12] - 2023年前三季度研发费用为532.5万美元，2022年同期为539.8万美元[12] - 2023年前三季度一般及行政费用为360万美元，2022年同期为333.4万美元[12] - 截至2023年9月30日，流通在外普通股加权平均数为177.5043万股，2022年同期为113.5744万股[12] - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为837.9万美元，2022年同期为942.4万美元[17] - 2023年前三季度投资活动净现金使用量为5000美元，2022年同期为12.1万美元[17] - 2023年前三季度融资活动净现金流入为501万美元，2022年同期净现金流出为2.8万美元[17] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司将5万美元受限现金归类为二级公允价值层次[34] - 公司总部租赁面积7581平方英尺，租赁将于2024年3月31日到期，2023年9月30日使用权资产为6.6万美元，租赁负债为7万美元[36][37] - 2023年第三季度和前九个月经营租赁成本均为3.3万和9.9万美元，现金支付分别为3.5万和10.4万美元[38][39] - 截至2023年9月30日，公司现金为840.7万美元，较2022年12月31日的1178.1万美元减少[91] - 2023年第三季度运营费用为277.6万美元，较2022年减少79.5万美元；九个月运营费用为892.5万美元，较2022年增加19.3万美元[81] - 2023年第三季度研发费用较2022年减少28%，九个月减少1%；一般及行政费用第三季度减少9%，九个月增加8%[85][86][89][90] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量较2022年减少11%，投资活动净现金使用量减少96%，融资活动净现金增加[95][96][97][98] 公司业务与技术平台 - 公司是临床阶段生物技术公司，拥有INTASYL™自递送RNAi技术平台[19] - 公司利用INTASYL开发疗法，精准靶向特定蛋白质以增强机体抗癌能力[19] - 公司正在开发基于INTASYL平台的免疫肿瘤疗法，PH - 762可降低PD - 1表达，临床前研究显示有抗肿瘤效果[68][69][70] - PH - 762处理的DP TIL可使肿瘤杀伤活性提高两倍，美国正在进行一期临床试验，目标是评估安全性和治疗益处，2023年8月首例患者给药，仍在招募患者[73][75] - 公司完成法国PH - 762一期人体临床试验收尾工作，初始三名患者安全数据无剂量限制毒性和药物相关严重不良事件[72] - 2023年11月，公司宣布PH - 762美国多中心1b期临床试验首例患者给药[71] - PH - 894可沉默BRD4，完成IND支持性研究，因优先推进PH - 762美国临床试验，推迟其IND提交[77][78] 公司股权与融资 - 2023年1月26日公司完成1比12反向股票分割，所有股份和每股金额已作相应调整[20] - 公司授权发行最多1000万股优先股，2022年11月16日发行1股D系列优先股，2023年1月4日赎回[41][42][45] - 2023年4月20日公司完成注册直接发行和私募配售，净收益153.8万美元，还与投资者达成认股权证修订协议，收到2.4万美元对价，确认29.3万美元公允价值增加为股权发行成本[46][47] - 2023年6月2日，公司完成注册直接发行和私募配售，净收益351万美元[48] - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，6月融资中预融资认股权证行权发行普通股分别为320,290股和495,290股，收益分别为320美元和495美元[51] - 2023年7月，公司股东批准修订2020年长期激励计划，授权增发125,500股[53] - 截至2023年9月30日九个月，受限股票单位未归属数量为69,255股，加权平均授予日公允价值为12.93美元[55] - 2023年第三季度和前九个月，受限股票单位的基于股票的薪酬费用分别为8.9万美元和29.4万美元[56] - 截至2023年9月30日九个月，股票期权余额为127股，加权平均行使价格为16,445.06美元[60] - 2023年第三季度和前九个月，基于股票的总薪酬费用分别为8.9万美元和29.4万美元[61] - 2023年9月30日，因具有反摊薄作用而被排除在每股净亏损计算之外的潜在普通股总数为3,286,717股[63] 公司合作与成本 - 2021年3月公司与AgonOx达成临床合作开发协议，承诺提供最高400万美元开发成本支持，2023年第三季度和前九个月分别确认约60.6万和90.6万美元费用，截至2023年9月30日还有约296.4万美元成本未发生[29][31] - 公司与AgonOx合作开发T细胞疗法，承诺提供最高400万美元开发成本支持，截至2023年9月30日，临床合作开发协议下还有约296.4万美元成本未发生[74][76] 公司运营与展望 - 公司自成立以来持续经营亏损，预计未来一段时间经营现金流仍为负，需第三方资金维持运营，否则可能缩减或终止业务[25] - 预计随着项目临床进展，研发费用将因临床相关活动增加而上升[87] - 公司不打算续租马萨诸塞州总部和主要研究设施，2024年4月起将完全远程办公[100] 公司风险与合规 - 公司目前未涉及已知的重大实际或潜在法律诉讼[108] - 公司风险因素与2022年Form 10 - K中披露的相比无重大变化[109] - 未发生此前未在Form 8 - K当前报告中披露的未注册证券销售或发行情况[110] - 无高级证券违约情况[111] - 矿山安全披露不适用[112] 报告相关 - 报告包含多项附件，如2020年长期激励计划等[116] - 报告由公司总裁兼首席执行官Robert J. Bitterman代表签署，日期为2023年11月9日[122] - 无其他信息[113]