公司股权与治理变动 - 2022年6月30日公司年度会议批准将计划下可用的普通股数量从5,725,171股增加到8,475,171股[69] - 2022年6月30日Shmuel "Muli" Ben Zvi博士加入公司董事会[70] 法布里病市场情况 - 2021年法布里病全球市场约为19亿美元，2022年预计约为21亿美元，2020 - 2027年预计复合年增长率约为10%[81] - 法布里病在每40,000至60,000名男性中就有一人患病[81] PRX - 102研发进展 - 2022年2月7日PRX - 102的MAA提交给EMA并随后获得验证[82] - 2020年5月27日提交了PRX - 102的初始BLA[84] - 2021年4月28日公司与Chiesi收到FDA关于BLA的CRL[85] - 2021年9月9日公司与Chiesi与FDA举行A类（审查结束）会议讨论BLA重新提交要求[86] - 2018年1月FDA授予PRX - 102快速通道指定[87] - 2017年12月欧盟委员会授予PRX - 102治疗法布里病的孤儿药指定，若获批预计在欧盟有10年市场独占期[88] - 公司PRX - 102治疗法布里病的III期临床项目包含BALANCE、BRIDGE和BRIGHT三项研究，均已完成；2015年完成I/II期临床试验[90] - 2020年2月，公司与Chiesi宣布与FDA就PRX - 102的初始儿科研究计划达成协议[93] PRX - 102临床试验数据 - 目前有126名参与PRX - 102临床项目的受试者选择在长期扩展研究中继续接受治疗，其中BALANCE研究69人、BRIDGE研究18人、BRIGHT研究29人、I/II期临床试验扩展研究10人[92] - BALANCE研究共纳入78名患者，按2:1随机分配至PRX - 102组（52人）和阿加糖酶β组（25人），约40%为女性[94] - BALANCE研究中，PRX - 102组eGFR斜率中位数为 - 2.514 mL/min/1.73 m²/年，阿加糖酶β组为 - 2.155 mL/min/1.73 m²/年，达到预设非劣效性边界[97] - BALANCE研究中，PRX - 102组47人（90.4%）、阿加糖酶β组24人（96.0%）至少发生一次治疗突发不良事件[99] - BRIDGE研究中，22名患者的平均年化eGFR斜率从使用阿加糖酶α时的 - 5.90 mL/min/1.73 m²/年改善至使用PRX - 102时的 - 1.19 mL/min/1.73 m²/年[107] - BRIDGE研究中，20名完成研究的患者中4人（20%）产生持续ADA，其中2人有中和活性[109] - BRIGHT研究共纳入30名成年患者，29人完成一年研究，28人全程接受2 mg/kg每4周一次的治疗方案[112][114] - BRIGHT研究结果显示，每4周静脉输注2 mg/kg的PRX - 102耐受性良好，通过eGFR斜率和血浆溶菌Gb3评估，法布里病在治疗期间保持稳定[113] - PRX - 102的I/II期临床试验中，14名患者中有11人（78.6%）在6个月内肾脏PTC中Gb3包涵体平均数量较基线减少≥50%[123] - 完成I/II期临床试验后续长期开放标签扩展试验24个月的11名患者，Lyso - Gb3水平较基线下降约90%，疾病严重程度通过MSSI评分改善超40%[125] PRX - 102合作协议 - 公司与Chiesi签订PRX - 102全球许可和供应协议，已获5000万美元预付款，可获最高4500万美元开发成本补偿、超10亿美元潜在里程碑付款，以及15% - 35%（美国以外）和15% - 40%（美国）的分级特许权使用费[127] - 公司与Chiesi修订协议，Chiesi在2021年第二季度末前支付1000万美元，换取Chiesi美国以外协议中2500万美元长期监管里程碑付款的减少[131] Elelyso相关情况 - Elelyso于2012年获FDA批准用于成人1型戈谢病，2014年获批用于儿科患者，已在超20个市场获批[132] - 全球戈谢病市场预计2021年为15亿美元，2022年为16亿美元，2020 - 2027年复合年增长率约8.6%[134] - 公司将Elelyso全球（除巴西）权利许可给辉瑞，辉瑞保留100%收入并报销100%直接成本，公司为辉瑞生产药物原料[135] 其他产品情况 - PRX - 110是化学修饰的植物细胞表达重组人DNase I，体外研究显示其催化效率和对DNA的亲和力比现有疗法高[138] - PRX - 115是开发用于治疗严重痛风的植物细胞表达重组聚乙二醇化尿酸酶，美国约920万成年人受痛风影响[140] - 接受Krystexxa治疗的患者中89%在6个月治疗周期内出现免疫反应，无法维持血清尿酸水平正常化[142] 公司专利情况 - 截至2022年6月30日，公司持有超80项专利，超30项专利申请正在审理中[145] 公司收入与成本数据 - 2022年第二季度商品销售收入为340万美元，较2021年同期增加20万美元，增幅6% [152] - 2022年第二季度许可和研发服务收入为540万美元，较2021年同期增加220万美元，增幅69% [153] - 2022年第二季度商品销售成本为410万美元，较2021年同期减少60万美元，降幅13% [154] - 2022年上半年商品销售收入为1240万美元，较2021年同期增加460万美元，增幅59% [159] - 2022年上半年许可和研发服务收入为1240万美元，较2021年同期增加240万美元，增幅24% [160] - 2022年上半年商品销售成本为1010万美元，较2021年同期增加60万美元，增幅6% [161] 公司资金状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物和短期银行存款为2860万美元[168] - 2021年公司通过ATM计划出售普通股筹集约880万美元，公开发行普通股筹集约4020万美元；2022年上半年通过ATM计划出售普通股筹集约280万美元[169] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1320万美元，投资活动净现金使用量为1590万美元，融资活动净现金提供量为260万美元[173] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为330万美元[174] - 2021年上半年净亏损1670万美元，应收账款和其他资产增加160万美元使亏损增加，合同负债增加1230万美元、债务发行成本和债务折扣摊销190万美元以及股份支付140万美元部分抵消了亏损[174] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为2310万美元，主要是银行存款净增加[174] - 2021年上半年融资活动提供净现金4210万美元，来自前ATM计划下普通股销售和公开发行普通股[174] - 公司认为现金及现金等价物和短期银行存款至少能满足12个月的资本需求[175] - 2021年7月2日公司签订销售协议，可通过代理出售总发行价高达2000万美元的ATM股票，截至2022年6月30日，约1720万美元的普通股仍可出售[176] 公司费用与汇率情况 - 约65%的费用和资本支出以及2021年2021年票据的偿还以美元发生[179] - 约31%的成本（包括工资、费用和办公费用）以新谢克尔发生，新谢克尔升值1%对税前亏损影响小于1%[180] - 2022年6月30日美元兑新谢克尔平均汇率为3.272，期末汇率为3.500；2021年6月30日平均汇率为3.265，期末汇率为3.260；2021年12月31日平均汇率为3.230，期末汇率为3.110[180] 公司市场风险 - 公司市场风险仅限于现金及现金等价物，未来利息收益可能因金融市场变化而下降[181]