净亏损情况 - 公司2022年和2021年净亏损分别为2.14亿美元和1.671亿美元，截至2022年12月31日累计亏损5.306亿美元[285] - 2022年净亏损为2.14029亿美元，较2021年的1.67061亿美元增加4696.8万美元[299] - 2022年净亏损为2.14029亿美元，较2021年的1.67061亿美元扩大28.1%[336] - 2022年基本和摊薄后每股净亏损为4.64美元，较2021年的3.94美元增加17.8%[336] - 2022年公司净亏损2.14亿美元，累计亏损5.306亿美元[343] - 公司预计未来可预见的时间内将继续产生运营亏损[343] 现金及资金支撑情况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.005亿美元，可支撑运营至2024年第一季度[287] - 截至2022年12月31日，公司累计筹集5.26亿美元现金，现金、现金等价物和有价证券为1.005亿美元[303] - 截至2022年12月31日，公司现金等资产及后续股权发售所得预计可支撑到2024年第一季度，但对持续经营能力存重大疑虑[308][309] - 2022年现金及现金等价物为6.1615亿美元，较2021年的13.8704亿美元下降55.6%[335] - 2022年现金、现金等价物和受限现金期末余额为6.2031亿美元，较2021年的13.972亿美元下降55.6%[340] - 公司自成立至2022年12月31日通过交易筹集5.26亿美元现金[341] - 2022年12月31日现金及现金等价物为6.1615亿美元，受限现金为41.6万美元；2021年分别为13.8704亿美元和101.6万美元[351] - 截至2022年和2021年12月31日，公司受限现金分别为0.4百万美元和1.0百万美元[379] 战略调整成本 - 2022年6月公司战略调整产生100万美元成本，其中60万美元计入研发费用，40万美元计入一般及行政费用[288] - 2022年公司战略调整产生成本100万美元，其中研发费用60万美元，一般及行政费用40万美元[409] 合作协议收入 - 公司与合作协议将在履行义务后确认500万美元收入[289] - 2022年12月，公司与UCB达成合作协议，获500万美元预付款，未来有望获最高9850万美元款项及分层特许权使用费[390] - 2022年，公司未确认与合作协议相关的合作收入，500万美元预付款计入递延收入[390] 研发费用情况 - 2022年和2021年研发总费用分别为1.5504亿美元和1.20257亿美元[293] - 2022年Cerebrum™平台研发费用为9270.8万美元，2021年为7266.3万美元[293] - 2022年Solidus™平台研发费用为1750万美元，2021年为764.6万美元[293] - 2022年和2021年人员相关研发费用分别为3739.2万美元和3109万美元[293] - 2022年和2021年其他间接研发费用分别为744万美元和885.8万美元[293] - 2022年研发费用为1.5504亿美元，较2021年的1.20257亿美元增加3478.3万美元，主要因Cerebrum™平台、Solidus™平台费用增加及人员相关成本上升[299] - 2022年研发费用为1.5504亿美元，较2021年的1.20257亿美元增长28.9%[336] - 截至2022年12月31日，公司研发费用的应计成本总计1070万美元，包括与ulixacaltamide Essential1临床试验相关的应计费用[328] - 2022年和2021年，公司股票薪酬费用分别为2859.3万美元和2269.3万美元，其中研发费用分别为997.2万美元和935万美元，一般及行政费用分别为1862.1万美元和1334.3万美元[399] 一般及行政费用情况 - 2022年一般及行政费用为5994.6万美元，较2021年的4707.5万美元增加1287.1万美元，主要因人员相关成本增加[299][301] - 专利相关成本在发生时计入费用，归类为一般及行政费用[368] 其他收入净额情况 - 2022年其他收入净额为95.7万美元，较2021年的27.1万美元增加68.6万美元[299] 现金流量情况 - 2022年经营活动净现金使用量为1.85043亿美元，主要因净亏损和经营资产负债变化[304] - 2022年投资活动净现金流入为9688.9万美元，主要因有价证券到期[305] - 2022年融资活动净现金流入为1046.5万美元，主要来自股权发售和股票期权行使[306] - 2022年经营活动净现金使用量为1.85043亿美元，较2021年的1.24554亿美元增加48.6%[340] - 2022年投资活动净现金流入为9689万美元，而2021年为净现金使用1.4052亿美元[340] - 2022年融资活动净现金流入为1.0465亿美元，较2021年的1.07586亿美元减少2.7%[340] 未来费用及资金需求 - 公司预计在可预见的未来将产生重大费用和运营亏损，且亏损可能季度和年度波动[286] - 公司预计未来费用将大幅增加，运营亏损和负经营现金流将持续，资金需求受多种因素影响[307][310] - 公司研发过程耗时、昂贵且不确定，可能无法获得营销批准和产品销售，需大量额外资金实现业务目标[311] - 若通过股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东权益将被稀释，债务或优先股融资可能有限制性契约[311] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术等有价值权利，若无法筹集资金，可能需延迟或终止产品开发等工作[312] 租赁相关情况 - 截至2022年12月31日，公司剩余租赁期限的经营租赁承诺为400万美元[313] - 截至2022年和2021年12月31日，公司的经营租赁使用权资产不包含租赁激励措施[361] - 2022年和2021年，公司总租赁成本分别为1,139千美元和1,446千美元[385] - 截至2022年12月31日，公司未来租赁付款总额为3,997千美元，运营租赁负债现值为3,500千美元[386] - 截至2022年和2021年12月31日，公司运营租赁加权平均剩余租赁期限分别为3.1年和4.1年，加权平均增量借款利率均为9.0%[386] 市场利率影响 - 市场利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[319] 预付费用及流动资产 - 截至2022年12月31日，公司预付费用和其他流动资产为1040万美元，包括ulixacaltamide Essential1临床试验服务的预付款[329] 财务报表编制 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，编制时需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[315] 审计相关 - 公司自2019年起由安永会计师事务所担任审计机构[333] - 审计公司ulixacaltamide Essential1临床试验的应计和预付研发成本复杂，实际金额在合并财务报表发布时通常未知[331] 未来临床试验计划 - 预计2023年第一季度公布ulixacaltamide治疗特发性震颤的2b期Essential1临床试验的顶线结果[341] - 计划2023年第一季度启动ulixacaltamide治疗帕金森病的2期临床试验，预计2023年第四季度公布顶线结果[341] - 计划2023年第一季度启动PRAX - 562的2期EMBOLD研究，预计2023年下半年公布两个队列的顶线结果[341] - 2022年第四季度启动PRAX - 628的1期健康志愿者研究，预计2023年年中公布顶线结果[341] - 预计2023年年中公布PRAX - 222的EMBRAVE研究首个剂量组的顶线结果[341] 银行账户承保情况 - 美国银行账户由联邦存款保险公司承保上限为25万美元，2022年和2021年公司主要运营账户显著超过该限额[353] 长期资产减值损失 - 公司在2022年和2021年未记录长期资产减值损失[360] 合作协议情况 - 截至2022年12月31日，公司与UCB Biopharma SRL有一份合作、期权和许可协议[365] - 2019年9月11日，公司与RogCon签订合作与许可协议，支付210万美元前期费用，可能支付300万美元里程碑付款和利润分成；与Ionis签订研究、合作、期权和许可协议，2022年和2021年分别支出70万美元和190万美元，2022年支付200万美元许可费[400][402] 会计处理方法 - 研发成本在发生时计入费用，非可退还的预付款项递延并资本化[366] - 公司按照FASB ASC Topic 718对股票薪酬进行会计处理，按公允价值确认费用[369] - 公司全资拥有的澳大利亚子公司的功能货币是美元，2022年和2021年无重大外币损益[372] - 递延所得税资产和负债根据财务报表与税务基础的差异确定，必要时建立估值备抵[373] 综合损失情况 - 2022年和2021年综合损失包括净损失和有价证券未实现损失的变化[374] 每股净亏损情况 - 公司各期均产生净亏损，基本和摊薄后每股净亏损相同[376] 可供出售证券情况 - 截至2022年12月31日，公司可供出售证券成本39,047千美元，未实现损失173千美元，公允价值38,874千美元；2021年对应数据分别为137,383千美元、177千美元、137,207千美元[381] 金融资产公允价值 - 截至2022年和2021年12月31日，公司金融资产公允价值总计分别为73,055千美元和268,579千美元[383] 财产和设备净值及折旧费用 - 2022年和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为971千美元和1,213千美元，折旧费用分别为0.4百万美元和0.2百万美元[384] 应计费用情况 - 2022年和2021年12月31日，公司应计费用总计分别为15,850千美元和26,844千美元[385] 股本及股份发行情况 - 截至2022年和2021年12月31日，公司授权股本包括1.5亿股普通股，面值0.0001美元；授权发行1000万股未指定优先股，面值0.0001美元，但均无已发行或流通的未指定优先股[391][393] - 截至2022年12月31日，公司为未来发行预留普通股1207.2855万股，2021年为1023.0564万股[393] - 2020年股票期权和激励计划下，截至2022年和2021年12月31日，授权发行普通股分别为744.948万股和518.4455万股；2017年股票激励计划下，截至2022年和2021年12月31日，授权发行普通股均为593.7763万股[394] - 2020年员工股票购买计划下，截至2022年和2021年12月31日，授权发行股份分别为98.1306万股和65.4204万股；2022年发行14.1384万股，2021年未发行[395] - 2021年5月18日，公司完成后续公开发行，发行并出售575万股普通股，每股发行价18.25美元，总收益1.049亿美元，扣除费用后净收益约9840万美元[391] - 2021年11月3日，公司向美国证券交易委员会提交自动暂搁注册声明，同时与Jefferies LLC签订销售协议，可不时发售至多1.25亿美元普通股，Jefferies佣金率为3%；2022年，公司根据协议发行并出售359.5273万股，净收益960万美元；截至2022年12月31日，共发行并出售398.727万股，净收益1660万美元[391] - 2022年12月31日后，公司根据销售协议发行并出售2942083股，扣除佣金和发行费用后净收益1120万美元[410] 股票期权假设及公允价值 - 2022年，公司股票期权加权平均假设中，无风险利率为2.52%，预期期限为6.07年，预期波动率为89.20%，加权平均授予日每股公允价值为6.65美元；2021年分别为0.86%、6.08年、85.52%、27.58美元[398] 潜在普通股排除情况 - 2022年和2021年，因具有反稀释性，计算摊薄后归属于普通股股东的净亏损每股收益时，分别排除986.5839万股和694.2005万股潜在普通股[403] 所得税税率及抵免结转情况 - 2022年和2021年美国法定所得税税率为21.0%，公司有效所得税税率为0%[404] - 截至2022年和2021年12月31日，公司美国联邦净运营亏损结转分别约为2.263亿美元和2.123亿美元[404] - 截至2022年和2021年12月31日，公司州净运营亏损结转分别约为1.974亿美元和1.876亿美元[404] - 截至2022年和2021年12月