公司概况 - 公司是受人类遗传学和癫痫生物学启发的以患者为导向的中枢神经系统公司，基于四大支柱开展业务[8][13] 业务风险 - 前瞻性陈述受多种风险因素影响，实际结果可能与预期有重大差异[3] - 部分信息来自第三方或内部估计，未独立验证，准确性和可靠性无法保证[5] 产品管线 - 拥有涵盖多种中枢神经系统疾病的广泛差异化项目组合，涉及精神科、运动障碍、癫痫等领域[15] 精神科产品PRAX - 114 - 对MDD、PTSD等疾病有治疗潜力，2022年有多项研究顶线数据待公布[63][92] - 对突触外GABAA受体的增强作用是突触GABAA受体的10.5倍，有抗抑郁效果且耐受性好[70][74] 运动障碍产品 - PRAX - 944针对特发性震颤和帕金森病，2022年有多项研究进展，如2Q22公布Phase 2a ET Part B顶线数据[99] - PRAX - 114针对特发性震颤，2H22公布Phase 2顶线数据[99] 癫痫产品 - PRAX - 562可减少神经元过度兴奋，对罕见中枢神经系统疾病如DEEs有治疗潜力，2Q22公布Phase 1 ASSR生物标志物顶线数据[168][169] - PRAX - 222预计2Q22启动SCN2A - DEE无缝试验[168] 市场规模 - 美国特发性震颤市场机会超40亿美元，患病率700万，总可寻址市场300万，总治疗市场150万[109][110][111][113] 产品优势 - PRAX - 944设计为每日一次给药，安全性良好，有强大的药代动力学与药效学关系[123][126] - PRAX - 562在体内有宽治疗窗，能保护小鼠免受癫痫发作，在遗传儿科癫痫动物模型中可显著减少癫痫发作[175][182]