疾病患者数量 - 全球约20万至40万患者患AL淀粉样变性病，其中约6万至12万（30%）为Mayo IV期患者[161] - 预计40万至140万患者患ATTR - 心肌病，其中13万至49万为中晚期患者[170] 临床试验相关 - 确认性3期AFFIRM - AL研究预计招募约150名新诊断、未接受过治疗的Mayo IV期AL淀粉样变性病患者[163] - 2b期PADOVA研究将招募575名早期帕金森病患者，随机接受prasinezumab或安慰剂治疗[167] - PRX004的1期研究中，7名可评估患者9个月时神经病变进展减缓，3名患者神经病变改善，7名患者心脏收缩功能改善[171] - 7名可评估患者9个月时神经病变损伤评分平均变化+1.29分，优于未治疗和安慰剂治疗患者预期进展的+9.2分；3名患者神经病变损伤评分平均变化 - 3.33分；7名患者心脏整体纵向应变降低 - 1.21%[172] 临床试验里程碑付款 - 公司因PADOVA研究首位患者给药将获6000万美元里程碑付款[168] 股票发行情况 - 2021年3月公司完成402.5万股普通股承销公开发行，每股发行价20.75美元，扣除承销折扣和预计发行成本后净收益约7810万美元[176] 营收数据变化 - 2021年和2020年第一季度总营收分别为20万美元和10万美元，合作收入分别为11万美元和14.1万美元（ - 22%），许可收入分别为5万美元和0美元[180] 运营费用数据变化 - 2021年和2020年第一季度总运营费用分别为3230万美元和2500万美元，研发费用分别为2114.4万美元和1524.8万美元（39%），一般及行政费用分别为1112.5万美元和974.1万美元（14%）[182] 研发费用增加原因 - 2021年第一季度研发费用增加590万美元，增幅39%，主要因咨询、人员、制造、临床试验和合作费用增加[185] 管理费用增加原因 - 2021年第一季度管理费用增加140万美元，增幅14%，主要因人员成本和保险费增加[189] 利息收入减少原因 - 2021年第一季度利息收入减少110万美元，降幅99%，主要因利率降低[191] 所得税费用增加原因 - 2021年第一季度所得税费用增加480万美元，增幅2907%，主要因递延所得税资产减少和股份支付限制变化[192] 营运资金情况 - 截至2021年3月31日，营运资金为3.29亿美元，较2020年12月31日增加5540万美元[194] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为3.43亿美元，其中1.56亿美元用于美国业务且不打算汇回[196] 经营活动现金使用情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为3370万美元，主要用于经营费用和其他支付[199] 投资活动现金使用情况 - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为4.8万美元，主要用于购买财产和设备[201] 融资活动现金流入情况 - 2021年第一季度融资活动净现金流入为8130万美元，主要来自公开发行股票和股票期权行使[202] 合同义务情况 - 截至2021年3月31日，公司的合同义务包括1750万美元的经营租赁、1190万美元的采购义务和70万美元的许可协议义务[204] - 截至提交日期，公司总合同义务为3320万美元，其中2021年为1971万美元，2022年为642万美元，2023年为660.5万美元，2024年为6万美元，2025年为6万美元，之后为34.5万美元[207] - 提交日期的采购义务为1491.3万美元，其中包括向合同制造商额外的300万美元采购承诺[207] 外汇汇率差异情况 - 2021年第一季度公司记录到约2.4万美元的外汇汇率差异收益，2020年第一季度记录到2.3万美元的损失[208] 利率风险情况 - 公司现金等价物存于货币市场基金，评估认为无重大利率风险[209] - 未来公司利率风险主要与投资组合相关，投资政策旨在保全本金和维持流动性[211] 信用风险情况 - 公司潜在信用风险集中于现金、现金等价物和应收账款[212] - 公司将现金和现金等价物存入高信用质量金融机构，并限制对单一金融机构的信用风险敞口[212] - 公司银行存款可能超过保险额度，但未出现现金和现金等价物存款损失[212] 业务货币计价情况 - 公司业务主要以美元进行，与合同制造商的药品供应协议以欧元计价[208] 外币业务风险情况 - 若增加外币业务活动，欧元等货币对美元升值可能使公司面临损失[208]