疾病患者数量 - 全球约20万至40万患者患有AL淀粉样变性，其中约6万至12万（30%）为Mayo IV期患者[165] - 帕金森病影响约每100名60岁以上人群中的1人，全球约700万至1000万人患病[170] - 约40万至140万患者患有ATTR - 心肌病，其中约13万至49万为中晚期患者[175] 临床研究情况 - AFFIRM - AL研究预计招募约150名新诊断、未接受过治疗的Mayo IV期AL淀粉样变性患者，中期分析将在约50%事件发生时进行[168][169] - PADOVA研究将招募575名早期帕金森病患者，公司因该研究首位患者给药获得6000万美元临床里程碑付款[171][172] 业务合作与收入 - 诺和诺德收购PRX004及ATTR淀粉样变性业务，预付款为6000万美元，公司最多可获11.7亿美元开发和销售里程碑付款[177] - 百时美施贵宝为PRX005支付8000万美元，公司根据合作已获2.3亿美元，最多还可获22亿美元及潜在分层商业销售特许权使用费[179][180] - 2021年Q2和H1合作收入中的6000万美元来自罗氏的临床里程碑付款[193] - 根据与罗氏的许可协议，截至2021年5月28日，美国境内开发费用分配为罗氏70%，公司30%；2021年5月公司选择获取美国商业销售里程碑和特许权使用费[214] - 公司与诺和诺德的股份购买协议，已收到6000万美元预付款，还可能获得最高11.7亿美元的开发和销售里程碑付款[215] 抗体特性 - 公司抗体对纤维状Aβ的亲和力/亲合力比阿杜卡努单抗高多达11倍[182] 融资计划 - 公司于2021年5月启动“按市价发行”计划，最高总收益可达1亿美元，截至2021年6月30日，已发行311,996股普通股，总收益1440万美元[187] 财务数据关键指标变化 - 营收 - 2021年Q2和H1总营收分别为6010万美元和6020万美元，2020年同期分别为20万美元和30万美元，同比增长30706%和17826%[192] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2021年Q2和H1运营费用分别为3210万美元和6440万美元，2020年同期分别为2690万美元和5190万美元，同比增长24%和24%[195] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年Q2和H1研发费用分别增加380万美元（22%）和970万美元（30%），主要因人员、咨询、制造成本增加等[198] - 预计2021年研发费用增加，主要因后期项目birtamimab的计划支出[202] 财务数据关键指标变化 - 行政费用 - 2021年Q2和H1行政费用分别增加140万美元（14%）和280万美元（14%），主要因人员、法律和保险费用增加[203] - 预计2021年行政费用增加，主要因人员成本和保险费增加[204] 财务数据关键指标变化 - 利息收入 - 2021年Q2和H1利息收入分别减少20万美元（96%）和130万美元（99%），主要因利率降低[205] 财务数据关键指标变化 - 所得税 - 2021年Q2和H1所得税分别为25.4万美元和490万美元，2020年同期分别为 - 25.5万美元和 - 42.1万美元，同比增长200%和1260%[206] 财务数据关键指标变化 - 营运资金 - 截至2021年6月30日，营运资金为3.566亿美元，较2020年12月31日增加8310万美元[209] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为3.998亿美元，其中1.679亿美元与美国业务相关的资金被视为永久性再投资[210][211] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金 - 2021年和2020年上半年经营活动产生的净现金分别为300万美元和 - 4190万美元[216][217][218] 财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金 - 2021年和2020年上半年投资活动使用的净现金分别为4.8万美元和6.8万美元[216][219] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金 - 2021年和2020年上半年融资活动提供的净现金分别为1.015亿美元和15.1万美元[216][220][221] 财务数据关键指标变化 - 合同义务 - 截至2021年6月30日，公司的合同义务包括经营租赁1610万美元、采购义务1200万美元、许可协议义务70万美元[223] 财务数据关键指标变化 - 外币汇率损失 - 2021年和2020年上半年，公司因外币汇率差异分别损失约3.8万美元和0.8万美元[227] 财务风险情况 - 公司现金等价物存于货币市场基金，评估认为无重大利率风险，未来投资组合可能面临利率风险[228][230] - 公司潜在信用风险集中于现金及现金等价物和应收账款，将资金存入高信用质量金融机构，未出现现金存款损失[231]