疾病患者数量 - 全球约20万至40万患者患AL淀粉样变性病，其中约6万至12万（30%）为Mayo IV期患者[174] - 预计40万至140万患者患有ATTR - 心肌病，其中13万至49万为中晚期患者[182] 临床研究情况 - 确认性3期AFFIRM - AL研究预计招募约150名新诊断、未接受过治疗的Mayo IV期AL淀粉样变性病患者，进行2:1随机分组[177] - 2b期PADOVA研究将招募575名早期帕金森病患者，随机接受普雷西珠单抗或安慰剂治疗[180] 临床里程碑付款及合作收入 - 公司因PADOVA研究首位患者给药获得6000万美元临床里程碑付款[181] - 公司与百时美施贵宝的合作已获得2.3亿美元，后续最高还可获得22亿美元及潜在分层商业销售特许权使用费[187] - 2021年前九个月，来自罗氏的合作收入包含一项6000万美元的临床里程碑付款[201] - 2021年第三季度和前九个月，来自百时美施贵宝的合作收入为7850万美元，占总交易对价1.049亿美元的一部分[202] 业务收购与许可 - 诺和诺德收购公司临床阶段抗体PRX004及ATTR淀粉样变性病业务，预付款为6000万美元，里程碑付款最高可达11.7亿美元[184] - 百时美施贵宝为PRX005的美国独家许可支付公司8000万美元[186] - 2021年第三季度和前九个月，许可和知识产权收入包含向诺和诺德出售知识产权及相关权利的6070万美元收入[203] 抗体特性 - 公司抗体对纤维状Aβ的亲和力/亲合力比阿杜卡努单抗高11倍[189] 股票发行收益 - 截至2021年9月30日，公司通过ATM发行1640174股普通股，总收益1亿美元，扣除费用320万美元[194] 会计声明情况 - 2021年前三季度与2020年相比，无重大会计声明或变更[197] 营收情况 - 2021年和2020年第三季度总营收分别为1.392亿美元和0.02亿美元，同比增长88546%；前九个月总营收分别为1.994亿美元和0.05亿美元，同比增长40347%[198][199][200] 运营费用情况 - 2021年第三季度和前九个月运营费用分别为2990万美元和9430万美元，2020年同期分别为3100万美元和8290万美元[204] 研发费用变化 - 2021年第三季度研发费用减少360万美元（17%），前九个月增加610万美元（11%）[208] 一般及行政费用变化 - 2021年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别增加260万美元（27%）和530万美元（18%）[213] 利息收入变化 - 2021年第三季度和前九个月利息收入分别减少3.2万美元（74%）和130万美元（98%）[215][216] 所得税情况 - 2021年第三季度所得税收益减少20万美元，前九个月所得税拨备增加550万美元[219] 营运资金情况 - 截至2021年9月30日，营运资金为5.783亿美元，较2020年12月31日的2.734亿美元增加3.049亿美元[221] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为6.001亿美元，公司认为现有资金至少未来十二个月可满足义务，但未来研发需额外资金[222] - 截至2021年9月30日，公司美国业务的1.738亿美元现金及现金等价物被视为永久性再投资，不打算汇回爱尔兰[223] 经营活动现金流量 - 2021年前九个月经营活动提供净现金1.151亿美元，主要来自BMS期权行使费8000万美元、罗氏里程碑付款6000万美元和诺和诺德预付款6000万美元[229] - 2020年前九个月经营活动使用净现金6130万美元，主要因经营费用使用8290万美元[230] 投资活动现金流量 - 2021年和2020年前九个月投资活动使用净现金分别为25.6万美元和14.5万美元，主要用于购买财产和设备[231] 融资活动现金流量 - 2021年前九个月融资活动提供净现金1.886亿美元，主要来自ATM净收益9680万美元、公开发行普通股净收益7800万美元和股票期权行使收益1370万美元[232] 合同义务情况 - 截至2021年9月30日，公司的合同义务包括经营租赁最低现金付款1460万美元、采购义务1080万美元和许可协议合同义务50万美元[235] 外汇汇率差异情况 - 2021年前九个月公司记录外汇汇率差异损失约8万美元，2020年前九个月记录外汇汇率差异收益约3000美元[239] 利率风险情况 - 公司对利率风险的敞口主要限于现金等价物，目前评估无重大利率风险敞口[241]