疾病患者情况 - 全球约20万至40万患者患有AL淀粉样变性病，其中约6万至12万（30%）为Mayo IV期患者[172] 临床试验情况 - AFFIRM - AL研究预计招募约150名新诊断、未接受过治疗的Mayo IV期AL淀粉样变性病患者，当约50%的事件发生时将进行中期分析[174][175] - 患者每28天静脉输注24mg/kg的birtamimab或安慰剂，并同时接受含硼替佐米的一线治疗方案[175] - PADOVA研究将招募575名早期帕金森病患者，随机接受prasinezumab或安慰剂静脉输注，每4周一次[177] 业务收购与合作收入情况 - 诺和诺德以6000万美元现金收购公司ATTR淀粉样变性病业务，公司还有望获得总计高达11.7亿美元的开发和销售里程碑付款，包括4000万美元近期临床里程碑付款[182] - 百时美施贵宝为PRX005的美国独家许可支付公司8000万美元，公司已从合作中获得总计2.3亿美元，还有望获得高达22亿美元的额外款项及潜在分层商业销售特许权使用费[184][185][186] 药物研发成果情况 - 公司开发的抗Aβ抗体对纤维状Aβ的亲和力/亲合力比aducanumab高多达11倍[188] - 公司开发的双Aβ - Tau疫苗在临床前研究中产生针对Aβ和tau关键表位的多克隆反应[191] 药物研发项目推进情况 - 2022年3月公司宣布PRX012的IND获FDA批准并启动1期单次递增剂量研究，4月获FDA快速通道指定[189] - 公司正在推进多个针对神经疾病的发现和临床前阶段项目，包括双Aβ - Tau疫苗项目以及与百时美施贵宝合作的两个项目[193] 财务数据 - 营收情况 - 2022年第一季度总营收为120万美元，2021年同期为20万美元，同比增长621%，其中合作收入从11万美元增至110.3万美元，增幅903%，许可和知识产权收入均为5万美元[199] 财务数据 - 运营费用情况 - 2022年第一季度运营费用为3910万美元，2021年同期为3230万美元，同比增长2%，其中研发费用从2114.4万美元增至2726.2万美元，增幅29%，一般及行政费用从1112.5万美元增至1183.5万美元，增幅6%[202][205][209] 财务数据 - 利息及其他收入（支出）情况 - 2022年第一季度利息收入为5.3万美元，2021年同期为1.1万美元，同比增长382%，其他收入（支出）净额从2.3万美元变为 - 7万美元，总其他收入（支出）净额从3.4万美元变为 - 1.7万美元[211] 财务数据 - 所得税情况 - 2022年第一季度所得税（收益）拨备为 - 170万美元，2021年同期为470万美元，同比减少630万美元[213] 财务数据 - 营运资金情况 - 截至2022年3月31日，营运资金为5.191亿美元，较2021年12月31日的5.514亿美元减少3220万美元，主要因运营费用使用现金3910万美元，部分被股票期权行使所得约150万美元抵消[215] 财务数据 - 现金及现金等价物情况 - 截至2022年3月31日，公司有5.43亿美元现金及现金等价物，预计现有资金至少可满足未来十二个月的义务，但未来研发药物候选物需额外资金[216] - 截至2022年3月31日，公司1.854亿美元与美国业务相关的现金及现金等价物被视为永久性再投资，不打算汇回爱尔兰，若汇回将产生预扣税[217] 财务数据 - 费用预计情况 - 公司预计2022年研发费用将因人员成本、后期项目支出和临床前项目制造费用增加而上升[208] - 公司预计2022年一般及行政费用将因人员成本增加而上升[210] 财务数据 - 现金补充来源情况 - 公司未来现金及现金等价物可能通过合作方付款和里程碑付款得到补充，如与罗氏、百时美施贵宝的合作协议及与诺和诺德的股份购买协议[219] 财务数据 - 经营、投资、融资活动净现金情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为3740万美元，2021年同期为3370万美元[222][223] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为2.2万美元，2021年同期为4.8万美元[224] - 2022年第一季度融资活动净现金提供量为130万美元，2021年同期为8130万美元[225][226] - 2022年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少3610万美元，2021年同期净增加4761.3万美元[221] 财务数据 - 合同义务情况 - 截至2022年3月31日，公司的合同义务包括1140万美元的经营租赁、1680万美元的采购义务和40万美元的许可协议义务[228] - 2016年3月签订的南旧金山办公和实验室空间非可撤销经营转租协议，截至2022年3月31日，约1130万美元未支付[229] - 2021年6月签订的都柏林办公空间租赁协议，截至2022年3月31日，剩余租期需支付约7万美元[230] 财务数据 - 外汇汇率差异情况 - 2022年第一季度外汇汇率差异损失约7万美元，2021年同期收益2.4万美元[232] 财务数据 - 全年净现金使用量预计情况 - 预计2022年全年经营和投资活动净现金使用量约为1.2亿至1.32亿美元[231] 财务数据 - 信用风险情况 - 公司的信用风险敞口限于现金、现金等价物和应收账款，未出现现金和现金等价物存款损失[235]