疾病患者情况 - 全球约20万至40万患者患有AL淀粉样变性病，其中约6万至12万（30%）为Mayo IV期患者[171] 临床试验情况 - AFFIRM - AL研究预计招募约150名新诊断、未接受过治疗的Mayo IV期AL淀粉样变性病患者，当约50%的事件发生时将进行中期分析，患者每28天静脉输注24mg/kg的birtamimab或安慰剂[174][175] - PADOVA研究将招募575名早期帕金森病患者，随机接受prasinezumab或安慰剂静脉输注，主要终点是疾病运动体征有意义进展的时间[177] 业务收购与合作 - 诺和诺德收购公司ATTR淀粉样变性病业务，预付款为6000万美元现金，公司有资格获得总计高达11.7亿美元的开发和销售里程碑付款，包括4000万美元的近期临床里程碑付款[182] - 百时美施贵宝行使全球神经科学研发合作选择权，获得PRX005在美国的独家许可，并支付公司8000万美元[185] - 公司与百时美施贵宝的合作已获得总计2.3亿美元，有资格获得额外高达22亿美元的付款以及多个项目的潜在分级商业销售特许权使用费[186] 产品研发成果 - 公司开发的抗Aβ抗体对纤维状Aβ的亲和力/亲合力比aducanumab高多达11倍[188] - 公司开发的双疫苗PRX123在临床前研究中产生针对Aβ和tau关键表位的多克隆反应[192] - 2022年3月公司在AD/PD 2022会议上展示PRX123临床前数据，证明其产生抗Aβ和抗tau抗体以实现Aβ吞噬和tau中和[193] 产品研发进展 - 2022年3月公司宣布FDA批准PRX012的IND申请并启动1期单次递增剂量研究，4月FDA授予PRX012治疗AD的快速通道指定[190] - 公司正在推进针对神经疾病的多个发现和临床前阶段项目，包括PRX123和与百时美施贵宝合作的两个项目[194] 财务数据 - 营收情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司总营收分别为130万美元和6010万美元，同比下降98%；六个月总营收分别为250万美元和6020万美元，同比下降96%[199][200] 财务数据 - 运营费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司运营费用分别为4450万美元和3210万美元，同比增长39%；六个月运营费用分别为8360万美元和6440万美元，同比增长30%[203][204] 财务数据 - 研发费用情况 - 2022年截至6月30日的三个月和六个月，研发费用分别增加1050万美元（50%）和1660万美元（39%），主要因人员相关费用、临床试验费用、制造费用和其他研发费用增加，部分被与罗氏合作费用和制造费用降低抵消[207] - 公司预计2022年研发费用将高于上一年，主要因人员成本、后期项目支出和临床前项目制造费用增加[210] 财务数据 - 一般及行政费用情况 - 2022年截至6月30日的三个月和六个月，一般及行政费用分别增加190万美元（17%）和260万美元（12%），主要因人员相关费用和咨询费用增加，部分被法律费用降低抵消[211] - 公司预计2022年一般及行政费用将高于上一年，主要因人员成本增加[212] 财务数据 - 利息收入及其他净费用情况 - 2022年截至6月30日的三个月和六个月，利息收入分别增加63.1万美元（7888%）和67.3万美元（3542%），主要因现金和货币市场账户利息收入增加[213] - 2022年截至6月30日的三个月和六个月，其他净费用分别下降97%和增长89%，主要为与欧元计价供应商交易的外汇损益[213] 财务数据 - 所得税拨备情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月所得税拨备分别为 - 130万美元和30万美元，六个月所得税拨备分别为 - 300万美元和490万美元，2022年较上年同期分别减少160万美元和790万美元[215] 财务数据 - 营运资金及现金情况 - 2022年6月30日营运资金为4.812亿美元，较2021年12月31日的5.514亿美元减少7020万美元，主要因现金及现金等价物余额降低[217] - 2022年6月30日现金及现金等价物为5.088亿美元，公司预计未来需额外资金用于研发[218] - 2022年6月30日，公司有1.939亿美元与美国业务相关的现金及现金等价物被视为永久性再投资[219] 财务数据 - 现金流量情况 - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用量分别为7270万美元和300万美元，投资活动净现金使用量分别为18.3万美元和4.8万美元，融资活动净现金提供量分别为260万美元和1.015亿美元[222] 财务数据 - 表外安排及合同义务情况 - 2022年6月30日，公司无对财务状况等有影响的表外安排[228] - 截至2022年6月30日，公司的合同义务包括经营租赁990万美元、采购义务1280万美元、许可协议义务50万美元[229] 财务数据 - 外币汇率差异情况 - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司因外币汇率差异分别损失约7.2万美元和3.8万美元[233] 财务数据 - 风险情况 - 公司现金等价物对利率风险无重大敞口，未来投资组合可能面临利率风险[234][235] - 公司潜在信用风险集中于现金及现金等价物和应收账款，已采取措施限制风险[236] 会计政策情况 - 2022年上半年，公司关键会计政策和估计以及会计公告无重大变化[197][198]