药物研发进展 - 公司预计2024年将公布birtamimab用于治疗Mayo Stage IV AL淀粉样变性的AFFIRM-AL研究的顶线数据，该研究预计招募150名新诊断患者[57] - 公司预计2024年将公布prasenezumab用于治疗帕金森病的PADOVA研究的顶线数据，该研究预计招募575名患者[58] - 公司预计2024年将公布NNC6019用于治疗ATTR心肌病的顶线数据[58] - birtamimab是唯一在Mayo Stage IV AL淀粉样变性患者中显示出显著生存益处的实验性治疗药物[57] - prasenezumab是首个进入后期开发的抗α-突触核蛋白抗体[58] - NNC6019在临床前研究中显示出抑制淀粉样纤维形成、中和非天然TTR的可溶性聚集体形式，并通过抗体介导的吞噬作用促进不溶性淀粉样纤维的清除[58] - PRX005是一种针对tau蛋白的抗体，旨在成为治疗阿尔茨海默病的最佳抗tau抗体[59] - PRX005在临床前模型中显著减少神经元内tau病理，并在tau转基因小鼠模型中表现出对行为缺陷的进展保护[60] - PRX005的1期单剂量递增（SAD）研究结果显示，所有剂量组均安全且耐受性良好，血浆药物浓度呈剂量比例增加[60] - PRX005在脑脊液中的暴露量较高（第29天脑脊液:血浆比=0.2%），预计在中枢神经系统中有显著的目标结合[60] - PRX012在临床前研究中显示出比aducanumab更高的淀粉样蛋白结合强度，亲和力/亲合力高出约10倍[61] - PRX012的1期单剂量递增（SAD）研究和多剂量递增（MAD）研究正在进行中，预计2023年公布初步数据[61] - 公司正在开发PRX123，一种针对Aβ和tau蛋白的双重疫苗，预计2023年向FDA提交IND申请[63] 财务状况 - 2023年第一季度总收入为216.9万美元，同比增长88%，主要来自与BMS的合作收入[65] - 2023年第一季度研发费用为4475.6万美元，同比增长64%，主要由于PRX012项目的临床试验费用增加[66] - PRX012项目的累计研发费用达到8074.1万美元，是公司主要研发项目之一[67] - 公司预计2023年全年研发费用将增加，主要由于人员成本（包括股权激励）和临床试验及制造相关支出的增加[72] - 2023年第一季度公司利息收入为669万美元，同比增长12,523%，主要由于利率上升和货币市场余额增加[73] - 2023年第一季度公司所得税优惠为291.2万美元，同比增长74%，主要由于递延税资产的调整和地理利润与亏损的变化[73] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为6.8618亿美元，较2022年底减少2422万美元[74] - 公司预计未来需要额外资金以支持药物候选品的研发和监管批准，可能通过股权或债务融资、合作协议等方式筹集[75] - 2023年第一季度公司运营活动现金流出为4745.8万美元，主要用于运营支出和预付费用[76] - 2023年第一季度公司融资活动现金流入为2328.4万美元，主要来自普通股发行和股票期权行使[77] - 截至2023年3月31日，公司合同义务总额为3582.8万美元，包括运营租赁和采购义务[80] - 公司预计2023年全年运营和投资活动现金流出为2.13亿至2.29亿美元[80] - 公司面临外汇风险，2023年第一季度外汇损失为14.1万美元，主要由于欧元交易[82] 市场与合作 - 全球约有20万至40万患者患有AL淀粉样变性，其中约6万至12万（30%）患者被归类为Mayo Stage IV[57] - 全球约有1000万人患有帕金森病，是增长最快的神经系统疾病[58] - 公司与诺和诺德达成协议，诺和诺德收购公司的ATTR淀粉样变性业务，总交易金额高达12.3亿美元，目前已获得约1亿美元[58] - 公司与BMS的全球神经科学研究与开发合作已获得总计2.3亿美元，并可能获得高达22亿美元的里程碑付款和销售分成[60]