Birtamimab的临床试验结果 - Birtamimab在Mayo Stage IV AL淀粉样变性患者中显示出显著的生存获益，9个月时生存率为74%，而安慰剂组为49%[165] - Birtamimab治疗的患者在9个月时生活质量下降较慢，SF-36v2 PCS平均下降0.75，而安慰剂组下降5.40[166] - Birtamimab治疗的患者在9个月时6分钟步行测试中平均增加15.22米，而安慰剂组平均减少21.15米[166] - Birtamimab的Phase 3 AFFIRM-AL临床试验预计在2024年公布顶线数据，计划纳入约150名Mayo Stage IV AL淀粉样变性患者[162] 全球AL淀粉样变性患者情况 - 全球约有200,000至400,000名AL淀粉样变性患者，其中约60,000至120,000名（30%）为Mayo Stage IV[161] Prasinezumab的临床试验进展 - Prasinezumab的Phase 2b PADOVA研究预计在2024年公布顶线数据，研究计划纳入575名早期帕金森病患者[170] NNC6019的临床试验进展 - NNC6019（前PRX004）的Phase 2临床试验预计在2024年公布顶线数据，研究针对ATTR心肌病患者[176] BMS-986446的临床试验进展 - BMS-986446（前PRX005）的Phase 1临床试验结果显示，19名健康志愿者接受了单剂量治疗，并随访了两个月[179] - BMS-986446在SAD试验中表现出良好的安全性和耐受性，血浆药物浓度呈剂量比例增加，脑脊液暴露量为血浆的0.2%[180] - BMS-986446的MAD试验正在进行中，预计2024年上半年进入第二阶段临床试验[181] 公司与Novo Nordisk的交易 - 公司与Novo Nordisk的ATTR淀粉样变性业务交易总价高达12.3亿美元，目前已获得约1亿美元，包括2022年11月宣布的4000万美元临床里程碑付款[175] 公司与BMS的合作 - BMS-986446的全球独家许可协议使公司获得了5500万美元的期权行使费[178] - 公司与BMS的全球神经科学研究合作已获得总计2.85亿美元，未来可能获得高达22亿美元的里程碑付款和销售分成[182][183] PRX012的临床试验进展 - PRX012在临床前研究中表现出比aducanumab高10倍的Aβ亲和力，并显示出更强的斑块结合能力[185] - PRX012的SAD和MAD临床试验正在进行中，预计2023年底公布初步数据[188] PRX123双Aβ-tau疫苗的开发 - 公司正在开发PRX123双Aβ-tau疫苗，预计2023年底提交IND申请[194] 公司财务状况 - 2023年第三季度公司总收入为8490万美元，同比增长5494%，主要得益于与BMS的合作收入[198] - 2023年前九个月公司研发费用为1.5868亿美元，同比增长61%，主要由于PRX012和birtamimab项目的临床试验费用增加[205] - PRX012项目在2023年前九个月的研发费用为6997万美元，累计研发费用为1.3297亿美元[207] - 公司2023年第三季度运营费用为7456万美元，同比增长44%，主要由于研发费用增加[202] - 公司预计2023年全年研发费用将增加，主要由于临床试验支出增加以及人员成本（包括股权激励）上升[208] - 2023年第三季度公司的一般及行政费用（G&A）增加了470万美元，同比增长39%，主要由于人员相关费用（包括股权激励）增加[209] - 2023年第三季度公司利息收入为852.2万美元，同比增长345%，主要由于利率上升和现金余额增加[211] - 2023年前九个月公司利息收入为2291.2万美元，同比增长780%，主要由于利率上升和现金余额增加[213] - 2023年第三季度公司所得税优惠增加了17%，达到309.2万美元，主要由于递延税资产调整和地理利润分布变化[214] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为6.709亿美元，预计未来需要额外资金以支持研发和产品商业化[218] - 2023年前九个月公司经营活动现金净流出为8286.8万美元，主要由于运营支出增加，部分被来自BMS的5500万美元全球期权许可费抵消[223] - 2023年前九个月公司融资活动现金净流入为4462万美元，主要由于2022年12月公开发行中承销商部分行使30天期权购买普通股[226] - 截至2023年9月30日，公司合同义务包括1650万美元的租赁付款和1460万美元的采购义务[229] - 公司于2022年10月签订了不可取消的转租协议，租赁位于加利福尼亚州布里斯班的31,157平方英尺办公和实验室空间，总租金为1490万美元[232] - 截至2023年9月30日，公司的合同义务总额为31,529千美元，其中2023年的合同义务为16,203千美元[233] - 2023年全年预计用于运营和投资活动的净现金使用量为1.48亿至1.61亿美元[233] - 公司在2023年前九个月因外汇汇率差异录得约253,000美元的损失，2022年同期为70,000美元[235] - 公司的主要业务以美元进行，但与药品供应商的合同以欧元计价，若欧元对美元升值，可能面临损失风险[235] - 公司的利率风险主要来自现金等价物，其价值随市场利率波动，未来利率风险主要与投资组合相关[236] - 公司通过投资政策管理信用风险，确保投资符合信用质量标准，并限制单一发行人或投资类型的信用敞口[237] - 公司现金及现金等价物主要投资于流动性强的货币市场基金，银行存款可能超过保险覆盖金额[237] - 公司未在现金及现金等价物存款上遭受任何损失，信用风险敞口限于合并资产负债表上的记录金额[237]